发布时间:2026-08-19 一、AI总结内容 一、核心技术与平台能力 1. 建立干实验-湿实验迭代闭环:搭建全球最大高通量微流控合成设备,通量比行业高1个数量级;北京贝伦产业园洞房养超3000头小鼠,年做超3万只小鼠实验,数据反馈模型微调。 2. 多器官递送突破:肝脏靶向递送效率超行业金标准MAGNA/ANNEN20倍,肺靶向递送效率超行业金标准RECORDE37倍且可到肺泡深处;实现肌肉(心肌转染效率近100%)、脑、免疫(脾脏、淋巴等组织)的first-in-class精准递送。 3. AI与平台优势:构建大分子成药全AI打通流程,从立项到PCC阶段仅9个月,到人体18个月;自有智能体覆盖蛋白、LNP等环节;蛋白模型精度超行业金标准,用更少参数量实现更优训练结果 。 二、核心管线进展 1. 自免管线109:在研体内TCE,靶向B细胞(CD3/CD19/BCMA)清除,上海长征医院已开展IIT临床,初步人体数据显示疗效、安全性、快速免疫重置表现优异;猴子实验中5μg/kg剂量(仅为竞品200倍剂量的1/200)即可彻底清除B细胞,无安全性问题,人用数据更优;计划2026年底或2027年初启动中国临床,中美IND在研。 2. 实体瘤管线:105靶向肝细胞癌(4-1BB/CD19/CEA/GPC3),北肿开展IIT临床并进行剂量爬坡,疗效安全性不错;还有肝细胞癌、小细胞肺癌管线处于IIT临床。 3. 蛋白管线128:授权给美国Ball公司(刚完成6500万美金首轮融资),体现平台规模化资产潜力,获Deerfield等顶级资本及产业伙伴验证。 三、商业模式与财务预期 1. 双轮驱动模式:平台合作模式获千万级首付款、数亿里程金、个位数里程碑付款;管线授权模式,04、128已完成授权,109、201等后续将授权全球头部合作方。 2. 财务情况:2026年收入较2025年数倍增长,上半年收入大幅增长,经营性亏损大幅缩小,将摘掉商业前公司标识;2027年109若授权,首付款或超1-2亿美金,管线收入占比将提升;未来将拓展纽扣、AI平台本地化部署等多元BD合作。四、互动交流要点 1. LNP复用性:相同MP可与不同药企合作,仅针对靶点或治疗性分子排他,不针对LNP,可吸引更多合作。 2. AI对产业链影响:AI提升PCC效率会带动蛋白合成、测试需求增长,相关产业链企业(如Twist、Asimorphc)订单增多。五、后续计划 欢迎投资者线下调研(杭州、上海);2026年9月7日将举办相关活动,寻求合作机会 二、音频原文(转写) 我们最后实际上是做到了这样的一个干湿实验迭代闭环的这样的一个逻辑。在干实验这边呢,拆了很多好的一些数据以后呢,我们就会拿到试实验去做进一步的这样的一个试实验的一个验证。我们自己在杭州和北京呢,也是搭建了这个全球最大的这样的一个高通量的设备。就它通量比咱们行业当中常见的这个微流控的合成设备 呢,它的数量级是要高一个数量级以上的。 所以我们就可以非常高的通量的去合成出来这些MP以后呢,再转到呃 我们的这个细胞小鼠、大鼠和猴子,让我们做进一步动物体内的一个实验。那我们自己在北京呢,在海,在这个贝伦产业园这边也是搭建了自己的这样的一个这个洞房。那我们自己的这样的一个洞房呃,也是养了超过三千头小鼠。然后我们每年大概是要做超过三万只小鼠实验。 啊,所以这个试验的一个数据量其实是非常大,这个数据量也是可以这个不断的反馈给我们的试验的这些数据平台。还有我们的J I模型。不断的对我们的这个。这个算法和模型去做这样的一个微调。 这之后就去降一降那个。干湿迭代闭环。预训练加微调的这样的一个逻辑。所以这也是为什么我们可以在不同的疾病器官。 不同的领域。始终能够找到这些。BEST IN CLASS或者FIRST IN CLASS这种递送材料的原因。对,所以在不同的疾病器官上来看的话。 比如说像在肝脏这边,就大家看到我们其实是找到了行业当中最好的best in classroom。把杆靶向的递送材料。这个我们和行业的一些新标准,比如说像magna和这个annan去比较的话。我们在一个单靶向递送效率其实是超过了20倍以上。 所以是真正在肝脏这边。打开了非常巨大的这样的一个成交机会和窗口。那这也是我们为什么和很多刀泰公司首先会在肝脏这边。去达成递送的合作的这样一个原因。 而且干拔型鼻孔有个很好的优势,就是 用L G去递送的话,它其实是可以递送非常多不同不同类型的这个药物分子,就是不同的单位体,我都可以去递送。包括像M R A。像S R A 像呃crispr 像一些这个C K R I,我都可以全用L P去进行递送。而且我刚刚提到的,这些都是我们已经在有合作的这些项目。 那包括大家看到,像在这个甘麦,其实是大家现在更关注。呃,更值得去突破的一个方向,比如在肺、在脑、在这个肌肉、在免疫方向。比如在肺这边呢。我们相比行业的一个金标准,相比record。 它的这个sort lipid,我们的递送效率呢就提高了37倍以上。而且我们完全没有必要问安全性的问题。是真正可以送到肺泡的深处。触达到像这个A T Y技术这些很深的这样的一些细胞,就真正打开了一些。 比如说这个。呃,退性纤维化呀,横断阻肺呀,等等这些机会。咳咳。哼。 对,那当然更重要的其实是我们在一些像肌肉、像脑、像免疫方向上做到了一些突破。那这个其实我们真的就是做到了从零到一,做到first class这样的一个递送能力。这个行业当中,我们之前没有看到过有人有这个能力去做这个事情。stay 这也是为什么接下来有很多大二题。 虽然头部的有M C。愿意在肌肉。在免疫方向去跟我们合作的一个主要原因,因为 在这个大部分递送里边用MT递送的话,除了我们就。没有别人可以在哪些方向再去做。 所以在肌肉靶向这边呢。就我们现在已经做的非常的成熟,我们可以 给我们自己的这样一批递送到全身的肌肉。心肌、骨骼肌、横膈肌 而且我们有做一些这个非常精准版上的MP,我们的一些这个可动版上的PLP。这是真相,非常精准的去递送到心肌细胞里面去。 啊,大家如果看我们之前发的一些新闻,可以看到我们在心肌细胞这边的一个转染效率。几乎已经达到百分之百,这样一个非常强大的一个能力。所以是点。这种全身性的一些肌肉疾病。 先罕见病得了。都打开了这样的一个治疗机会。咳咳。那除了在教这边呢? 我们在脑靶向上。也可以实现这样的一个突破,就我们可以把这个。走分子呢?非常精准的去送到这个。 大脑的深处送到不同的脑区。实现一个全脑分布的这样的一个能力,当然我们还要在免疫方向的一个精准递送。我们可以非常精准的去 递送到一些重要的免疫组织。比如说送达到像脾脏。 淋巴等等这些组织。或者说精准的去送达到一些这个免疫细胞,所以这个都是我们现在具备的这样的一个能力。所以有了这样的一个能力呢,我们才可以在 这个大分子。呃 不管是我们的这个蛋白抗体,还是MR编码的一些TCE方向上。 有这样的一个。管线开发能力和对外合作的主要能力的一些原因。那大家看到,其实现在很多做AI制药的公司呢。更多的是在往这个早期的一些靶点发现和验证这个方向再去做。 那这个值。可以看到就距离整个这个呃。はい。最后的一个临床和成药,其实相对来说。 风险会更大,时间周期会更长。那。我们在大分子这边呢,就我们先也可以去做靶点发现和验证。但目前来说,这个我们是能做,但不是我们主要在做的一个事情。 那我们更多呢,还是选一些已经被验证过和已知的靶点。去做这样的一个排列组合和验证。所以我们的在生物学风险,在管线开发的这个生物生物学风险上面。其实非常低的,所以这就是为什么我们的一个成药性是很好。 开发成功率很高的一个原因。那我们真正的一个公司的一个强项,我们最大的优势其实是在大分子成药这边。那今天时间关系呢?我们主要还是在介绍整个MP这个大分子递送MP递送这一块这个环节。 那其实像 它包载了这个M I的序列的设计优化就。本身对M I分子 它的这个呃编码区。C编码区的一个设计优化。包括对M2序列。 他。这个编码的这个蛋白 或抗体。对整个蛋白抗体。在结构性质的一个预测。 优化等等这些。每部分我们都有自己。平台在做。咳。 所以这次我可能就主要还是讲这个LMP,下次大家如果这个对公司 这个。比较感兴趣哦。就非常欢迎大家来公司去了解一下我们的这个。在prothing和air呢,这个平台就每一块我们都是。 呃,采用了我们自己的这个。专有数据 加我们自己的这样的一个算法和模型去做。然后以及我们都达到了这样的一个干湿干湿实验的一个这样的一个闭环迭代。并且每一个环节我们都搭建了自己。 这样的一个人工智能体。比如说在AI protein这边,我们有自己的arrow智能体。在这个air呢,这边有自己的智能体,lmp有自己的智能体,所以也方便自己的科学家去进行这样的一个使用。那这给我们带来一个很大的优势,就是 我相当于是把整个成药环节全部。 不打通。大分子撑腰的环节。全部全用AI去做,所以基本上现在给到我一个我们从立项开始。比如说重庆白领发现合理性。 和核验证后面这个立项环节开始。当我进入到P C C阶段 我基本上现在九个月就可以完成。非常的快,而且成功率很高。那我从整个这个立项到上人。 基本上十八个月之内就可以上任。所以整个的一个管线的一个开发周期就被压缩得很短,而且它的开发成功率是相当之高的。所以这也是为什么我们公司。可以在很短的时间内。 一方面和很多大药企去达成合作,另一方面呢。就可以自己去铺展很多的管线的一个主要原因。所以大家看到我们其实是。在具备这样的一个不同疾病器官递送的能力的情况下呢,我其实可以做到在不同疾病的这样的数据。 但我们自己的团队的一个优势主要还是在。肿瘤和自免方向什么的。所以目前来说,我们自己。呃,还是主要聚焦在肿瘤和分娩。 这两个大的疾病方向上面去做更进一步的这样的一个深化布局。那 今天这个也是因为时间关系啊,我可能就只挑 呃。一到两个比较重要的管线去给大家汇报一下。那其中我们现在在自免这边呢,有一个非常重磅的一个管线,就是我们的这个幺零九。 那这个其实也是很多很多投资人。很多分析师都非常认可的一个管线,就是他很多人觉得,哎,你这个管线可能比 现在的一个这个公司的一个市值都要更高的一个产品,它的潜在价值非常巨大。那这个产品呢,就是我们透过我们自己开发出来的这样的一个MP。可以非常精准的去递送到像骨髓、外周血、脾脏,还有一些重要的淋巴组织当中。 然后递送到这些地方以后。然后透过他去递送这个M I,去表达成一个T C E。他就有点像是一个这个in vivo T C E的这样的一个概念在体内去。去递送和表达一个T C E出来。 然后一表达出来。那旁边就是一些这种致病性的B细胞,就把它清得非常的彻底。所以。这个也是为什么我们 可以利用我们这样的一个机制去实现一个b细胞的一个完全的一个清除的一个。 いい。大家看到这个我们的一个管线的一个产品,它的一个打点。还是已经被验证过的一个靶点。是C B三C十九B C M A的靶点,就是基本上覆盖了整个的B细胞系。 所以它的B细胞清除的非常的干净,就是将细胞也全部清掉。然后整个的一些抗体清的也非常的干净。所以这个也是为什么我们有非常非常好。临床上的一个疗效的一个主要的一些原因。 对。那。呃,就目前这个产品呢,这个我们 已经在上海这边,在上海长城医院已经开展了这个。呃,IT的临床就研究者发起的临床。 呃,我们初步拿到了一些人体的数据,就是整个人体上的数据,非常非常的promising。呃,就。Thanks. 是它的疗效、安全性。快速的免疫重置 都非常的非常的优秀。 那这边我可以先简单给大家。是先讲一下这个动物上的一个数据,因为我们人上的数据呢暂时还没有这个。release出来,所以 那后面。有机会再给大家做一个进一步的一个分享。 那在。这个猴子上面其实我们有跟。一个这个舰队去做一个投与投的比较。呃,cap是呢,它是 这个。 美国的一家公司。然后