瑞博生物B投资分析解禁后小核酸管线进展亮眼

公司为小核酸先驱企业，已建立国际化研发团队和平台公司为小核酸先驱企业，已建立国际化研发团队和平台 公司是全球较早布局小核酸领域的开拓者之一，已搭建国际化研发平台，以创始人/CEO梁子才博士为首的研发团队均深耕小核酸产业多年，且拥有丰富的跨国药企任职履历。 公司依托自主研发的肝靶向递送技术，现已推进7款siRNA药物进入临床阶段，其中4款处于II期试验阶段，分别靶向FXI、ApoC3、血栓和肝病；PCSK9产品已由授权合作方推进至III期，整体进度处于全球第一梯队，早研方向多样，研发梯队完善。 FXI抗凝市场潜力巨大，公司抗凝市场潜力巨大，公司Vortosiran为进展最快为进展最快siRNA药物药物 全球血栓性疾病存量患者规模庞大，房颤和VTE相关适应症的抗凝需求已构建起超300亿美元的庞大市场，其中阿哌沙班实现近200亿美元全球销售额。 FXI作为新型抗凝靶点有望凭借低出血风险优势实现市场迭代，目前拜耳小分子药物Asundexian已在缺血性卒中适应症取得突破，BMS/强生小分子药物Milvexian即将读出AF和卒中的III期试验数据，诺华和再生元抗体也已处于III期试验阶段，靶点成药性已初步明确。 相较于小分子抑制剂和抗体药物，FXI siRNA药物具备给药频次低、无ADA效应等优势，国产siRNA药物进度全球领先。其中公司Vortosiran已于2026年4月递交用于AF的IIb期试验申请、2026年5月向EMA递交用于VTE的IIb期试验CTA，全球进度居首，有望2027年下半年进入III期阶段。 心血管心血管siRNA在研进度国产领先，国际化和肝外递送平台稳步推进在研进度国产领先，国际化和肝外递送平台稳步推进 靶向ApoC3的RBD5044于2026年2月启动国内II期试验，未来有望通过替代终点加快上市进程；PCSK9 siRNA药物RBD7022国内已授权给齐鲁制药，III期试验已启动。 肝外递送平台方面，公司在肾脏、脂肪、心肌和神经等各组织均有技术储备，动物试验数据已呈现初步潜力，有望于近年陆续提交IND申请。 海外BD层面，公司继2023年与BI的合作后，于2026年再次迎来突破，以6000万美元首付、潜在最高44亿美元里程碑以及未来销售分成，将6款MASH领域siRNA药物全球权益授权给Madrigal；且与BI的合作目前已达成3个里程碑，项目稳步推进，形成持续现金流，公司siRNA技术平台已得到海外药企背书。