创新药周报20260712：Vertex100亿美元收购罕见病公司Crinetics

Vertex100亿美元收购罕见病公司Crinetics 2026-07-12 联系人段江瑶邮箱：duanjiangyao@hcyjs.com 证券分析师刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：liuhao@hcyjs.com 报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。 第一部分 上周创新药重点关注01 国内创新药回顾全球新药速递0203 Vertex100亿美元收购罕见内分泌疾病公司Crinetics ◼2026年7月6日，Vertex宣布收购一家专注于内分泌疾病新型疗法的全球制药公司CrineticsPharmaceuticals, Inc.。根据该协议，Vertex将以每股85.00美元现金、总股权价值约为100亿美元（扣除拟承接现金后净交易对价约88亿美元）收购Crinetics，预计将于2026年第三季度完成交易。 ◼此次收购最核心两个候选产品为口服SST2受体拮抗剂paltusotine，以及口服ACTH受体拮抗剂atumelnant。Vertex认为这两款药物均为FIC或潜在BIC药物，所瞄准存在巨大的未满足需求的专科重症，因此都有望改变相关疾病的治疗标准。此外，Vertex还提到，两款药物聚焦的专科重症致病生物学机制清晰、且经验证的生物标志物可实现高效的临床与监管路径也是最终决定收购Crinetics的重要原因。 ◼Vertex认为两款药物合计销售峰值有望超过50亿美元。 ◼此外，Crinetics管线丰富，目标在2030年拥有2款商业化药物（4项批准适应症），以及7个以上临床阶段的在研管线。 Paltusotine：肢端肥大症首个获批上市的口服药物 ◼Crinetics公司的药物Palsonify®（paltusotine）已分别于2025年9月及2026年4月获得美国FDA及欧洲EMA批准上市，用于治疗成人肢端肥大症。Palsonify®目前还正接受其他全球监管机构的审查。 肢端肥大症未满足临床需求 ◼肢端肥大症是一种罕见的、慢性激素紊乱且致残的疾病，由垂体肿瘤分泌过量生长激素引起，最常见的原因是垂体良性肿瘤。该疾病会导致严重的并发症，包括心血管并发症、代谢功能障碍和生活质量下降。据估计，仅在美国就有约2万名确诊患者，全球其他地区患者约3.5万人。 ◼手术是肢端肥大症首选治疗方法，但仅有约40%至50%的患者能实现长期缓解，许多患者需要终身服药。在Palsonify®获批之前，药物治疗选择主要局限于使用粗针头（18–20G针头型号）进行肌肉注射或深部皮下注射生长抑素受体配体（SRLs），SRLs与生长抑素受体结合，以减少生长激素（GH）和胰岛素样生长因子（IGF-1）的生成。然而，但这些药物并非对所有患者都有效，且通常需要由受过培训的医护人员在诊所或医院进行注射，并且存在耐受性问题。调研显示，在使用SRLs3年后，仅有18%的患者仍坚持使用，其他45%患者停药，37%患者寻求其他治疗手段或附加治疗。 ◼Palsonify®是一款选择性生长抑素受体2型（SST2）非肽类激动剂，作用于垂体，可抑制生长激素释放，从而抑制IGF-1分泌选择性地靶向生长抑素受体，从而降低过量的生长激素和IGF-1水平。Palsonify®是首个也是目前唯一一个用于治疗成人肢端肥大症的每日一次口服疗法，可有效替代注射疗法，有效填补了肢端肥大症治疗领域长期存在的空白，为寻求有效控制病情但又不想承受注射负担的患者提供了一种差异化的选择。 Paltusotine：肢端肥大症首个获批上市的口服药物 ◼Palsonify®的批准基于两项关键的III期临床PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的积极结果，数据显示，Palsonify®在接受过SRLs治疗和未经药物治疗的成人肢端肥大症患者中，均实现了快速起效、可靠的生化控制和持久的疗效。 ◼PATHFNDR-1纳入经注射用长效奥曲肽或兰瑞肽单药治疗且生化指标已受控的患者，结果显示治疗第36周时，Palsonify®组83.3%的患者可维持IGF-1生化控制，而安慰剂组数据仅为3.6%。PATHFNDR-2则纳入至少4个月未接受肢端肥大症药物治疗且生化指标未受控的患者，结果显示治疗第24周时，Palsonify®组55.7%的患者实现生化控制，IGF-1水平降至正常上限及以下，安慰剂组这一比例仅为5.3%。 ◼在两项研究中，与安慰剂相比，接受PALSONIFY的受试者中，更高比例的人维持了IGF-1水平低于正常上限1倍或更低。患者报告了肢端肥大症相关症状的显著减轻。这些症状包括头痛、关节痛、出汗、疲劳、无力、肿胀和/或麻木/刺痛，并通过FDA认可的患者报告结果工具ASD进行测量。 ◼Palsonify®耐受性普遍良好，随机对照部分没有报告严重的副作用。91%的PATHFNDR-1试验完成者及97%PATHFNDR-2试验的完成者均参加了开放标签扩展（OLE）阶段，长期结果进一步证实了该药物提供持久的IGF-1控制、持续改善患者症状负担以及一致安全性的能力。 Paltusotine：商业化顺利，销售放量迅速 ◼自上市以来，Palsonify®已展现出强劲的早期商业势头，这得益于所有患者群体强劲的需求、处方量的增加以及医保覆盖范围的扩大，这些都强化了其重塑肢端肥大症治疗模式的潜力。在品牌认知度方面（26Q1）： •约70%的内分泌科医生表示其有较高的处方意向且对产品最重要属性具有强烈认知，即：1、认为Palsonify®在降低IGF-1水平、控制症状及安全性方面与iSRL相当；2、在疗效持续时间、起效速度、给药途径、用药频率、症状控制以及患者偏好方面具有BIC潜力；3、适用于所有类型的患者，无论是注射型SRL、无治疗经验的患者、接受其他治疗或已停药的患者均可纳入；4、OLE可支持联合用药的数据收集。 ◼在初期推广方面，Palsonify®初期推广进展良好，报销进程顺利，上市前两个季度已有263位不同的医疗保健提供者（HCP）开具处方。根据26Q1数据，Palsonify®的品牌新处方占比约为40%-50%，在内分泌科中心、社区内分泌科等两类医疗保健提供者中广泛使用，同时覆盖上述所有四类患者。公司预计到2026年第三季度将实现75%的报销覆盖率。 Atumelnant：治疗先天性肾上腺皮质增生症差异化MOA ◼除PALSONIFY®外，Crinetics公司研发管线中进度最快的候选药物为atumelnant——一种每日一次口服的促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，目前正处于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的III期临床试验阶段。 ◼CAH是一组遗传性肾上腺疾病，由于肾上腺酶活性缺乏，导致患者皮质醇合成障碍，最终雄激素分泌过多，从而造成一系列严重的健康问题，例如身材矮小、痤疮、多毛症、早发性青春期、不孕以及长期的身体和心理负担。 ◼经典型CAH是该疾病最严重的类型，美国约有17,000名患者（其中约12,000名成人/5,000名儿童）；美国以外地区另有15,000人以上。所有患者都需要补充皮质醇。经典型CAH的治疗目标是将皮质醇补充至生理水平，并使过量的肾上腺雄激素恢复正常。然而，患者仅需要生理剂量的糖皮质激素（GCs）来替代皮质醇，但往往需要超生理剂量以降低雄激素水平，因此现有疗法无法同时实现两个治疗目标。 ◼Atumelnat是首个在研的每日一次口服ACTH受体拮抗剂，它选择性地作用于黑皮质素2型受体（MC2R），通过直接拮抗肾上腺皮质中的ACTH受体，抑制过量ACTH的下游效应，无论其来源如何，从而即使在糖皮质激素剂量降至生理水平的情况下，也能在CAH中维持雄激素水平的稳定。 ◼Atumelnant目前正在开发用于治疗CAH和ACTH依赖性库欣综合征(ADCS)，其中CALM-CAH III期试验和ADCS I/IIb期试验正在招募患者。 Atumelnant：多个CAH数据26年读出在即 ◼一项为期12周的II期研究数据显示，atumelnant具有显著的治疗获益，在不同人群中关键的CAH相关疾病活动指标（包括雄烯二酮等）均出现快速、显著且持续的统计学意义上的降低，使atumelnant有望成为治疗CAH患者的首选药物。 ◼在ENDO 2026会议上，Crinetics首次公布了II期CAH试验（TouCAHn试验）第4组队列的研究结果，包括糖皮质激素(GC)减量后晨起血清A4（雄烯二酮)、11-OHA4（11β-羟基雄烯二酮，一种由肾上腺皮质产生的内源性雄激素前体物质）和11-KT（11-酮睾酮，一种强效的活性雄性激素）的基线变化百分比。 ◼第4组队列的受试者每日早晨服用80mg糖皮质激素。从治疗第2周开始，每位受试者之前的糖皮质激素剂量均以5-10mg氢化可的松（HC）当量逐步减少，减量幅度与A4水平无关，最终目标为每日氢化可的松当量<11mg/m²。┃Atumelnant治疗结果 ◼第二阶段CAH队列4结果显示：在第12周，第4组队列中A4晨起血清水平与基线相比的平均百分比变化为-67%；八名参与者中有七名（88%）完成了12周的治疗，并达到了生理剂量的GC。GC治疗前血清11-OHA4和11-KT的减少迅速且持续，第12周时与基线相比平均变化分别为-64%和-56%。 ◼此外，早上服用atumelnant未对A4水平产生明显影响，可产生与之前晚上服用atumelnant类似的雄激素减少效果。 ◼安全性方面，atumelant耐受性普遍良好，无论疾病严重程度或剂量水平如何，未发生与治疗相关的严重或严重不良事件。 ◼目前，Crinetics已开展了一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床CALM-CAH（n=150），评估每日一次口服atumelnant在21-OHD基因突变引起经典型CAH成人患者中的安全性和有效性。而Balance-CAH是一项针对21-OHD基因突变引起儿童及青少年经典型CAH的II/III期国际多中心临床研究。 ◼2026年内，TouCAHnOLE部分、CALM-CAH以及Balance-CAH II期部分有望读出数据。 目录第二部分 国内创新药回顾02 上周创新药企涨跌幅 涨幅前5分别为： 派格生物（+28.93%）映恩生物（+9.40%）迈博药业（+8.86%）首药控股（+8.79%）科伦博泰（+8.74%）跌幅前4分别为： 思路迪（-4.34%）永泰生物（-1.82%）开拓药业（-1.56%）博安生物（-1.26%） 上周国产创新药受理统计（1） 上周国产创新药受理统计（2） 上周创新药企公告（1） ◼【歌礼制药】公司宣布，近期已向美国FDA递交了两项IND申请：每月一次至每季度一次新一代多肽胰淀素受体激动剂ASC36，以及ASC36_35FDC，即ASC36联合多肽GLP-1R/GIPR激动剂ASC35的每月一次注射複方制剂，用于治疗肥胖症。ASC36和ASC35均是歌礼利用其基于结构的AI辅助药物发现AISBDD)技术自主研发的。ASC36每月一次至每季度一次制剂以及ASC36_35FDC每月一次複方制剂均为自组装脂质储库型(SALD)制剂，利用歌礼专有的超长效药物开发平台(ULAP)技术开发而成。 ◼【迈威生物】公司收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，9MW5211注射液用于1型糖尿病（T1DM）适应症的临床试验申请获得批准。9MW5211是公司自主研发的一种高度特异性的清除型创新抗体，针对自身免疫性疾病中由异常免疫细胞介导的关键病理机制进行精准干预。 ◼【恒瑞医药】1、公司子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到NMPA核准签发关于SHR-4685注射液的《药物临床试验批准