医药生物行业周报：Arrowhead管线ARO-MAPT临床前数据优秀，关注2026年下半年早期数据

医药生物 2026年06月13日 投资评级：看好（维持） ——行业周报 巢舒然（分析师）chaoshuran@kysec.cn证书编号：S0790525110001 余汝意（分析师）yuruyi@kysec.cn证书编号：S0790523070002 Arrowhead在小鼠、非人灵长类动物临床前实验中呈现优秀属性 2026年5月，Arrowhead在TIDES USA 2026大会的海报中展示了基于TRiM BBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果。此管线将siRNA与转铁蛋白受体（TfR）靶向配体偶联，通过皮下注射给药，借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障，在全脑范围内沉默MAPT（微管相关蛋白Tau）基因，用于治疗阿尔茨海默病（AD）及其他Tau蛋白病。 TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送，同时在所有脑区（皮层、海马、脊髓等）均实现了与组织浓度成比例的MAPT mRNA敲低效果，并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白，预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。在非人灵长类动物实验中，皮下给药的ARO-MAPT展示了卓越的脑内分布特性，能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的MAPT表达，实现高达70-80%的mRNA敲降，且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。 相关研究报告 《医药公司积极回购，行业见底信号明确—行业周报》-2026.6.7 《第二轮冠脉支架接续启动，国产厂商表现突出—行业周报》-2026.5.31《ASCO常规摘要正式披露，肺癌治疗格局重塑—行业周报》-2026.5.24 ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出，关注siRNA AD相关标的布局 Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验，该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究，旨在评估ARO-MAPT在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。 海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早，国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好ARO-MAPT数据读出后带来的siRNACNS领域内AD等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的，如必贝特、中国生物制药等。 6月第2周医药生物下跌0.56%，线下药店板块涨幅最大 从月度数据来看，2026年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年6月第2周银行、非银金融等行业涨幅靠前，计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.56%，跑赢沪深300指数0.26pct，在31个子行业中排名第8位。 2026年6月第2周线下药店板块涨幅最大，上涨4.23%；医疗研发外包板块上涨1.55%，化学制剂板块上涨0.68%，其他生物制品板块下跌0.26%，医疗耗材板块下跌0.91%；体外诊断板块跌幅最大，下跌5.16%，医院板块下跌3.1%，血液制品板块下跌2.9%，医药流通板块下跌2.81%，原料药板块下跌2.23%。 医药布局思路及标的推荐 整体上，我们持续看好创新药及其产业链（CXO+科研服务）及AI、脑机接口、生物制造等国家战略新兴产业。 月度组合推荐：药明康德、科伦博泰、信达生物、海思科、石药集团、英科医疗、泽璟制药、热景生物、众生药业、普洛药业。 周度组合推荐：药明合联、百利天恒、益诺思、万孚生物、毕得医药、方盛制药。 风险提示：政策推进不及预期，产品销售不及预期，行业竞争加剧。 目录 1、Arrowhead管线ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出，关注siRNA AD相关标的布局.....................................32、6月第2周医药生物下跌0.56%，线下药店板块跌幅最小..................................................................................................72.1、板块行情：医药生物下跌0.56%，跑赢沪深300指数0.26pct..................................................................................72.2、子板块行情：医药流通板块跌幅最小，化学制剂板块跌幅最大..............................................................................83、风险提示......................................................................................................................................................................................9 图表目录 图1：淀粉样蛋白斑块先于Tau蛋白病理出现............................................................................................................................3图2：在表达TfR的转基因小鼠模型，通过BBB平台递送的siRNA在所有脑区均实现与组织浓度成比例的敲低.........4图3：在表达TfR的转基因小鼠模型，通过BBB平台递送的siRNA在脑区可有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白.........4图4：在非人灵长类动物实验中，ARO-MAPT能够均匀到达并深度抑制所有主要脑区的MAPT表达.............................5图5：Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验，关键数据预计2026H2读出...............................5图6：6月医药生物指数下跌5.11%（单位：%）......................................................................................................................7图7：6月第2周医药生物下跌0.56%（单位：%）..................................................................................................................8图8：本周线下药店板块涨幅最大，体外诊断板块跌幅最大....................................................................................................8 表1：全球已有多家公司布局siRNA AD相关管线，国内企业均处于临床前阶段.................................................................6表2：6月以来医疗线下药店板块跌幅最小.................................................................................................................................8表3：子板块中个股涨跌幅（%）前5.........................................................................................................................................9 1、Arrowhead管线ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出，关注siRNA AD相关标的布局 Arrowhead在TIDES USA 2026大会进一步披露ARO-MAPT临床前数据。2026年5月，Arrowhead在TIDES USA 2026大会的海报中展示了基于TRiM BBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果。此管线将siRNA与转铁蛋白受体（TfR）靶向配体偶联，通过皮下注射给药，借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障，在全脑范围内沉默MAPT（微管相关蛋白Tau）基因，用于治疗阿尔茨海默病（AD）及其他Tau蛋白病。 Tau蛋白形成的神经纤维缠结是驱动阿尔茨海默病等疾病中认知衰退的关键因素，靶向Tau相比靶向淀粉样蛋白（Aβ）可能具有更广泛的治疗潜力和更优的安全性。Tau蛋白形成的神经纤维缠结是驱动阿尔茨海默病等疾病中认知衰退的关键因素之一，与认知功能下降症状相关性较强。现有疾病修饰疗法多聚焦于淀粉样蛋白（Aβ）清除，对Tau蛋白负荷高的患者中疗效有限，因此降低Tau蛋白水平有望惠及更广泛的患者群体，且实现更好的安全性。 资料来源：Arrowhead公告 TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送，同时在所有脑区（皮层、海马、脊髓等）均实现了与组织浓度成比例的MAPT mRNA敲低效果，并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白，预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。 资料来源：Arrowhead公告 资料来源：Arrowhead公告 在非人灵长类动物实验中，皮下给药的ARO-MAPT展示了卓越的脑内分布特性，能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的MAPT表达，实现高达70-80%的mRNA敲降，且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。目前数据显示，ARO-MAPT药效可持续至少三个月，药物动力学/药效学模型预测，季度给药即可维持长期的Tau蛋白抑制。同时，脑脊液中的总Tau蛋白水平被验证为可追踪脑内药效的生物标志物。 资料来源：Arrowhead公告 Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验，关键数据预计2026H2读出。据公司公告，该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究，旨在评估ARO-MAPT在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。探索性终点包括CSF/血浆p-tau217、Tau PET影像以及认知量表（ADAS-cog 13）。Arrowhead于2025年12月宣布已为ARO-MAPT-SC-1001的首批受试者给药，I/II期研究的早期数据预计将在2026年Q3末或Q4初获得。 海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早，国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好ARO-MAPT管线数据读出后带来的siRNA神经系统领域内AD等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的，如必贝特、中国生物制药、舶望制药（未上市）等。 2、6月第2周医药生物下跌0.56%，线下药店板块跌幅最小 2.1、板块行情：医药生物下跌0.56%，跑赢沪深300指数0.26pct 从月度数据来看，2026年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年6月第2周银行、非银金融等行业涨幅靠前，计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.56%，跑赢沪深300指数0.26pct，在31个子行业中排名第8位。 数据来源：Wind、开源证券研究所（截止至2026.5.24） 数据来源：Wind、开源证券研究所（注：2026.6.8-2026.6.12为6月第2周） 2.2、子板块行情：医药流通板块跌幅最小，化学制剂板块跌幅最大 2026年6月第2周医药板块