2025年最值得关注的公司：放射配体创新者开启精准肿瘤学新时代

放射配体创新者开启精准肿瘤学新时代 2025年最值得关注的公司 6家创新者改变放射配体疗法管线和研发模式 聚焦放射性药物治疗领域的新兴佼佼者，包括 ： 产品对患者和护理人员的潜在益处 迄今为止的融资、专利申请和研发活动 他们为何脱颖而出并成为最值得关注的公司 目录 04方法 06前言 07简介 08商业成功需要坚持不懈以克服固有挑战 10大小企业纷纷加入交易浪潮 18创新突飞猛进 22RLT监管环境复杂 27RLTs依赖高质量、即时的供应链 28最值得关注的公司 29Affibody34Alpha-9 Oncology39Ariceum Therapeutics44Convergent Therapeutics48Perspective Therapeutics Inc53PRECIRIX 58关键要点 方法 为评选出我们最值得关注的RLT公司，我们根据以下因素对公司进行权重评估 ： 科睿唯安分析师利用多种专有数据来源评估了不断变化的放射性药物格局 ： •这些公司试图解决的医学、商业和科学挑战 ；•公司是否已展示概念验证并已达成关键的研发里程碑 ；•临床试验中的定位 ；•与知名科学和学术机构的关系 ；•其解决方案所针对的患者未满足的需求和 / 或疾病负担 ；•财务状况，包括已获得的资金、与行业和机构投资者的关系、财务储备（可维持运营的时间）以及未来融资或合作的前景 ；以及•知识产权（IP）资产的所有权和状态。 BioWorld：行业领先的一站式生物医药行业资讯平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。 Cortellis交易情报数据库 ：结合了行业最大的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。 Cortellis临床试验情报数据库 ：详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。 Cortellis全球药政法规情报数据库 ：一个及时且全面的数据库，涵盖研发生命周期中的所有监管职能，提供单一访问点，并包含有关药品、生物制品、医疗器械和体外诊断产品（IVD）的当地监管实践的详细摘要。 Cortellis竞争情报数据库 ：提供全球药物研发管线进展、交易、临床试验、专利、全球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库的药物时间表与成功率方法论是一种专利分析工具，该数据库应用统计建模和机器学习，以更可靠和准确地预测药物开发里程碑、时间表和成功概率。Cortellis竞争情报数据库中的人工智能（AI）增强搜索提供了一种使用自然语言提问的直观搜索方式。 OFF-X药物信息安全平台 ：临床前和临床安全性情报是一种独特的转化工具，可提供药物和药物类别安全性情报，以预测风险并驱动新的竞争价值。 这些及其他科睿唯安数据来源为我们专有的AI能力提供高质量、经整理的数据，这些能力构成了我们情报解决方案和服务的中流砥柱，包括高级搜索算法、定制咨询和预测分析（例如，药物时间表和成功率）。 为确保我们的信息最新且准确，我们联系了分析师认定的潜在“最值得关注的公司”。本报告中介绍的公司均已回复，而未回复的其他公司则未包含在本报告中。这种不同的回复率导致名单偏向西方国家，未能反映中国大陆和亚太地区其他地方的快速创新步伐。 编著贡献者 Sonia Giral Lopez产品管理总监 Matthew Arnold首席分析师 Padma Sekhar高级产品经理 Shilpa Bali高级产品经理 Ramon Flores高级产品经理 Ketan Patel产品管理副总裁 Mike Ward全球思想领导力领袖，生命科学与医疗健康 John Borgman产品管理总监 Sara Hendershot总监兼产品经理 前言 RLTs正在为精准肿瘤学开启一个变革时代，将数十年的核医学创新与尖端生物技术相结合，以空前的特异性靶向癌症。这些疗法将放射性同位素与肿瘤靶向配体——例如肽、抗体或小分子——相结合，将局部辐射直接递送至癌细胞，同时保护健康组织。 供应链物流同样至关重要，因为短寿命同位素需要“即时”生产和全球分销网络。诺华公司最近在美国投资建设一个70,000平方英尺的PLUVICTO生产设施，这体现了克服以往瓶颈所需的基础设施投资。 24亿美元收购FusionPharmaceuticals。这些交易凸显了获取发射α粒子的同位素（如锕 [Ac]-225）和下一代靶向平台的竞争。 临 床 进 展 进 一 步 验 证 了RLTs的 潜力。III期NETTER-2试 验 表 明， 将LUTATHERA与生长抑素类似物联用，可使新诊断的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者的无进展生存期延长14个月。 此外，生物技术创新者与成熟企业之间的合作——例如PeptiDream与诺华和默克公司达成的59.9亿美元合作协议——对于弥合靶向技术和生产专业知识方面的差距至关重要。 在治疗诊断学（整合诊断和治疗药物）进步的推动下，RLTs再次成为关注的焦点，已将其定位为下一代癌症治疗的基石。随着全球放射性药物市场预计在未来十年内超过130亿美元，在临床突破、战略收购和监管势头的推动下，该领域正经历爆炸性增长。 与此同时，新兴研究探索联合疗法，例如将RLTs与免疫检查点抑制剂或PARP抑制剂联用，以增强疗效。向α发射体的转变——特别是Ac-225和铅(Pb)-212—— 反 映 了 它 们 与β发 射 体（ 如Lu-177）相比具有更优的细胞毒性和更少的脱靶效应。2025年，计划有22项新的临床试验研究这些同位素在前列腺癌、乳腺癌和肺癌中的应用。 随着RLTs扩展到新的适应症，包括小细胞肺癌(SCLC)和肝细胞癌，RLT被整合到一线治疗方案中似乎指日可待。本报告探讨了推动这场革命的创新公司、技术和战略，并对塑造精准肿瘤学未来的科学、商业和监管格局提供了见解。 现代RLT格局由里程碑式的疗法所塑造，例如诺华公司的LUTATHERA®(镥[Lu]-177dotatate)和PLUVICTO®(Lu-177vipivotidetetraxetan）， 两 者 分 别在2024年 实 现 了7.24亿 美 元 和13.9亿美元的销售额，达到重磅炸弹级地位。这些成功凸显了RLTs的治疗和商业可行性，特别是在神经内分泌肿瘤和转移性前列腺癌中。 xMike Wardx 尽管取得了这些进展，RLT领域仍面临多方面的挑战。监管复杂性仍然是一个障碍，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)等机构仍在调整指南，以满足放射化学稳定性、剂量测定和安全监测的独特要求。 全球思想领导力领袖，生命科学与医疗健康，科睿唯安 大型制药公司正通过高风险收购积极扩大其产品组合，例如百时美施贵宝公司以41亿美元收购RayzeBio以及阿斯利康以 简介 放射性药物长期用于诊断成像，正日益从医疗技术领域跨入生物制药领域。因此，制药行业正在经历RLTs的复兴，主要参与者越来越关注这一有前景的癌症治疗领域。大型制药公司兴趣的增长是由癌症发病率上升、核医学技术进步和临床研究活动增加所推动的。 过去十年间的临床进展也推动了人们的兴趣。在该领域取得实际进展花费了半个多世纪，此前，首个FDA批准的放射性药物是1951年用于治疗甲状腺癌的碘 -131（I-131）。在过去十年中，进展突飞猛进。最新获批的放射性药物采用了“治疗诊断学”的概念，结合了共享相同靶点结合配体的成像（诊断）和治疗性放射性药物，从而能够应用“即见 即 治 ” 的 方 法。 诺 华NETTER-2研究等试验的乐观结果也显示了RLTs作为一线治疗的潜力（Singh,2023），而RLTs与其他疗法（如免疫检查点抑制剂）的联合应用则代表了另一个活跃的研究和潜在增长领域。随着该领域的发展，监管和报销环境也在不断调整以适应这些新型疗法。 出现，重新激发了人们对该领域的兴趣。 拜 耳 在 以25亿 美 元 收 购AlgetaASA后开启了现代放射治疗时代，随之而 来 的 是XOFIGO®（ 二 氯 化 镭 [Ra]-223），该药物在全球获批用于治疗前列腺癌患者的骨转移。首个获批的治疗诊断药物紧随其后 ：LUTATHERA在获批用于治疗神经内分泌肿瘤后，诺华便以39亿美元收购AdvancedAcceleratorApplications(AAA) 将其成为其放射性药物产品组合的一部分。 通过放射性同位素与载体 / 结合剂 / 配体（例如，小分子、肽、抗体、颗粒）的组合，RLTs为癌症治疗提供了一种精准方法，将靶向辐射直接递送至肿瘤细胞，最大限度地减少对健康组织的损害。它们提供更高的特异性、生物标志物驱动的患者管理，以及更高的局部辐射浓度，同时对周围正常组织的毒性更小。 近期密集的许可合作、并购 (M&A) 和风险投资 (VC) 融资包括百时美施贵宝公司以41亿美元收购RayzeBioInc、阿斯利康以24亿美元收购FusionPharmaceuticalsInc以 及 礼 来 公 司 以14亿 美 元 收 购POINTBiopharma。这些交易凸显了行业致力于扩大其放射性药物管线的决心，以及RLTs真正颠覆癌症治疗的潜力。 尽管第一代靶向放射性药物产品在商业上 举 步 维 艰， 但 更 有 效、 更 安 全、 更易于使用且具有强大商业潜力药物的 关键创新领域包括开发Ac-225和Pb-212等α发射同位素，改进靶向配体以及制造和分销技术的进步，以克服短寿命同位素固有的挑战。本报告中重点介绍的公司正在引领潮流，从开创性平台到克服生产障碍，为难治性癌症患者带来新的治疗选择。 癌症发病率上升、核医学技术进步和临床研究 活动增加推动了大型制药公司关注度的提升。 商业成功需要坚持不懈以克服固有挑战 应链物流和目标市场的本地化基础设施。要获得成为全面端到端开发商、生产商和分销商所需的专业知识，通常依赖于战略合作伙伴关系，而这些合作关系本身也可能带来需要管理的挑战。 生命科学公司在发现、开发和商业化RLTs及其伴随诊断产品时，需要克服一系列独特的障碍。除了寻找合适组成部分组合的复杂性之外，RLTs还涉及短寿命同位素，这需要特定的生产工艺、供 临床 优化放射性同位素-连接子-配体组合 选择合适的组合对于实现最佳毒性载荷和疗效，同时最大限度地减少脱靶毒性至关重要。开发和优化新技术可能耗时且资源密集。 临床发展 设计和执行RLTs临床试验面临独特的挑战，包括患者选择、剂量优化、联合策略以及补充诊断方法的批准。 监管 复杂的监管环境 监管环境复杂，涉及卫生监管机构以及核监管机构，如美国的核管理委员会（NRC）。各地区、国家甚至州的要求差异很大，公司需要在临床发展的早期阶段熟悉目标市场的监管要求和期望。 市场准入和接受度 医疗机构和提供者管理放射性物质的能力 医生和治疗机构需要安全地管理放射性废料，并以合规的方式监测患者。尽管目前许多治疗在专门机构进行，但随着市场的扩大和治疗方法的普及，各机构将需要接受安全操作注意事项的培训。 拥挤的市场 许多处于后期开发阶段的疗法使用相同的靶点（例如，前列腺特异性膜抗原 [PSMA]）或放射性同位素，这可能在它们进入市场时造成差异化方面的挑战。 供应、生产和分销 满足同位素需求 医用同位素的供应有限，这使得可靠地满足对放射性治疗诊断药物日益增长的需求具有挑战性。可能需要对基础设施进行投资，并采取合作方式获取核储备。 递送 具有潜在短半衰期的放射性物质需要即时递送给在治疗期间必须隔离的患者，同时保持质量控制和法规遵从性。 财务 大量投资 一些同位素需要在大型粒子加速器等设备上进行大量资本投资，以及购买土地、大型能源和聘请具有运行和维护设备专业知识的团队。 知识产权（IP） 复杂的IP 处理IP问题可能具有挑战性，因为每