2025年临床试验趋势与洞见报告

智能连接数据与洞察，引领未来临床研究趋势 单一IRB正在提高一致性，减少冗余，并缩短研究启动时间，特别是在多中心试验中，为试验治理中的更大合作和效率铺平了道路。 前言A 随着临床研究领域的不断发展，2025 WCG趋势与洞察报告突出了那些正在改变治疗向患者交付时机和方式的最重要的趋势与创新。基于WCG深厚的专业知识，本年度报告聚焦于五个关键领域，为应对临床试验的未来提供了可操作的见解。 未来临床场地准备的重点 试验强调那些驱动并促成成功的因素。基础设施和培训，以及培养信任、协作和团队凝聚力，正日益成为场地绩效和参与者参与度的差异化因素。 临床试验中的多样性仍然是公平研究的中坚力量。在试验中增加代表性对于提供使所有人群受益的疗法至关重要。今年的报告探讨了打破障碍的策略，从社区外展到新型招募模式。 最后，精准肿瘤学和生物标志物驱动试验 正在引领个性化治疗的新时代。以生物标志物为基础的方法处于前沿，肿瘤学研究正为患者提供更具针对性、更有效的治疗方案，在个性化医学中树立了新的黄金标准。 的上升人工智能与机器学习正在重新定义运营效率。通过优化试验设计、参与者招募和站点 绩效，这些技术正在帮助加速时间线，同时提高试验精确度。 这些趋势突出了塑造2025年临床研究的创新、包容性和效率。 今年的报告为生态系统中各利益相关方提供了适应、卓越并为推进临床试验和改善患者健康做出贡献的知识。 监管创新并且单一IRB模型的作用反映了审查流程的重大转变。 来自WCG的数据显示，采用这些包容性设计的试验在多样化人群中报告了30%更高的留存率。随着我们前进，关注公平的数据表示对于产生真正代表全球患者人群的结果至关重要，这有助于赞助商、监管机构和临床医生做出明智、包容性的医疗保健决策。 临床试验中的多样性 我 近年来，多样性、公平性和包容性（DEI）已成为临床试验的关键关注领域，主要目标是增加参与者的多样性。然而，包容性的推动远不止于入组人数。 发现 WCG 在下一代临床试验数据中推进 DEI 的专家观点。 根据WCG数据，参与人员多样性显著提升，试验中的少数群体代表性从2018年到2022年增加了25%。性别代表性也呈现积极变化，女性目前构成试验参与者的52%，从2018年的45%有显著提升。此外，我们的数据显示我们的临床站点地理覆盖范围扩大，主要研究者（PI）所在地覆盖更多多元区域，使更多不同人口统计群体能够参与。 为应对不断发展的DEI实践，临床试验现设计为需考虑不同人口群体独特的遗传、生活方式和环境因素。这种做法旨在为治疗决策奠定基础，以更好地服务所有患者，减少医疗保健差异，并促进更广泛的社会信任。 临床试验中的多样性 艾米·休 资深项目总监 临床研究中多样性：每位参与者都至关重要 在招募多元化群体时错失了更广泛的目标。 美国食品药品监督管理局关于多样性行动计划草案为协助在临床研究中招募更多样化人群的项目带来了新的关注点。预计其最终指南将于今年发布。将最有可能在药物或设备上市后使用这些研究药物或设备的人群纳入研究，可以导致更有效的治疗和更好地理解潜在不良事件。这份指南将增加处方新批准产品的医疗保健提供者的信心。 需要在社区内进行协同努力，以提高对临床试验、进行相关研究的地点以及相关资助者的认识。这种努力可以增加更多社区对临床试验过程的信任，从而招募更多来自更多样化背景的参与者。同时，尊重和对待每一位潜在参与者也至关重要。这包括充分告知他们关于他们符合资格的研究，并强调对参与者有益，而不仅仅是对资助者或研究地点有益。 起草指南可能会促使利益相关者从不同角度实施解决方案，但他们可能会忽视最关键的部分。 现场研究互动同样关键。根据 2024 年 11 月/12 月发布的塔夫茨药物开发影响报告，研究人员的歧视性行为会损害信任和受试者入组多样性。塔夫茨报告称，有色人种潜在受试者如果提到研究人员贬低他们的疼痛或医疗症状，或在询问医疗程序时表现出不耐烦，他们对研究结果的信任度较低，参与未来试验的意愿也较低。 临床试验中的多样性 示愿意参与临床试验，仅有26%报告他们或其家人实际参与过。此外，不打算参与的前几项原因包括不信任、不良反应以及缺乏意识或信息。如果临床研究行业能够共同努力缓解不信任，并告知潜在参与者临床研究流程，它可以增加全球研究参与者的数量和多样性。 虽然建立信任的阶段允许最小的错误空间，但付出努力会带来显著的回报：为所有人提供更好的治疗。 临床试验中的多样性 克里斯汀·麦克唐纳德 博士 首席运营官，客户交付 临床试验中多样性的重要性以及FDA指南的影响 美国食品药品监督管理局关于多样性行动计划的指南，旨在提高临床试验中代表性不足人群参与率的预期将于今年发布，这代表了解决这些差异的重大进步。该指南强调了在临床试验的计划和执行中纳入多样性行动计划（DAPs）的必要性。通过要求研究人员主动纳入来自不同背景的参与者，美国食品药品监督管理局旨在确保临床试验结果更具普遍适用性，并能更好地适用于更广泛的人群。 临床试验中的多样性不仅仅是一个公平问题——它是一项科学要求。从历史上看，临床研究一直未能充分代表某些群体，这使得我们对不同群体如何对药物治疗作出反应的理解存在空白。2020年FDA的一份报告显示，在新分子实体临床试验的参与者中，75%是白人，而西班牙裔或拉丁美洲人仅占11%，黑人或非裔美国人占8%，亚洲人占6%。但差异往往超出了种族，追溯至性别、年龄、社会经济代表性，甚至性取向。这种缺乏多样性会导致健康结果的差异，因为药物可能对所有人群群体并不同样有效或安全。 此外，参与者参与度预计将看到显著改进。专注于多样性，试验设计可以更加包容，解决潜在语言、文化敏感性等障碍物流挑战。联络社区领袖并与利用本地资源也能增强参与率和留存率。 这项指南的好处是深远的。对于科学界来说，这意味着更稳健、更可靠的数据，从而能做出更明智的关于不同人群治疗效果和安全的决策。 临床试验中的多样性 随着赞助商寻求了解其试验对所有类型多样性的影响，存在着双重利益，即赞助公司了解到公众对临床试验的认知，特别是来自多元化参与者的认知，而公众则更了解实际临床试验过程。通过优先纳入多元化人群，教育举措可以量身定制，以提高弱势群体对参与临床试验重要性的认识和了解。这可以促进对医学研究过程的更好参与和信任。 对于公共卫生而言，这意味着更个性化和有效的医疗干预措施，最终有助于减少健康差距并改善所有人的健康结果。FDA 民族多样性行动计划指南的即将最终确定是一个关键发展，有望增强临床试验的包容性和相关性。通过促进多样性，我们迈出了实现公平医疗保健和促进公共卫生的微小一步。 站点识别是另一个FDA指南将发挥关键作用的重要领域。在服务代表性不足人群的地区识别试验站点对于招募更具代表性的试验人群至关重要。这种战略方法可以增强研究结果的相关性并促进临床研究的公平性。 健康差距和所有人群的改善结果。” 改善其影响，疾病变异是一个重要的关注点。正如 Baynam 及其同事（2024）最近讨论的，“罕见病遗传变异倾向于在不同人群、地理位置和血统群体中聚集”（p. 261），1导致在开展新潜在治疗临床试验时，需要准备应对包容性和可及性的问题。 临床试验中的多样性 斯科特·J·亨特，博士 高级科学专家 2025年罕见病的挑战与创新 作为例子，像戈谢病这样罕见的溶酶体贮积病，全球患病率在1/40,000至1/60,000的出生率之间，具体取决于病型，受特定基因库和地区的影響（即，戈谢病1型，该类型占戈谢病患者的90%，大多数患者来自欧洲和北美洲）。 当考虑2025年罕见儿科疾病临床试验社群中一个强大的需求时，其认识之一是，起作用的最重要因素之一是遗传变异以及如何针对临床试验应对这一问题。在罕见病研究中，定义性的要求是我们考虑影响少数个体的状况，与其他正在研究的大多数疾病相比。 同时，由于这些疾病在其发展和表达上最常见的是遗传性的，因此对于从事了解这些状况的诊断和筛查以及开发潜在治疗方法的工作团队来说，这就变得有必要了 值得注意的是，在阿什肯纳兹犹太家族中，戈谢病1型的发病率是1/450例出生，突显了一个特别易感的遗传相关人群。为应对这一具体问题，在儿科罕见病网络中，推动治疗研究人员开发并实施全球临床试验已变得尤为重要。这些全球性试验能够让最多风险的受试者参与并招募到潜在的新干预措施中。为了促进这种解决影响治疗准入差异的方法，临床医生和研究中心的识别已集中在最大化纳入机会和增加试验的可及性上。 同样，改进确保语言和文化考量的此类端点措施的方法已被推至前沿。 关注多样化参与和评估临床试验有效性与结果所需人群的焦点，直接导致了我们需要跳出我们通常采取的方法并重新定义确保有效试验发展与参与的最佳方案的需求。这种向前迈进的做法，无疑地在神经发育和罕见疾病领域内，在考虑针对儿童人群的治疗时促进了更大的成功。随着我们进入2025年，同时与照护者 outreach 和反馈保持一致，这仍然是关键考量。 鉴于当前的地理政治背景，这也意味着临床试验支持网络必须加强国际上的新潜在研究人员的联系和招募。这种需求的一个结果是，人们开始关注合适的结局测量方法和有意义的终点的可及性，这些支持理解在评估的治疗方法下，更广泛改进和改变的潜力。 这意味着在合适的医疗场所和诊所，以及在领域内部、家庭以及本地场所，都采用了改进的评估方法，这些方法能够促进受影响个体及其照护者的更大参与。 参考文献： 1. Baynam, G., Baker, S., Steward, C., Summar, M,哈雷，M. & 帕里瑟，A. (2025). 增加多样性、公平性、包容性和罕见病临床试验中的可及性。药物医学，38，261-276。 临床试验中的多样性 梅赛德斯·洛佩斯，拉丁美洲区区域运营经理，马德里 多样化的招募策略与包容性临床试验的未来 去中心化正在改变临床试验的执行方式，打破了传统的参与壁垒，并使跨越地域和社会经济差异的能力得到增强。去中心化或混合临床试验的使用已显著增长，估计到2024年，约有40%的新临床试验包含去中心化元素。这反映了从传统、实地试验的明显转变，尤其是在COVID-19大流行之后。2 新的一年为推进临床试验中的多样性和包容性提供了绝佳的机会，这反映了对公平医疗解决方案的更广泛运动。在招募策略中实现多样性的需求不再仅仅是一种希望；它正迅速成为一个确保临床试验结果能够推广到全球人群的必要框架。 随着行业发展，人们的关注点集中在灵活的研究设计、临床人员增强的代表性以及能够满足更广泛参与者需求的参与策略。 通过超越中心试验点，可以为原本可能被排除的个人提供机会。 有视觉障碍的参与者，以及支持服务。通过专门的知情同意流程和适应性沟通，临床试验中的包容性为临床研究中的公平性设定了新标准。分权化的运营优势提高了患者便利性，同时降低了成本并增强了数据收集效率。3 临床试验中的多样性 通过去中心化有意地从不同背景中招募参与者，可以帮助临床试验取得更能反映治疗效果的结果。包容性有助于代表性不足的人群，这些人群在传统试验中常常被忽视，并推动个性化医学的发展，在这种医学中，根据遗传、环境和生活方式因素量身定制治疗方法。凭借支持新兴技术和通讯的去中心化模式，试验可以在参与者所在的地方进行，使所有人群都能参与。 展望2025年，预计最显著的趋势之一是去中心化、包容性临床试验的扩张。即使面临潜在的变化，未来一年不仅承诺带来创新疗法，也承诺重新构想以所有参与者的需求为重点的临床试验，为未来铺平道路，那时研究将像其服务的群体一样多元化和易于获得。 参考文献： 涉及儿童和青少年的试验中，适龄方法的重视是可以通过去中心化来解决的关键焦点之一。为年轻参与者开发合适的沟通方法、适当涉及家长以及创造充足的环境，可确保年轻参与者感受到被纳入其中。对于有残疾的患者，一些步骤对于提高无障碍性是必不可少的，包括试验地点的物理无障碍性，以及诸如屏幕阅读器