中国临床试验趋势与国际多中心临床展望

摩熵咨询2025年5月 ◼2019-2024年中国临床试验登记总量由2385项提升至4884项，年复合增长率达15%•化学药临床试验从794项提升至1398项，生物制品临床试验在2024年首次突破1000项。 •2024年新药临床试验中，Ⅰ期临床试验首次突破千项，Ⅱ期、Ⅲ期临床数量分别达642、654项。•化学药新药临床试验主要集中在肿瘤、神经系统、消化与代谢系统以及心血管系统等治疗领域，生物制品治疗领域同样以肿瘤为主，中药中呼吸系统为第一大治疗领域。•2024年新药临床热门靶点TOP5依次为GLP-1R、TOP1、HER2、EGFR以及PD-1，GLP-1R靶点近年热门程度快速提升。•司美格鲁肽注射液位居近年新药临床试验申办品种TOP1，恒瑞医药、阿斯利康分别斩获申办企业排行榜首。◼近十年我国MRCT数量从112项提升至336项，CAGR达13% 摘要 写作背景 近年来，中国医药创新生态持续优化，临床试验数量呈现快速增长态势，展现出强劲的研发活力。 •内资企业占比大幅提升，2024年内资企业占比提升至30.1%。 本报告旨在对2019-2024年中国临床试验开展情况进行深度分析，从临床数量、试验药品类型、试验分期、治疗领域、药品靶点等多维度进行详细拆解。与此同时，本报告还对近年在我国境内开展的国际多中心临床试验数据进行了分析，进一步挑选出两家代表性企业进行案例解读。 •我国MRCT逐渐向临床Ⅰ期、Ⅱ期等早期阶段转移，近六年临床Ⅰ期占比持续提升，从2019年4%提升至2024年17%。•生物制品MRCT试验数量在2023年首次超过化学药，而2024年差距持续扩大。•肿瘤药物占比从2019年的62.13%下降到2024年的35.42%，而非肿瘤药物占比则从37.87%上升到64.58%。•2024年我国MRCT内资申办企业排行榜中，百济神州以18项位居榜首，再鼎医药和信达生物分别以14项和8项位列第二和第三。◼百济神州全球临床试验总计开展142项，替雷利珠单抗、泽布替尼海外大放异彩；亚盛医 药奥雷巴替尼海外临床持续推进•替雷利珠单抗RATIONALE-306试验具有国际代表性，奠定替雷利珠单抗在ESCC一线治疗 随着我国药企创新能力的持续提升和国际合作的深化，中国本土药企有望在全球范围内持续推进国际多中心临床，积累更丰富的临床数据，为全球患者带来更多突破性疗法。 的地位。•泽布替尼ALPINE试验为BTK抑制剂领域头对头对比伊布替尼并取得优效性的III期临床试验。•奥雷巴替尼POLARIS-2试验是首个获得美国FDA批准开展的奥雷巴替尼全球注册III期临床试验。 目 01.中国临床试验总体趋势 02.我国国际多中心临床试验（MRCT）数据解析 03.代表企业案例分析 2024年中国临床试验登记总量超4800项，新药临床试验占比过半 ➢近年来中国新药注册临床试验数量逐年增加，据摩熵医药中国临床试验数据库显示，2019-2024年中国临床试验登记总量由2385项提升至4884项，年复合增长率达15%，其中2023年首次突破4000大关，达4226项，2024年持续增长至4884项，预计将快速突破5000项。 ➢按新药临床试验和生物等效性试验（BE试验）分类，2024年新药临床试验数量达2524项，占比约51.68%，BE试验数量为2360项，占比48.32%。 2024年化学药占55%，生物制品首破千项，中药临床有待突破 ➢新药临床试验中，按药物类型化学药、生物制品和中药进行统计，2019-2024年期间化学药临床试验从794项提升至1398项，年复合增长率为12%，生物制品临床试验在2024年首次突破1000项，与化药、生物制品相比，中药临床试验规模尚小。 ➢从占比来看，我国临床试验以化学药为主，占比保持在55%以上，其次为生物制品，占比约40%。近年各类药物占比情况基本保持一致。 临床试验效率稳步提升，Ⅱ期、Ⅲ期临床均超600项，合计占比过半 ➢在2024年新药临床试验中，Ⅰ期临床试验首次突破千项，我国新药研发活跃度较高；而Ⅱ期、Ⅲ期临床数量分别达642、654项，临床试验整体效率稳步提升；相比之下，Ⅳ期临床试验规模较小，新药上市后监测力度仍有待提升。 ➢占比方面，近年我国Ⅰ期临床试验占比呈下降趋势，2024年占比约40.73%；与此同时，Ⅱ期、Ⅲ期临床则呈现出上升的积极变化，占比分别为25.44%和25.91%。 肿瘤为新药研发第一大治疗领域，2024年肿瘤新药临床试验合计超500项 ➢2024年化学药新药临床试验主要集中在肿瘤、神经系统、消化与代谢系统以及心血管系统等治疗领域，其中肿瘤领域稳居首位，2024年肿瘤新药临床试验达228项，占比约16.31%。生物制品治疗领域同样以肿瘤为主，达303项，占比约25.06%，其次为消化与代谢系统53项、心血管系统47项。 ➢中药新药治疗领域分布与化学药、生物制品略有不同，呼吸系统为第一大治疗领域，占比约14.43%，其次为消化与代谢系统、生殖泌尿、皮肤病等。 GLP-1R靶点热门度快速提升，2024年临床试验数量达128项，PD-1研发渐趋成熟 ➢2024年新药临床热门靶点TOP5依次为GLP-1R、TOP1、HER2、EGFR以及PD-1，其中GLP-1R靶点近年热门程度快速提升，以GLP-1R为靶点的新药临床试验达到128项，代表药物司美格鲁肽、替尔泊肽等获批后在全球市场取得极佳的销售表现。 ➢与此同时，PD-1等靶点热度减退，研发趋于成熟，2019-2024年PD-1靶点的新药临床试验合计达402项。 前十品种合计开展临床达330项，司美格鲁肽注射液临床试验申办居首 ➢司美格鲁肽注射液位居近年新药临床试验申办品种TOP1，该品种合计开展临床试验数量达52项，其中Ⅰ期达20项，Ⅲ期达31项。作为热门研发品种，以司美格鲁肽为代表的GLP-1药物行业竞争预计将持续加剧。➢此外，贝伐珠单抗（VEGF）、帕博利珠单抗（PD-1）、地舒单抗（RANKL）、阿替利珠单抗（PD-L1）、注射用BL-B01D1（EGFR/HER3）等品种上榜申办品种TOP10。 前十内外资企业合计开展28%临床试验，恒瑞医药、阿斯利康斩获榜首 ➢从申办企业来看，2019-2024开展新药临床试验的内资药企中，恒瑞医药凭借835项位列榜首，其次为正大天晴（344项）、翰森制药（190项）。排名前十的内资企业合计开展2150项试验，占比约18.52%。➢外资药企中，阿斯利康位居榜首，近六年在我国开展新药临床试验176项，其次为强生、诺华、默沙东等企业。排名前十的外 资企业合计开展1123项试验，占比约9.67%。 2023年超半数试验可在6个月内启动患者招募，新药临床试验完成用时平均为78天 中药临床：政策助力中医药研发升温，中药新药获批临床数量持续攀升 ➢受益于政策支持，近年来我国中医药领域研发热情持续高涨，中药临床试验申请/获批数量持续攀升。中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药中，前三类属于中药新药。 ➢1类中药创新药中，2020-2024年获批临床药品数不断提升，从2020年4款提升至2024年46款，五年合计获批临床数量达149款；2类中药改良型新药中，2020-2023年获批临床药品数稳步攀升，2023年达16款，2024年跌落至12款，五年合计获批临床数量达46款。 BE试验：富马酸伏诺拉生片为BE试验热门品种，齐鲁制药开展BE试验达114项 ➢近六年BE试验数量前十品种中，富马酸伏诺拉生片、他达拉非片、达格列净片登记试验数量最多，分别有116项、103项、78项。 ➢齐鲁制药、华海药业以及石家庄四药等企业布局的BE试验数量较多，分别有114项、111项、109项。 ➢热门品种富马酸伏诺拉生片原研企业为武田，2014年全球首次获批，2019年进入中国市场。国内布局该品种的仿制药企众多，首家过评企业为山东新时代，目前过评企业总计14家。 目 01.中国临床试验总体趋势 02.我国国际多中心临床试验（MRCT）数据解析 03.代表企业案例分析 我国国际多中心临床试验数量持续攀升，2024年达336项，占比约13.4% ➢随着国内药企国际化进程加速以及海外药企对中国市场的关注度提升，我国开展的国际多中心临床试验（Multiregional Clinical Trial，MRCT）数量呈现持续增长态势。 ➢近十年我国MRCT数量从112项提升至336项，CAGR达13%。整体来看，目前我国国际多中心临床试验规模尚小，占比约13.4%，但增长势头强劲，预计2025年将突破400项。 本土企业国际多中心临床试验占比首超三成，我国医药创新生态加速重构 ➢内资企业占比大幅提升：2015年内资企业仅占2.7%，而外资企业占比高达97.3%。2024年内资企业占比提升至30.1%，外资企业占比下降至69.9%，十年间内资药企占比提升27.4%。 ➢我国医药创新生态正在加速重构：中国本土药企在国际多中心临床试验中的参与度和影响力显著增强，本土企业竞争力实现跃升，逐渐主导MRCT开展，研发话语权提升，未来这一趋势将持续深化，我国也将在全球医药行业中占据更核心的地位。 我国MRCT逐渐向临床Ⅰ期、Ⅱ期等早期阶段转移，我国医药产业逐渐从规模优势向创新引领跨越 ➢从试验分期来看，2019-2024年我国MRCT以Ⅲ期临床试验为主，Ⅲ期占比保持在50%以上，其次为临床Ⅱ期（2024年占比21%）、临床Ⅰ期（2024年占比17%）。近六年临床Ⅰ期占比持续提升，从2019年4%提升至2024年17%，与之相反，临床Ⅲ期占比下滑明显，从2019年73%下降至2024年56%。 ➢传统模式：早年间中国MRCT多以Ⅲ期临床为主，由跨国药企主导开展验证性阶段、大规模人群试验，以期快速将已在欧美验证疗效的药物引入中国市场。当前趋势：我国审评审批效率实现较大提升，附条件批准、突破性疗法、国外紧缺药品进口等可以快速以I期或II期临床数据在国内获批上市。我国患者基数大，患者资源丰富，药物市场潜力大等多方面因素促使更多的国际多中心试验从I期或II期等早期阶段就开始在中国开展，我国医药产业逐渐从规模优势向创新引领跨越。 2023年中国生物制品国际多中心临床试验数量首超化学药，全球逐渐迈向“生物药主导”时代 ➢从药物类型来看，2019-2022年化学药、生物制品相差不大，生物制品试验数量在2023年首次超过化学药，而2024年差距持续扩大。预计未来全球医药研发将逐渐迈向“生物药主导”时代。 ➢创新药在国际多中心临床试验中占据主导地位，占比超过90%。 非小细胞肺癌、乳腺癌等高发癌种占主导地位，非肿瘤药物集中在心血管系统、消化与代谢等领域 ➢从治疗领域来看，肿瘤药物占比从2019年的62.13%下降到2024年的35.42%，而非肿瘤药物占比则从37.87%上升到64.58%。➢肿瘤药物：主要集中在非小细胞肺癌（129项）、乳腺癌 （67项）等高发癌症类型。非肿瘤药物：主要集中在心血管系统（85项）、消化与代谢（78项）、神经系统（67项）等领域。 百济神州位居2024年MRCT内资申办企业排行榜首，再鼎医药、信达生物紧随其后 ➢2024年我国MRCT申办企业排行榜：内资企业中，百济神州以18项位居榜首，再鼎医药和信达生物分别以14项和8项位列第二和第三。外资企业中，阿斯利康以33项遥遥领先，赛诺菲和默沙东分别以28和26项紧随其后。 ➢内资企业以创新型Biotech为主，这些企业从创立之初即瞄准国际化市场，通过合作研发或通过海外临床I期，率先获得验证数据，从而更好地促进合作。外资药企整体研发实力强劲，企业之间国际临床能力差距不大。 百济神州押注早期项目，再鼎医药聚焦全球引进+快速临床推进，跨国巨头深耕中国 ➢百济神州：2024年开展的国际多中心临床试验Ⅰ-Ⅲ期数量分别有13、1、3