中国IgA肾病患者诊疗现状蓝皮书

项目专家顾问组主要成员 侯凡凡南方医科大学南方医院肾内科 聂晟南方医科大学南方医院肾内科 项目发起单位 诺华中国艾昆纬企业管理咨询（上海）有限公司 项目执行单位 艾昆纬企业管理咨询（上海）有限公司 目录 一、中国IgA肾病患者诊疗现状蓝皮书篇章摘要1 二、中国IgA肾病患者诊疗现状研究发现3 1.研究方法与数据来源32.IgA肾病患者诊断现状研究发现32.1从首次意识肾脏异常到首次就医42.2从首次就医到首次被推荐肾穿刺62.3从首次被推荐肾穿刺到接受穿刺并确诊72.4肾穿刺对于IgA肾病治疗的意义103.IgA肾病患者随访现状研究发现113.1IgA肾病患者的治疗满意度现状113.2IgA肾病患者药物替换经历回溯133.3IgA肾病患者的依从性现状15 三、专家对于改善IgA肾病诊疗现状的建议18 四、患者关心的IgA肾病医学科普19 4.1中国IgA肾病的流行状况和趋势——青壮年人群的“隐匿的肾杀手”194.2肾穿刺活检术的诊断价值——IgA肾病诊断的金标准204.3 IgA肾病的长期预后——可管理的慢性疾病204.4 IgA肾病的经济负担——一人肾垮，全家承压：中国家庭的“肾经济危机”214.5 IgA肾病对患者的影响——不只是肾脏的挑战，更是生活的考验22 参考文献 25 一、中国IgA肾病患者诊疗现状蓝皮书篇章摘要 IgA肾病(IgAN)是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，在亚太区域尤为高发，且多见于青壮年人群，若未能早期有效干预，其进展至终末期肾病(ESKD)的风险就会变高。由于该病病程复杂，蛋白尿的波动给患者带来极大的不确定性，常伴随显著的焦虑、沮丧与恐惧。患者及其家庭不仅承受着沉重的长期医疗负担，更面临着巨大的精神压力，亟待临床与社会各界的共同关注与支持。 然而，当前IgA肾病诊疗面临双重挑战： IgA肾病发病机制未明，其临床表现和预后也存在高度异质性。明确诊断依赖肾穿刺活检（简称肾穿刺），然因其为有创操作，患者对安全性与必要性的顾虑，常导致拒绝或延迟肾穿刺，从而错失早期干预良机。 为了延缓疾病进展，患者需长期乃至终身维持治疗，且因病情反复需频繁就医随访。这不仅耗费巨大，更严重制约青壮年患者的工作、学习与生活规划。 IgA肾病虽具进展性，但肾衰竭绝非是其必然结局。早期通过肾穿刺实现病理精准诊断，并基于此制定规范化综合管理策略，可显著延缓终末期肾病(ESKD)进程，甚至使部分患者实现终身免于透析的可能。严格管控蛋白尿是延缓IgA肾病肾功能减退的核心防线。 2024年KDIGO指南（草案版）[1]显著强化治疗目标：要求将患者24小时尿蛋白定量严格控制在<0.5g/d（理目目标<0.3g/d），旨在通过更严格的蛋白尿控制，显著延缓eGFR下降斜率，切实阻断终末期肾病(ESKD)进展路径，但也对构建规范化全程管理体系及深化医患共策共治提出全新挑战。 实现这一目标，关键在于： ⚫医生需深入理解患者个体情况，制定精准方案 ⚫积极联动患者参与诊疗全程 当前研究多局限于医院内客观指标，对我国IgA肾病患者特有的诊疗决策心理屏障（如肾穿刺恐惧）、疾病认知偏差及院外管理困境等核心主观体验缺乏系统探索。亟需构建以患者视角为主导的研究范式，深度解构其未被满足的需求与行为障碍，打造医患共同决策的疾病管理体系。 本研究立足我国IgA肾病患者决策困境，通过结构化问卷纳入150例患者（活检确诊组100例/临床疑似未活检组50例），系统分析患者延迟肾穿刺的核心动因及随访依从行为特征，为构建基于患者需求的精准干预策略提供本土实证，推动医患共同决策模式落地。 本研究针对IgA肾病患者诊疗现状，分为诊断篇及随访篇。诊断篇章旨在了解“患者延迟肾穿刺的核心动因”，研究发现： 早期对症状认知不足导致患者延误就医 ⚫IgA肾病患者常因早期症状隐匿（如短暂血尿、泡沫尿），导致主动就医延迟。研究数据显示，从患者首次意识到肾脏异常到首次就医的平均时间间隔为3.4个月。 由于临床表现相似缺少特异性症状，导致肾穿刺紧迫性低 ⚫IgA肾病缺乏特异性症状（如蛋白尿、血肌酐升高），需与多种肾病鉴别诊断，导致从首诊到医生建议肾穿刺活检的平均间隔达2.8个月。 肾穿刺认知偏差导致肾穿刺接受意愿度低 ⚫尽管肾穿刺活检是IgA肾病诊断的金标准，患者仍普遍对其必要性认知不足，导致决策延迟。即使最终接受者，亦多经历“认知欠缺→医方反复宣教→延迟同意→肾功能恶化”的过程。研究表明： −接受肾穿刺患者对肾穿刺多个层面的认知水平均显著高于未接受的患者。−患者往往需要被反复推荐，接受肾穿刺的患者中，67%的患者需要经过2位或以上的医生推荐才能被说服接受。−接受肾穿刺的患者中，从患者被首次推荐肾穿刺到患者最终接受肾穿刺之间的平均时间间隔为2.7个月。此外，始终未接受穿刺的患者中，67%的患者从首次被推荐至到本次研究时已超过1年。−接受肾穿刺的患者中，在最终接受时，24小时尿蛋白定量中位数达2.6g/d，远超指南建议的0.5g/d，且犹豫时长与病情进展程度存在正相关。 肾穿刺能够明确病理类型，并且帮助医生为患者提供针对性治疗 ⚫肾穿刺能够明确病理类型、评估病情、指导治疗。早活检则早确诊，利于及时启动个体化治疗。医生会根据肾穿刺活检结果为患者制定针对性治疗方案，研究数据显示，在穿刺前已接受药物治疗的患者中，93%的患者在穿刺之后调整了原有治疗方案，77%的治疗方案出现了药物种类的改变。 随访篇章围绕IgA肾病患者随访依从行为特征，深度解构IgA肾病患者在长期随访管理中未被满足的需求，相关发现包括： 八成患者选择将蛋白尿作为评估疗效的重要依据，但患者对目标值的选择存在明显差异 ⚫蛋白尿与肾小球滤过率(eGFR)是评估IgA肾病肾功能进展风险的关键指标。相比需长期计算斜率的eGFR，蛋白尿可更快速反映疾病活动性变化。值得肯定的是，82%患者知晓蛋白尿的预后价值，并将其缓解作为疗效判断依据。然而，在控制目标阈值上认知显著不足：仅34%患者以＜0.5g/d为管理目标。 提升“治疗效果稳定性”有助于进一步提升患者整体治疗满意度 ⚫研究显示，患者对治疗的整体满意度达7.3分（9分制）。进一步分析发现：症状缓解程度与疗效维持稳定性是影响患者治疗满意度的两个关键维度。现有方案多可实现短期应答，仅7%药物方案更替因完全无应答所致；但长期疗效维持不足（例如指标控制不稳定、波动大），迫使部分患者需调整方案以持续获益。59%的药物更替归因于疗效稳定性缺失。 患者平均年随访3.1次，并且存在跨区域就医的负担 ⚫研究显示，患者用药及随访依从性评分达7.7分、7.3分（9分制）。近1年人均随访3.1次，其中例行随访1.2次，因症状反复/药物不耐受等异常就诊1.8次。患者随访普遍受到时间成本影响，异常就诊时，多数患者为获取优质医疗资源倾向跨区域就医（跨区/跨市/跨省）。 二、中国IgA肾病患者诊疗现状研究发现 1.研究方法与数据来源 本研究采用定量调研方法，面向中国IgA肾病患者开展问卷调研。问卷涵盖人口学特征、诊断路径、肾穿刺活检认知、治疗满意度及依从性等维度。调研问卷收集周期为2025年1月至2025年2月，合计收集了150名患者的有效问卷，其中100位为已完成肾穿刺并且确诊IgA肾病的患者，以及50位未接受肾穿刺的疑似IgA肾病患者，用于对比分析影响肾穿刺接受的关键因素。所有参与者均为自愿参与，且在填写问卷前均签署知情同意，所有数据在采集后均经过匿名化处理，确保隐私保护。 接受肾穿刺并且确诊IgA肾病的患者(N = 100) 样本覆盖全国95家医院，地域分布均衡：七大地理区域（东北、华北、华东、华中、华南、西北、西南）均匀抽样，并按城市层级（一二线vs三线及以下）以1:1比例分层。 2.IgA肾病患者诊断现状研究发现 肾穿刺活检虽然是确诊IgA肾病的金标准，但临床实践中许多患者因各种原因无法及时接受检查，引发诊断延误并阻碍精准治疗实施。本节聚焦患者诊断路径，剖析国内IgA肾病患者诊疗中的关键临床延误环节及其动因。 研究数据显示，IgA肾病患者明确诊断全程平均耗时8.9个月（图1）。该过程包含4个关键节点：首次发现异常、首次就医、首次获肾穿刺建议、最终接受肾穿刺并确诊。此四节点构成诊断旅程三阶段，其时长共同决定延误程度： 首次发现异常到首次就医之间的平均时间间隔为3.4个月； 从首次就医到首次被推荐肾穿刺的平均时间间隔为2.8个月； 从首次被推荐肾穿刺到最终接受并确诊的平均时间间隔为2.7个月。 2.1从首次意识肾脏异常到首次就医 呼吸科疾病是气喘喘的，心脏病是怦怦跳的，而肾脏疾病却是静悄悄的——IgA肾病患者早期症状呈现一定的隐匿性 IgA肾病可能的临床表现 不明原因的疲劳持续性肉眼血尿慢性肾脏病 本次研究中患者回忆了早期症状，结果发现对于绝大多数患者（占比87%）而言，IgA肾病的出现并非悄无声息，而是在早期就出现了可被患者明确感知的身体异常，仅13%的患者在早期没有出现任何身体异样，而是由体检指标异常提示了健康问题（图2）。 在各种早期症状中，尿液异常算是最直观可见的症状，因此也是最常被患者回忆起的早期异常，尤其尿液颜色的明显加深，会让患者难以忽视。此外，不明原因的水肿以及腰背酸痛，也都是常被回忆的早期症状。然而，这些早期症状往往并不会显著影响患者的日常生活，容易被患者选择性地暂时忽略。 医生们常说，肾脏是“沉默”的器官，因为肾脏内部没有痛觉神经的分布，加之，肾脏具有强大的代偿能力，因此许多患者无法及时接受到来自肾脏的“求救信号”，即使意识到些许异常，也可能无法形成足够的警觉。因此，有必要强化公众对肾脏疾病早期症状的识别教育，尤应关注尿液异常阶段，当患者出现肉眼血尿、泡沫尿（静置1分钟不消散）、病理性蛋白尿*或凹陷性水肿时，则应当就医明确病因。 *病理性蛋白尿：显著超出正常阈值（尿蛋白定量＞150mg/d或ACR＞30mg/g） 别把身体异常当成“小毛病”——IgA肾病患者普遍存在就医延迟 鉴于IgA肾病自身的隐匿性以及患者对早期信号的警惕性不足，因此超75%的IgA肾病患者未及时就诊的数据结果并不让人意外（图3）。延误就医的时长方面，24%患者延误≥3个月。 进一步探究延误就医的原因发现，患者对于轻微症状的选择性忽视是最常见原因，但值得注意的是，患者认知中的"观念陷阱" iqvia.com│4 同样是导致延误的重要原因。患者的"观念陷阱"主要包含两类认知偏差：一类是患者将早期症状错误地归因于生活作息不规律或工作压力，另一类则是部分国内患者执着于传统养生概念，过分依赖“补肾”、“调理”等养生手段。 IgA肾病硬扛不得——疾病恶化成为加速患者就诊的催化剂 显然，IgA肾病并不会因为患者对于早期症状的“乐观”心态而停止进展。随着就诊延误的时间持续增加，患者会越来越难以继续轻视身体的异常信号，最终不得不前往医院寻求专业医生的帮助。数据显示，延迟就医的患者中，65%因为症状恶化就医，52%因为症状持续时间过久而就医，31%因症状开始影响日常生活而选择就医（图4）。 此外，延迟就医的患者中，61%因为亲朋的提醒与劝说而选择就医，15%经过网络信息查询意识到严重性后选择就医（图4）。这也从侧面提示了利用公共媒体开展公众肾病科普教育的重要性，因为公众整体的肾病认知提升，既可以增强患者对于自身症状的警觉性，也能促使患者身边的亲朋好友积极地劝说患者尽早就医。 2.2从首次就医到首次被推荐肾穿刺 肾脏疾病的病因和发病机制复杂，多种类型的慢性肾病临床表现相似，单凭化验检查和临床经验难以精准诊断和指导治疗。因此IgA肾病诊断可能涉及复杂的排除、鉴别的诊断过程。 一旦决定就诊，国内患者会首先选择前往居住地所在城市/县城的三级医院。数据显示，87%的患者会首先前往居住城市/县城内的医院，74%首选三级医院（图5），反映出国内患者仍然习惯性地信赖高等级医院的诊疗能力。 因为存在