2024年FDA批准上市的新药分析报告

摩熵咨询2025年1月 ◼2024年FDA总计批准50款新药，覆盖小分子化药、单抗、双抗、融合蛋白、反义核酸等多种药物类型，肿瘤为第一大治疗领域•获批数量方面，2014-2024年美国FDA批准新药数量总体保持稳定，10年滚动平均每 摘要 年批准数量达46.5款，2024年获批数量较2023年有所下降，达50款，包括新分子实体34款和生物制品16款。•药物类型方面，小分子药物中小分子化药是获批最多的类型，蛋白类药物中单抗药物数量最多，获批新药种类繁多。•治疗领域方面，肿瘤为第一大治疗领域，2024年有15款（30%）肿瘤新药获得FDA批准，其次为皮肤病药物和血液系统药物。 写作背景 近年来，美国FDA在新药审批方面持续保持高效和稳定的节奏，为全球医药行业创新发展提供了重要支持。本研究报告旨在对2024年美国FDA批准上市的50款新药进行全面剖析，从获批数量、药物类型、治疗领域、剂型、新药认定等多个方面进行深入分析，揭示目前全球医药创新趋势。 ◼罕见病新药频出，多款药物被授予孤儿药资格、突破性疗法认定，我国药企出海也取得显著成果•从新药认定来看，有23款药物获得治疗罕见病的孤儿药资格认定，21款药物被认定 为突破性疗法，27款药物通过优先审评，14款药物被授予快速通道认定。•百济神州、贝达药业引领出海浪潮，百济神州替雷利珠单抗于2024年3月获FDA批准用于治疗鳞状细胞癌，贝达药业恩沙替尼于2024年12月获FDA批准用于治疗转移性非小细胞肺癌。 本研究报告还根据疾病特点、药物市场前景筛选出2024年值得关注的重磅新药，分析相关药物国内竞争格局，为企业、投资及相关从业者提供药物研发、市场布局、投资决策等方面的参考依据，助力其精准把握行业动态。 ◼非酒精性脂肪肝炎、阿尔兹海默症新药备受关注，Claudin18.2、ALK靶点新药为肿瘤治疗提供新选择•Resmetirom是由Madrigal公司开发的THR-β激动剂，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎， 为全球首款获批治疗NASH的药物。•Donanemab是一款礼来公司开发的阿尔茨海默症新药，为β-淀粉样蛋白靶向药物，于2024年7月获美国FDA批准上市。•Zolbetuximab为全球首款Claudin18.2单抗，由安斯泰来开发，于2024年10月获批用于治疗胃癌或胃食管结合部腺癌。•首款国产ALK抑制剂恩沙替尼成功闯关FDA，国产创新药出海再创佳绩。 目录 01.2024年FDA批准新药概览 02.重磅新药详解 2024年FDA总计批准50款新药，小分子药物占比超过60% ➢2014-2024年美国FDA批准新药数量总体保持稳定，10年滚动平均每年批准数量 达46.5款。2024年 获 批数量较2023年有所下降，达50款。 ➢新分子实体（NewMolecularEntity，NME）共34款，包括小分子药物32款，寡核苷酸药物2款，合计占比约68%。 ➢新 生 物 制 品（BiologicLicenseApplication，BLA）共16款，占比约32%。 获批新药种类繁多，覆盖小分子化药、单抗、双抗、融合蛋白、反义核酸等多种药物类型 ➢小分子药物中，小分子化药是获批最多的类型，共30款（94%），而肽类药物和放射性药物各有1款。 ➢蛋白类药物中，单抗药物 数 量 最 多，有10款（63%），其次为双抗3款（19%）、融 合 蛋白2款（13%）和毒素1款（6%）。 ➢此外，还有2款寡核苷酸药物获批，包括反义核酸、抑制剂。 获批新药中，肿瘤仍为第一大治疗领域，其次为皮肤病、血液系统疾病 ➢从 治 疗 领 域 来 看，2024年有15款（30%）肿瘤新药 获 得FDA批 准，占 比略高于五年平均值29%，涉 及 乳 腺 癌、肺 癌、食管 鳞 状 细 胞 癌 等 多 个 癌种。 ➢并 列 第 二 的 为 皮 肤 病 药物6款（12%）、血液系统药物6款（12%），占比均高于五年平均水平。 ➢2024年 抗 感 染 药 物、代谢/内分泌系统药物、神经系统/精神病类药物批准 数 量 有 所 下 降，低 于五年平均水平。 注射剂为获批最多的剂型，占比达50%，其次为片剂、胶囊剂 ➢从剂型来看，注射剂获批数量最多，有25款（50%），注射剂能够快速起效、生物利用度高，是当前获批新药最主要的剂型。 ➢其 次 为 片 剂14款（28%）、胶 囊 剂6款（12%），片剂和胶囊剂服用方便、稳定性较好，具有明显优势。其他剂型获批数量相对较少。 ➢从新药认定来看，23款（46%）药物获得治 疗 罕 见 病 的 孤 儿 药 资 格 认 定，21款（42%）药物被认定为突破性疗法，27款（54%）药物通过优先审评，14款（28%）药物被授予快速通道认定。 本土药企出海成果显著，百济神州、贝达药业创新药引领出海浪潮 ➢自2019年以来，我国本土药企出海迈向全球市场取得显著成果，近五年获美国FDA批准上市的新药数量累计达10款，其中2023年获批数量尤为突出，高达5款，2024年获批的国产新药数量为2款。 ➢百济神州PD-1抑制剂替雷利珠单抗于2024年3月13日获FDA批准上市，用于治疗鳞状细胞癌；贝达药业小分子新药恩沙替尼于2024年12月18日获FDA批准上市，用于治疗转移性非小细胞肺癌。 目录 01.2024年FDA批准新药概览 02.重磅新药详解 全球NASH患者基数庞大，治疗药物有限，Resmetirom为首款NASH治疗新药 ➢Resmetirom（商品名：Rezdiffra）是由Madrigal公司开发的一款高选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，于2024年3月14日获FDA批准上市，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是全球首款获批治疗NASH的药物。 ➢非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型之一，全球NAFLD患病率约25%-30%，其中亚洲地区患病率约27%，中国的患病率为29.8%；预计至2030年，我国NASH患者人数将增长至4830万人。 NASH药物市场空间广阔，预计至2030年，全球NASH市场规模将超300亿美元 ➢全球NASH药物市场规模逐年攀升，2024年市场规模预计为69亿美元，预计至2030年该市场规模将增长至322亿美元，2025-2030年复合增长率预计约24.6%。NASH药物市场空间广阔，而Resmetirom是FDA批准的首个治疗NASH的创新药物，具有先发优势，市场前景可期。 ➢我国NASH药物市场规模亦将保持快速增长趋势，2024年我国市场规模约16亿元，预计至2030年增长至365亿元，2025-2030年复合增长率预计为61.4%。 国内多款NASH管线均处于临床早期，歌礼药业、海思科进度较快 ➢目前主流NASH新药包括FXR激动剂、PPAR激动剂、THR-β激动剂以及GLP-1受体激动剂，此次FDA批准上市的Resmetirom属于THR-β激动剂，可通过血糖调节、降脂、抗炎抗氧化多种机制实现治疗效果。 ➢国内多家药企在THR-β靶点均有布局，其中歌礼药业ASC-41、海思科HSK-31679进度最快，已进展至临床Ⅱ期，其余管线仍处于早期研发阶段。 阿尔茨海默症为最常见的痴呆类型，Donanemab靶向Aβ蛋白，促进斑块清除 ➢Donanemab（商品名：Kisunla）是一款礼来公司开发的阿尔茨海默症新药，于2024年7月2日获美国FDA批准上市。 ➢痴呆症是一种中枢神经系统的退行性病变，阿尔茨海默症是最常见的痴呆类型，占所有痴呆病例的60%左右，其病理特征为患者大脑中出现β-淀粉样蛋白斑块（Aβ蛋白），干扰神经细胞的正常功能，导致认知和记忆等功能下降。Donanemab能够特异性地识别并结合β-淀粉样蛋白，促进斑块清除，从而缓解患者病情。 阿尔茨海默症药物市场增长潜力大，预计至2033年，全球市场规模将超300亿美元 ➢全球阿尔茨海默症药物市场空间具有较大的增长潜力，2024年市场规模约65亿美元，预计至2030年将增长至184亿美元，至2033年将超过300亿美元，年复合增长率约19%。 ➢阿尔茨海默症目前用药主要基于改善症状和控制疾病进程两个目的。改善症状用药包括：1）乙酰胆碱酯酶抑制剂，代表药物有多奈哌齐、加兰他敏；2）NMDA受体拮抗剂，代表药物有美金刚。靶向药主要包括：1）Aβ蛋白靶向药，代表药物仑卡奈单抗、多奈单抗；2）Tau蛋白靶向药。 阿尔茨海默症新药布局企业以跨国药企为主，国内参与企业较少 ➢针对Aβ蛋白的靶向药物，全球已上市药物有5款，包括上海绿谷制药的甘露特钠、渤健的阿杜卡纳单抗、渤健/卫材的仑卡奈单抗、礼来的多奈单抗等。 ➢阿尔茨海默症新药的主要玩家为跨国药企，布局Aβ蛋白靶向药的国内药企较少，进度较快的有润佳医药的小分子新药RP-902，目前已进展至Ⅲ期临床。 特应性皮炎全球患者基数大，多发于儿童、青少年群体 ➢Lebrikizumab（商品名：Ebglyss）是由礼来公司开发的一款IL-13R抑制剂，于2024年9月13日获FDA上市批准，用于治疗使用过局部药物治疗、但病情仍然无法控制的成年和青少年中重度特应性皮炎患者。 ➢特应性皮炎患者基数庞大，有研究显示全球成人特应性皮炎患者约3.3亿人，而我国成人特应性皮炎患者约有3800万人。这种疾病在儿童、青少年群体中也较为常见，儿童患者发病年龄通常在3至6个月之间，约60%的患者在出生一年内发病，约90%的患者会在5岁前发病。 特应性皮炎靶向药物主要包括五大类，新药不断涌现，市场前景较好 ➢可用于治疗特应性皮炎的靶向药物包括IL-4Rα抑制剂、IL-13抑制剂、IL-31抑制剂、IL-22抑制剂以及JAK抑制剂等，其中赛诺菲/再生元旗下度普利尤单抗2023年销售额达114.63亿美元，在全球市场取得了巨大成功。 ➢曲罗芦单抗（tralokinumab）为全球首款获批治疗特应性皮炎的IL-13抑制剂，此次获批的lebrikizumab为第二款，从全球范围来看，IL-13抑制剂研发管线较少。 特应性皮炎靶向治疗药物 Zolbetuximab为全球首款Claudin18.2单抗，为全球广大胃癌患者提供新治疗选择 ➢Zolbetuximab（商品名：Vyloy）为安斯泰来开发的一款靶向Claudin18.2的单抗药物，于2024年10月18日获批上市，获批适应症为局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部腺癌的成人患者。 ➢根据IARC的数据，2022年全球新增癌症病例数达到1996万例，其中胃癌96.84万例，占比4.9%，在所有癌种中排名第五；2022年全球癌症死亡病例共974万例，其中胃癌65.99万例，占比为6.8%，排名第五。 Claudin18.2为胃癌治疗理想靶点，药物开发包括单抗、双抗、ADC、CAR-T多种类型 ➢Claudin18.2在 胃 癌、食管癌等恶性肿瘤中高表达，是药物开发的理想靶点。 ➢针 对Claudin18.2开 发的药物包括单抗、双抗、ADC以及CAR-T等多种类型。佐妥昔单 抗 为 全 球 首 款Claudin18.2靶 向 单 抗药物。 ➢全球范围内Claudin18.2单 抗、ADC药物研发进度较快，多个管线已进展至Ⅲ期临床。 恩沙替尼为首款国产ALK抑制剂，国产创新药出海再创佳绩 ➢Ensartinib（商品名：Ensacove）是由贝达药业开发的新一代ALK抑制剂，于2024年12月18日获FDA批准上市，用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，标志着国产新药走向国际市场再创佳绩。 ➢从ALK抑制剂国内竞争格局来看，再鼎医药、石药集团、先声药业、首药控股等五家企业管线已进展至Ⅲ期临床。