新药周观点：首个NASH药物获FDA批准上市，国内THR-β激动剂布局快速推进中

2024年03月17日生物医药Ⅱ 证券研究报告 新药周观点：首个NASH药物获FDA批准上市，国内THR-β激动剂布局快速推进中 投资评级领先大市-A维持评级 首选股票目标价（元）评级 ■本周新药行情回顾： 2024年3月11日-2024年3月15日，新药板块涨幅前5企业：康诺亚（31.05%），盟科药业（29.31%），科伦博泰（28.31%），凯因科技（25.86%），首药控股（24.90%）。跌幅前5企业：宜明昂科（-16.05%），云顶新耀（-10.02%），圣诺医药（-6.85%），君圣泰（-5.99%），博安生物（-5.98%）。 ■本周新药行业重点分析： 本周Madrigal Pharmaceuticals宣布美国FDA加速批准其甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是NASH领域首个获得FDA批准上市的药物，也是首个获批上市的THR-β激动剂药物。 马帅分析师SAC执业证书编号：S1450518120001mashuai@essence.com.cn 目前全球范围内已有多家企业布局THR-β激动剂，除Madrigal外进展最快的为Viking，其VK-2809也已在2期临床。在国内，THR-β激动剂的布局也在快速推进中，目前海思科的HSK-31679、歌礼制药的ASC-41已在2期临床，厦门甘宝利、诚益生物、南京奥利墨斯医药已进入1期临床，海创药业、微芯生物、众生药业尚在临床前研发阶段，有望未来快速进入临床开发。999563313 连国强分析师SAC执业证书编号：S1450523020002liangq@essence.com.cn 根据相关企业公开的专利，目前国内企业布局的THR-β分子多为Resmetirom的metoo类药物，多在母核上引入其他衍生集团或者进行氘代，有望最大程度保证未来相关药物的成药确定性。 相关报告 新药周观点：小核酸疗法高血压2期成功，国内AGTRNAi疗法蓬勃兴起2024-03-10 新药周观点：强生EGFR/c-Met双抗获批EGFR ex20insNSCLC一线，后续国产新药值得期待2024-03-03新 药 周 观 点 ：Trop2 ADCDato-DXd NSCLC适应症BLA获FDA受理，Trop2 ADC开发进入新阶段2024-02-25新药周观点：国产GLP-1减肥药玛仕度肽NDA获受理，进入兑现阶段2024-02-18新药周观点：生发药外用非2024-02-04 ■本周新药获批&受理情况： 本周国内6个新药或新适应症获批，55个新药获批IND，22个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 ■本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）3月15日百济神州宣布，美国FDA已批准其PD-1抑制剂Tevimbra（tislelizumab，替雷利珠单抗）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗，患有不可切除或转移性食管鳞状细胞癌的成年患者。（2）3月14日普米斯生物和翰森制药宣布，普米斯生物将许可翰森制药使用前者自主研发的抗EGFR/cMet双特异性抗体PM1080/HS-20117用于开发抗体偶联药物（ADC）。 （3）3月12日贝达药业宣布，称盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获美国FDA受理，拟用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者（即一线适应症）。 那雄胺喷雾剂NDA，雄激素性脱发市场有望进一步扩张 ■本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）3月15日Madrigal宣布，美国FDA加速批准其药品Rezdiffra联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。（2）3月12日强生和Protagonist宣布，共同开发的针对IL-23受体（IL-23R）的拮抗多肽JNJ-2113的2b期临床试验FRONTIER 1的长期扩展研究FRONTIER 2的首批数据结果积极。 （3）3月14日Ionis宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION224用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2期临床试验取得积极结果。 ■风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 内容目录 1.本周新药行情回顾...........................................................42.本周新药行业重点分析.......................................................53.本周新药获批&受理情况......................................................74.本周国内新药行业重点关注...................................................95.本周海外新药行业重点关注..................................................11 图表目录 图1.本周涨、跌幅前5新药企业................................................4图2.本周新药企业市值排行（单位：亿元）......................................4图3.美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情......................................5图4.国内企业NASH THR-β分子结构对比........................................6 表1：全球范围内THR-β激动剂在研格局.........................................5表2：本周获批上市新药及新适应症.............................................7表3：本周获批IND新药.......................................................7表4：本周获IND受理新药及新适应症...........................................8表5：本周获NDA受理新药及新适应症...........................................9表6：本周国内新药行业重点关注...............................................9表7：本周海外新药行业重点关注..............................................11 1.本周新药行情回顾 2024年3月11日-2024年3月15日，新药板块：涨幅前5企业：康诺亚（31.05%），盟科药业（29.31%），科伦博泰（28.31%），凯因科技（25.86%），首药控股（24.90%）。跌幅前5企业：宜明昂科（-16.05%），云顶新耀（-10.02%），圣诺医药（-6.85%），君圣泰（-5.99%），博安生物（-5.98%）。 资料来源：Choice，国投证券研究中心 资料来源：Choice，国投证券研究中心 2.本周新药行业重点分析 本周MadrigalPharmaceuticals宣布美国FDA加速批准其甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是NASH领域首个获得FDA批准上市的药物，也是首个获批上市的THR-β激动剂药物。 目前全球范围内已有多家企业布局THR-β激动剂，除Madrigal外进展最快的为Viking，其VK-2809也已在2期临床。在国内，THR-β激动剂的布局也在快速推进中，目前海思科的HSK-31679、歌礼制药的ASC-41已在2期临床，厦门甘宝利、诚益生物、南京奥利墨斯医药已进入1期临床，海创药业、微芯生物、众生药业尚在临床前研发阶段，有望未来快速进入临床开发。 根据相关企业公开的专利，目前国内企业布局的THR-β分子多为Resmetirom的metoo类药物，多在母核上引入其他衍生集团或者进行氘代，有望最大程度的保证未来上述药物的成药确定性。 资料来源：国家知识产权局，国投证券研究中心 3.本周新药获批&受理情况 本周国内6个新药或新适应症获批，55个新药获批IND，22个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 4.本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【百济神州】3月15日宣布，美国FDA已批准其PD-1抑制剂Tevimbra（tislelizumab，替雷利珠单抗）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗，患有不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者，这次批准是替雷利珠单抗首次在美国获批。 【普米斯生物/翰森制药】3月14日共同宣布，双方在2022年首次合作的基础上进一步扩大战略合作关系。普米斯生物将许可翰森制药使用前者自主研发的抗EGFR/cMet双特异性抗体PM1080/HS-20117用于开发抗体偶联药物（ADC）。 【贝达药业】3月12日宣布，称盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获美国FDA受理，拟用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者（即一线适应症）。 其他重点关注： 【云顶新耀】3月11日宣布，中国澳门特别行政区药物监督管理局已正式受理伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的新药上市许可申请。伊曲莫德（etrasimod）是一种每日一次口服的选择性鞘氨醇-1-磷酸受体（S1PR）调节剂。 【诺诚健华】3月13日宣布，该公司自主研发的BCL2抑制剂ICP-248联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）在中国获批临床，旨在评估该联合疗法对比免疫化疗一线治疗CLL/SLL的有效性及安全性。 【诺诚健华】3月11日宣布，其新型TYK2抑制剂ICP-332治疗中重度特应性皮炎（AD）的2期临床的最新数据在2024年美国皮肤病学会年会以重磅口头报告（late-breaking oralpresentation）形式发布。 【兴齐眼药】3月11日宣布，申报的硫酸阿托品滴眼液新药上市申请已获得中国国家药监局批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示以及公开资料显示，该产品是以硫酸阿托品为活性成分的眼用制剂，本次获批用于延缓儿童近视进展。 【华东医药】3月11日宣布，其全资子公司1类新药HDM1005注射液获批临床，拟开发用于2型糖尿病和超重或肥胖人群体重管理。HDM1005是一款多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体的双靶点长效激动剂。 【科伦药业】3月11日宣布，其控股子公司科伦博泰主要产品A400于近日获得了美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌。A400（EP0031，又称KL590586）是第二代选择性RET抑制剂，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性。 【恒瑞医药】3月11日宣布，在第82届美国皮肤病学会年会（AAD）上，皮肤病学专家、北京大学人民医院张建中教授在大会的最新突破性进展专场发表口头报告，介绍了恒瑞医药JAK1抑制剂艾玛昔替尼（SHR0302）治疗中重度特应性皮炎的3期研究的积极结果。