市场研究专题报告二十一：白血病药物

01白血病流行病学数据目白血病诊疗指南及药物市场竞争格局分析录03白血病治疗药物市场趋势分析 摩摘·咨询 全球白血病新发病例数和死亡病例数分别排名第14和10位2022年全球新增癌症病例数达到2,000万例，其中白血病新发病例48.68万人，占比2.4%，排名全球新发病例占比第14位。肺癌摩·咨询2022年全球癌症死亡病其他12.4%例共970万例，其中白血22.4%病死亡病例30.5万人，占女性乳腺癌比3.1%，排名第10位11.6%白血病胰腺癌2.6%2.6%2.4%食管癌3.1%9.6%结直肠癌3.2%膀胱癌白血病3.3%淋巴瘤4.9%7.3%宫颈癌4.1%摩炳·咨询宫颈癌4.3%6.2%前列腺癌甲状腺癌NMSC肝癌胃癌咨询摩熵·咨询数据来源：世系只生想职国保嘉范研究机物（IARC）2022年，季薄咨商签理 中国淋巴瘤新发病例数和死亡人数分别排名第14和第10位肺癌2022年我国癌症新106.06结直肠癌发病例数情况：51.71新发病例数482.47甲状腺癌万，其中白血病8.19万人，排名第14位。丸癌肝癌色素瘤36.772022年我国癌症死0.35胃癌10.8835.87亡情况：死亡总胆囊癌3.11人数257.42万人，鼻咽癌5.10乳腺癌其中白血病5.01万35.72发病数人，排名第10位。卵巢癌6.11食管癌482.47万人22.40>我国白血病存量口腔癌6.51子宫颈癌15.07患者达400万人，胆囊癌2.45近50%是儿童，这肾癌7.37LL'L淋巴瘤8.52些患者需要长期8.75持续用药。X9.29JNatlCancerCent.2024,4(1):page摩摘·咨询经据来源：回实痛点中心、摩精裕海美理 中国急性淋巴细胞白血病占总体白血病亚型近5成>中国急性淋巴细胞自血病（ALL）占总体自血病近5成，儿童中多发，儿童5年生存率已达到80%以上，而成人5年生存率约为50%-70%；其次为急性髓系白血病（AML），占比25%，主要影响成人，五年总体生存率仅25-40%；慢性髓系白血病（CML）占比19%，5年生存率药已超过70%急性髓系白血病（AML)主要影响成年人，发病率较高、预后较差，(25%，1.9万）生存率相对较低，五年总体生存率仅25-40%。髓细胞白血病(ML)慢性髓系白血病（CML)相对较为罕见，5年生存率约已超过70%，许多患摩商·咨询白(19%，1.4万）者甚至可以长期存活并保持正常的生活质量。血病急性淋巴细胞白血病（ALL）最常见的类型，主要影响儿童和年轻人，儿童5年生存率淋巴细胞白(48%，3.6万）已达到80%以上，而成人5年生存率约为50%-70%。血病(LL)慢性淋巴细胞白血病(CLL)主要影响老年人，进展相对缓慢，但治愈难度较(8%，0.6万）大，5年生存率约为50%-70%，详多患者可以通过药物治疗和观察实现长期带病生存摩·咨询经据来源：Bood，NIH摩端咨询整理 中国急性淋巴细胞白血病亚型占总体儿童白血病患儿72%，5年生存率较高>中国白血病在儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位，急性淋巴细胞白血病占儿童白血病患者的72.4%，为最主要的亚型。其次急性髓系自血病占儿童自血病比重为18.4%。另外儿童患者中还有罕见的亚型，如急性早幼粒细胞生白血病（APL）。总体看5年生存率都较高，为75%-93%：急性早幼粒细胞性白血病（APL，5年总体生存率74.5%，无事件生存率46.1%）占总体惠儿的4.5%，5年总体生存髓细胞白亚型率93.4%，无事件生存率89.3%。。血病(ML)儿摩·咨询童慢性髓系白血病(CML)白病急性淋巴细胞白血病（ALL，占总体惠儿的72.4%，最常见的淋巴细胞白，类型，5年总体生存率88.7%，无事件生存率67.3%血病 (LL)摩·咨询慢性淋巴细胞白血病（CLL）摩滴·咨询经据来源：Blood，NIH.摩咨的理 01白血病流行病学数据02.白血病诊疗指南及药物市场竞争格局分析03白血病治疗药物市场趋势分析 目录 摩摘·咨询 复发难治性急性髓系白血病诊疗指南推荐FLT3抑制剂、IDH抑制剂和BCL-2抑制剂等FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）是一个在造血作用和淋巴细胞增殖过程中发挥重要作用的一个受体酪氨酸激酶AML患者中约有1/3的人都存在FLT3异常激活的状态。2024年CSCO推荐两款ILT3抑制剂：吉瑞替尼和索拉非尼。IDH1/2的突变在AML患者中大致占15%~20%，IDH1/2的突变会导致细胞功能紊乱。2024年CSCO推荐一款IDH抑制剂艾伏尼布。》另外还推荐BCL-2抑制剂维奈克拉。2024年CSCO复发难治性急性髓系白血病诊疗指南I级推荐ⅡI级推荐IⅢI级推荐造合强1.临床试验1向治疗（后续可行allo-HSCT）强烈化疗方案（后续化疗的2.靶向治疗或靶向联合化疗·FLI3-ITD突变AML：索拉非尼+去甲基化药物可行allo-HSCT)）患者FLT3-ITD突变AML：吉瑞替尼（gilteritinib）IDHI突变AML：艾伏尼布（ivosidenib）·米托蕙醒脂质体+·FLT3-TKD突变AML：吉瑞替尼2.强烈化疗方案（后续可行allo-IISCT）阿糖胞普+VP16BCL-2抑制剂：维奈克拉(venetoclax)+FLAG·HAA(HAD)方案IDA；维奈克拉+阿扎胞苷+高三尖杉酯碱；维·中大剂量阿糖胞苷（如果既往未使用过）土蕙环类药物奈克拉+其他靶向药物土去甲基化药物·CLAG土M/方案3.挽化疗·FLAG土IDA方案4.异基因造血干细胞移植（allo-HISCT）·EA土Mitox方案·CAG方案摩熵·咨询经据来源：2024CSCO、掌端咨源整理 国内FLT3抑制剂暂无太多选择Hl3抑制剂分为第1代（索拉非尼和midostaurin）和第2代FLT3抑制剂（如guizartinib和吉瑞替尼）。第1代FLT3抑制剂特异性较低，有较宽的激酶组特性和更多的脱乾效应。第2代FLT3抑制剂更特异性和有效性。索拉非尼2009年就已经在国内获批上市，适应症为肝癌、肾癌和甲状腺癌，并无AML。但诊疗指南依然推荐了。从销售表现来看，2019-2020年还稳定在16亿元左右，随着伤制药的陆续上市，竞争加剧，2023年整体销售额仅为2.47亿元。>富马酸吉瑞替尼片于2021年2月在国内批准上市，用于治疗携带FIT3突变的复发或难治性（耐药）的AMI成人患者，目前仍处于市场导入期。另有两款FDA已获批上市但在国内还未获批的HIT3抑制剂：米哚安林（诺华、2017年FDA批准上市）、Quizartinib（第一三共、2023年FDA批准上市）。摩滴·咨询经据来源：学端医步销管款据序、摩障裕海理 艾伏尼布仍处于市场导入期，维奈克拉2023年销售额已达3亿元艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/RAML）惠者，最初由AgiosPharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2022年2月在国内获批上市，2023年销售额2000万元，仍处于市场导入期。>维奈克拉，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，艾伯维研发的小分子靶向药物，2016年获得FDA批准上市，并于2020年在中国兼批上市，用于急性藏细胞性白血病（AMIL），小淋巴细胞淋巴瘤(SLL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL)。2023年销售额为3亿元。艾伏尼布国内历年销售额（单位：亿元）维奈克拉国内历年销售额（单位：亿元）3.53.120.253.00.200.202.52.00.150.141.601.5摩·咨询0.101.00.050.50.000.02022202320212022摩熵·咨询 摩·咨询3.09摩商·咨询2023 慢性髓系白血病一线疗法为一代或二代BCR-ABL-TKI抑制剂约90%的慢性粒细胞白血病患者都有--种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL，已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。2024年CSCO推荐慢性髓系白血病一线疗法为一代产品伊马替尼和国内获批上市的三款二代产品，一代产品耐药后使用二代产品或三代产品。2024年CSCO复发难治性慢性髓系白血病诊疗指南I级推荐一线低危患者：伊马替尼、尼洛替尼、氯马替尼中高危惠者：达沙替尼中高危惠者：尼洛替尼、伊马替尼、氟马替尼二线，对首个TKI不耐受其他任何获批的一/二代TKI二线，伊马替尼一线治疗失败尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼临床试验、千扰素、开基固造血千细胞移植二线，尼洛替尼一线治疗失败达沙替尼、奥雷巴替尼泊那替尼、临床试验、干扰素、异基因造血干细胞移枯二线，达沙替尼一线治疗失败尼洛替尼、奥雷巴替尼泊那替尼、临床试验、干扰素、异基因造血干细胞移枯三线，对≥2种TKI不耐受或/且治疗其余任何一种获批的TKI、奥雷巴替尼、泊异基固造血干细胞移植、千扰素失败那昔尼、临床试验任何线奥雷巴替尼、泊那替尼、临床试验异基固造血千细胞移植、千扰素摩熵·咨询经据来源：2024CSCO、掌端咨源整理 Ⅱ级推荐 一代二代产品各领风骚，三代产品崛起未来可期2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼获批上市（我不是药神里的药物原型），将CMI的-十年生存率从以前的不到50%，增加到了现在的90%左右。2013年4月在中国的专利保护到期，仿制药陆续上市。>第二代Bcr-Abl抑制剂能更专一的与Bcr-Abl靶点结合，所以疗效都有一定的提升，且针对第一代耐药突变有效，达沙替尼和尼洛替尼专利均已到期。第三代产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多个突变体有效，T315I突变约占-一代耐药惠者突变比例的12%，二代药耐药惠者27%~34%。国内亚盛医药的臭雷巴替尼独占整头，武田的泊那替尼被FDA加了“黑框警代数药物名称商品名研发公司海外上市时间中国上市时间第一代伊马替尼格列卫诺华20012002Ph+CML、Ph+ALL、KIT阳性的或者不能切除的GIST、伴PIPILIPDGFRa融合激酶的HES和CEL、伴PDGFR基国重排的MDS/MPD达沙替尼施达赛百时美施贵宝20062011第二代尼洛替尼达希纳诺华20072009氟马替尼豪森昕福江苏豪森2019博舒替尼bosutinib辉瑞2012奥雪巴替尼甜立克亚盛医药2021.12第三代泊那替尼Tclusig武田20122024.9Ph+CMI、Ph+ATI（FDA要求加“黑柜警告”并服制临床使用）阿思尼布Scemblix诺华20212024.6申报上市各注：费城染色体阳性（Ph+）；恶性胃肠道问质瘤（GIST)；啫酸缅胞过多综合征(HES)和慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL)；骨隐增殖异常综合征/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）摩滴·咨询经据来源：学端医药会球研发就据床、厚质咨简整理 获批适应症Ph+ CMI..Ph+ AI.I.Ph+ CMLPh+ CMLPh+CMTTKI甜药，伴有T315I突变的CMI慢性期或加速期的成年患者Ph+ CML 二代BCR-ABL抑制剂崛起，三代产品仍处于市场导入期BCR-ABL抑制剂历代产品历年销售额（全国医药销一代产品虽然2013年专利到期，但销售（全终端）+药店零售数据：单位：亿元）售额依然表现强势，2019年院端和药40-38.25店零售合计销售额仍为38亿元，二代产品为11亿元。从趋势来看，一代产3530.65品由于只有伊马替尼一款，且使用多30年，耐药性问题凸显，加上仿制药价25格竞争激烈12023年表现已弱于第二代产品，分别为21亿元和25亿元。2016.0915>第三代产品2021年底获批上市，202311.30年销售额达1.66亿元，仍处于市场导10入期，未来可期。5020192020摩滴·咨询