Astria Therapeutics 的 navenibart 在 17.4 个月的开放标签扩展试验中维持了高且一致的月均发作率降低（95%/86%），与 6 个月的试验数据相当。与 6 个月的数据相比，中位随访 17.4 个月（OLE 中位随访 10.1 个月）的长期结果显示出一致的月均发作率降低（95%/86%，Q3M/Q6M 剂量方案）。在 12 个月时，56% 的参与者无发作。OLE 研究中没有观察到新的安全性信号，并且没有报告停药。
navenibart 的数据被认为是对其有利，并为 ATXS 在预防性 HAE 领域提供了竞争优势。Takhzyro 在其 3 期 OLE 试验中 12 个月随访时的发作率降低为 87.4%，无发作率为 70%；Garadacimab 在 14 个月随访时的发作率降低为 95%，无发作率为 60%；Ionis 的血浆预激肽 ASO 在 2 年内的发作率降低为 90%，无发作率为 63%。navenibart 的 17 个月数据与可注射疗法相当，但其治疗间隔更长（Q3/6M vs Q4W）。目前唯一批准的口服疗法 Orladeyo 在 2 年 OLE 研究中显示出较差的发作率降低（70%）。
因此，navenibart 的长期数据代表了顶级的疗效，加强了更长时间治疗间隔的持续临床益处。navenibart 有可能成为首选的预防性疗法，具有更成熟的作用机制和更少的注射频率（Q3/6M vs Q2/4W），并有可能占据 Takhzyro 市场份额的 50% 以上。
根据公司的市场调研，医生预计将提供 Q3M 和 Q6M 选项，以通过启动/转换疗法来覆盖 53%/46% 的患者，这可能是因为 navenibart 与 Takhzyro 具有相同的作用机制、更少的注射频率和更好的疗效。我们认为 ATXS 被严重低估（交易价格约为 3 亿美元市值，接近现金），预计 HAE 市场规模约为 10 亿美元。
navenibart 强大的长期数据对 Ph3 长期试验产生了积极的读数，这将支持 navenibart 的注册，根据 ATXS。Ph3 试验于 2025 年 2 月启动，测试 navenibart 的 Q3M/Q6M 剂量方案。患者可能会进入一个长期试验，在那里他们可以选择首选的剂量方案，以测试 navenibart 的长期安全性和疗效。根据管理层，Ph3 长期试验的顶线数据将在 2027 年初获得，这将支持 navenibart 的全球注册。
