镰状细胞更新情况良好；为2026年下半年提交申请做准备

Beam Therapeutics (BEAM) 的 EHA 2025 会议更新了其镰状细胞病 (SCD) 基因编辑疗法 Exa-Cel 的 Phase I/II 数据，显示出持续强效的疗效和良好的安全性。所有患者均达到 "保护性" 胎儿血红蛋白 (HbF) 水平 >60%，高于 VRTX Casgevy (~45%)，且 HbF 水平在数据截止时保持稳定。中位 HbF 诱导在 17 名患者中为 ~66%，在 7 名随访超过 6 个月的患者中为 ~66%。目前尚未出现镰状细胞血管闭塞性危象，整体安全性 profile 与自体移植一致，主要毒性相关于白消安的骨髓抑制。公司预计在年中完成关键队列的入组 (n=30)，并可能在 2026 年底前提交 FDA 申报。研报认为，SCD 的市场需求正在增长，报销环境也在改善，预计市场将持续成熟和扩大。Casgevy 在 2025 年第一季度实现了 1400 万美元的销售额，并已为 90 名患者启动细胞采集，约 2 倍于此数量的患者被转诊接受治疗。

此外，研报还预期 BEAM 在 2025 年下半年将提供更新的 AATD 基因编辑数据。公司先前报告了 >90% 的平均校正 AAT 蛋白水平，并在第四个队列中以 75 mg 的剂量进行给药。公司还计划在下半年开始入组 AATD 并伴有肝部受累的患者 (目前研究仅入组肺部受累患者)。

Jefferies 给予 BEAM "持有" 评级，目标价 20.00 美元，基于概率调整的适应症的净现值。风险包括竞争和有限的疗效/安全性数据。