镰状细胞更新情况良好；为2026年下半年提交申请做准备

313544471744.1%42.9%96%96%93%99%99%99%100%100%EHA 2025VRTXBEAMASH 2024 ASH 2024(摘要) (演示)治疗特点27天27天17天17天33天35天20天19天5.6 mo7.9E6个细胞/千克17天20天3.7 moASH 2024 ASH 2024EHA 2025(摘要) (演示)功效与安全性43.9% 66% (n=2*) 65% (n=2) 65% (n=6)到 Busulfan 到 Busulfan 到 Busulfancel)cel)cel) 迈克尔·J·耶 * | 股票分析师(415) 229-1535 | michael.yee@jefferies.com马修·哈格伍德* | 股权助理+1 (212) 778-8293 | mhagood@jefferies.com玛德琳·李* | 股权助理+1 (212) 778-8733 | mlee6@jefferies.com杨凯，CFA* | 股权助理(212) 284-2260 | kyle.yang@jefferies.comDina Elmonshed * | 股权助理+1 (212) 778-8388 | delmonshed@jefferies.com ..图2 - 随时间变化的平均总Hgb和% HbF来源：EHA 2025，公司报告图3 - 总Hgb诱导来源：EHA 2025，公司报告关键队列入组（n=30）预计将于年中完成，有望在年底前设立潜在的FDA申报：公司目前已治疗26名患者，并在成人组和青少年组中完成了I/II期研究的全面筛选/入组。此外，公司计划于年底启动针对镰状细胞病的“无化疗”ESCAPE项目的I期健康志愿者研究。关键更新的I/II期AATD基因编辑数据也预计将在H2出现。提个提醒 - BEAM先前报道了强有力的数据，显示>90%的平均校正AAT蛋白和纯净的安全性，现在正在第四组中用75 mg剂量给药。合作方也将从H2开始招募AATD伴有肝受累的患者（目前研究仅招募肺部唯一受累的患者）。请参阅本报告第 3 至 8 页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户使用。禁止未经授权的传播。多重标志物的标准化或近标准化。红细胞健康的探索性生物标志物也得到改善，显示出与患有镰状细胞 trait 的患者相当的溶血减少、变形能力增加以及炎症生物标志物的减少。 Vertex Pharmaceuticals Incorporated我们的PT基于概率调整后的NPV指标。风险包括竞争和疗效/安全性数据有限。公司简介束治疗公司分析师认证：我们的SOTP支持每份额300美元的CF基础业务、每份额60美元的现金以及每份额190美元的PoS调整后管道价值。风险包括竞争和临床试验数据。投资建议记录(《马拉喀什条约》第3条第1款e项和第7条)公司估值/风险公司特定披露束治疗公司玛德琳·李或其家庭中的一员在Vertex Pharmaceuticals Inc.持有股票多头头寸。杰弗里斯金融集团公司、其关联公司或子公司正在担任对Beam证券的承销或分销的经理或共同经理治疗公司或其一家附属公司。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从生物电治疗公司获得投资银行服务的报酬或打算寻求投资银行服务的报酬。我，马修·哈格德，证明本研究报告中所表达的所有观点准确反映了我对该主题证券（及）和主题公司（及）的个人观点。我还证明，我的任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。这份报告封面上的分析师或其家庭成员持有该公司证券多头头寸。玛德琳·李或其家庭成员持有Vertex Pharmaceuticals Inc.的多头头寸。在过去的十二个月里，Beam Therapeutics Inc.一直是Jefferies Financial Group Inc.及其附属公司或子公司的客户，并且投资银行服务正在或已经被提供。我，杨凯，CFA，证明本研究报告中所表达的所有观点均准确反映了我对所涉证券（或公司）的个人看法。我还证明，我的任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中所表达的具体建议或观点相关。我，李美玲，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（或公司）的个人观点。我还证明，我的任何部分报酬均未直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。百慕大疗法公司是一家专注于严重疾病基因编辑技术和商业化开发的生物技术公司。通过对DNA和RNA中的单个碱基对的精确编辑，旨在为患者提供终身治愈。该公司由著名的CRISPR基因编辑科学家大卫·刘、冯·张和J·基思·周于2017年创立。在过去12个月内，Jefferies Financial Group Inc.及其附属公司或子公司已从Beam Therapeutics Inc.的投资银行服务中收到报酬。推荐已发布2025年6月13日 18:01晚上分布式推荐2025年6月13日 18:01晚上我，迪娜·埃尔蒙谢德，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉安全（品）和所涉公司（司）的个人观点。我还证明我的任何一部分薪酬都未直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。与所有Jefferies员工一样，负责涵盖本报告所述金融工具的分析师(s)的部分薪酬基于公司整体业绩，包括投行业务收入。我们力求根据适当情况更新我们的研究，但各种法规可能阻止我们这样做。除了定期发布的某些行业报告外，大部分报告将根据分析员的判断，在适当的时间间隔发布。请参阅本报告第 3 至 8 页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户使用。禁止未经授权的传播。我，迈克尔·J·叶，证明本研究报告中所表达的所有观点准确反映了我对相关证券（或公司）的个人看法。我还证明，我的任何部分薪酬都不是、现在不是、将来也不会与本研究报告中表达的具体建议或观点直接或间接相关。 3 CS - 覆盖暂停。Jefferies 已暂停对该公司的覆盖。可能阻碍我们实现价格目标的 Risks杰弗里斯特许经营权选择杰弗里茨评级解释估值方法论本报告中提到的其他公司NC - 未涵盖。Jefferies不涵盖该公司。限制 - 描述发行人在与Jefferies参与某些交易、公司政策或适用证券法规相关的情况下禁止某些类型的通信，包括投资建议。监控 - 描述其公司基本面和财务状况正在被监控的证券，且不提供任何财务预测或对公司投资价值意见的证券。买入 - 描述我们预期在12个月内提供总回报（价格增值加上收益）达到15%或更高的证券。持有 - 描述我们预期在12个月内提供总回报（价格增值加上收益）达到+15%或-10%的证券。表现不佳 - 描述我们预期在12个月内提供总回报（价格增值加上收益）低于-10%的证券。对于平均证券价格持续低于10美元的买入评级证券，预期的总回报（价格增值加上收益）在12个月内为20%或更高，因为这些公司的波动性通常高于整体股市。对于平均证券价格持续低于10美元的持有评级证券，预期的总回报（价格增值加上收益）在12个月内为+/-20%。对于平均证券价格持续低于10美元的表现不佳评级证券，预期的总回报（价格增值加上收益）在12个月内低于-20%。NR - 投资评级和目标价格已被临时暂停。此类暂停符合相关规定和/或Jefferies政策。杰弗里斯特许经营权精选包括我们在过去12个月内从我们的股权分析师提供的最佳股票理念中挑选的股票。股票选择基于基本面分析，并可能考虑分析师的信心、差异化分析、有利的风险/回报比以及杰弗里斯分析师推荐的投资主题等因素。杰弗里斯特许经营权精选将仅包括买入评级的股票，具体数量可能因分析师的纳入建议而有所不同。随着新机会的出现，会添加股票，并在纳入原因发生变化、股票达到预期回报、不再被评为买入或/且触发止损时将其移除。标准普尔指数中120天波动率处于最低四分位区的股票将继续设有15%的止损，其余股票将有20%的止损。特许经营权精选并非旨在代表推荐的股票组合，也不是基于行业，但我们会注明我们认为精选股票属于哪种投资风格，例如增长型或价值型。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司在过去十二个月内曾作为管理者或共同管理者，为百慕大疗法公司或其关联公司承销或安排证券。本报告为一般分发而准备，并不提供针对个别投资者的投资建议。因此，本报告中讨论的金融工具可能并非适合所有投资者，投资者必须根据其特定的投资目标和财务状况，并视其必要程度利用其自己的财务顾问作出自己的投资决策。本报告中推荐的金融工具的过往业绩不应被视为对未来结果的指示或保证。本报告中提到的任何金融工具的价格、价值及其收入可能会上涨或下跌，并可能受到经济、金融和政治因素变化的影响。如果某种金融工具以投资者本国货币以外的货币计价，汇率的变动可能会对报告中所描述的金融工具的价格、价值或收入产生不利影响。如价格以非美元货币显示，请注意我们的本地货币价格目标是基于前一个交易日汇率进行的货币转换（除非另有说明）。在此日期之后如果汇率发生波动，将影响非美元目标价格，且不应再被信赖。此外，投资于其价值受基础证券货币影响的证券（如ADR）的投资者，实际上承担了货币风险。杰弗里斯分配评级的方法可能包括：市值、到期日、增长/价值、波动性和未来12个月的预期总回报。价格目标基于多种方法，可能包括但不限于市场风险分析、增长率、收入流、折现现金流（DCF）、EBITDA、每股收益（EPS）、现金流（CF）、自由现金流（FCF）、EV/EBITDA、市盈率（P/E）、P/E/增长率、P/CF、P/FCF、溢价（折价）/平均组EV/EBITDA、溢价（折价）/平均组市盈率、资产分拆、净资产价值、股息回报和未来12个月的净资产收益率（ROE）。请参阅本报告第 3 至 8 页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户使用。禁止未经授权的传播。• Beam Therapeutics Inc. (BEAM: $17.44，持有) • Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX: $455.45，买入) 4 12/08/202310/12/202208/01/2024评分分布玛德琳·李或其家庭中的一员在Vertex Pharmaceuticals Inc.持有股票多头头寸。持有:30.007月22日10月22日1月23日VRTX的评级和目标价格历史记录截至2025年06月12日7月22日买入：$340.00 12/19/2022 持有：$340.00 05/01/2023 持有：$360.00 11/06/2023 持有：$385.00 12/22/2023 持有：$400.00 02/05/2024 持有：$440.0010月22日 1月23日 4月23日 7月23日 10月23日 1月24日 4月24日 7月24日 10月24日 1月25日 4月25日持币：$500.00 12/09/2024 买入：$550.00 05/05/2025 买入：$575.00买入持表现不佳I：启动覆盖 D：掉线覆盖 B：买入 H：持有 UP：表现不佳注意：上图中评级和目标价历史图表中的每个方框代表分析师在过去三年中对一家公司发起的行动，包括对公司的评级或目标价做出更改，或终止对公司的覆盖。图例：请参阅本报告第 3 至 8 页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户使用。禁止未经授权的传播。 * * *1978621；注册地址：伦敦市百慕大街100号EC2N 4JL；电话+44（0）20 7029 8000；传真+44（0）20 7029 8010。其他重要披露其他重要披露英国：杰弗里斯国际有限公司，受金融服务行为管理局授权和监管；注册于英格兰和威尔士，注册号。香港：获香港证券及期货事务监察委员会颁发ATS546编号的杰富瑞香港有限公司，地址位于香港中环金融街8号国际金融中心26楼；电话：+852 3743 8000。澳大利亚：Jefferies（澳大利亚）私人有限公司（ACN 623