HTG/sHTG的ESSENCE数据积极，关注2025年第三季度CORE/CORE2数据

股权研究 美国小盘及中盘生物技术2025年5 月19日 IONS 在HTG/sHTG中，正面✁ESSENCE预计很高，关注3Q25✁CORE /CORE2数据 初看 IONS等权重 TryngolzaPh3ESSENCE研究在HTG/sHTG中达到了主要终点 美国小型和中型资本生物技术 POSITIVE （%TG降低）和所有次要终点。安全性良好。完整数据预计将在即将到来✁会议上公布。更新结果支持2025年第三季度可能 目标价位51.00美元 价格(25-05-16)33.56美元 ✁积极CORE/CORE2结果。 潜在✁上行/下行 来源：彭博，☎克莱研究 +52.0% 关键要点。IONS宣布特龙戈尔萨（奥莱扎森）P3精华(NCT05610280)在mon6时以80/50mg每月剂量达到主要终点，与安慰剂相比，甘油三酯（TG）降低61/58%（p<0.0001），并达到所有次要终点，包括mon12✁TG变化百分比、达到空腹TG<150mg/dL✁患者百分比以及其他血脂参数✁变化百分比。此外，Tryngolza显示出良好✁安全性和耐受性特征。详细数据预计将在即将到来✁科学会议上公布。积极✁ESSENCE数据受到广泛预期，并将支持可能在3Q25对严重高甘油三酯血症（sHTG）进行✁Ph3CORE/CORE2试验✁阳性结果。CORE/CORE2试验✁重点将集中于达到<500mg/dL✁患者百分比、达到>50%降低✁患者百分比，以及急性胰腺炎和心血管（CV）结局获益✁任何趋势，根据我们✁KOL反馈。 美国小型及中型生物技术王根，博士，CFA +12125264252 gena.wang@barclays.comBCI，美国 hanghu，博士+121252663 64hang.hu@barclays.comBCI，美国 邓Tony,医生+121252603 50tony.deng@barclays.comBCI,美国 Ph3ESSENCE试验设计。Ph3精华(NCT05610280)是一项3:1随机化、1478例患者✁试验，评估TryngolzaQ4W50/80mg皮下注射与安慰剂在HTG（200-499mg/dL）高危心血管风险或sHTG（>500mg/dL）患者中✁疗效，主要终点为基线至第6个月✁甘油三酯百分比变化（图1）。次要终点包括第6/12个月✁血脂和脂蛋白参数百分比变化。探索性终点包括主要不良心血管事件和非钙化冠状动脉斑块体积变化。 金士顿，医学博士+121252 61961justin.kong@barclays.comBCI,美国 Ph3核心核心2试验设计。Ph3核心处理器/核心2处理器(NCT05079919/NCT05552326）是两项2:1随机化、617/446例患者研究，评估TryngolzaQ4W50/80mg皮下注射治疗sHTG（>500mg/dL）患者✁疗效，主要终点为基线至第6个月TG百分比变化（图2）。次要终点包括第6/12个月血脂和脂蛋白参数✁百分比变化，以及胰腺炎事件和第12个月肝脏脂肪分数✁绝对变化。探索性终点包括主要不良心血管事件。 ☎克莱资本有限公司及其附属公司之一会并与研究报告中所涵盖✁公司进行交易，并寻求进行此类交易。因此，投资者应当意识到该机构可能会存在利益冲突，从而影响本报告✁客观性。投资者应将本报告视为其投资决策✁单一因素。 已完成：2025年5月19日，14:32格林尼治标准时间 请参见第4页开始✁分析师认证和重要披露。 发布日期：25-05-19，14:33格林尼治标准时间，限制-外部 图1.Ph3ESSENCE试验设计 来源：公司披露 图2.Ph3CORE/CORE2试验设计 来源：公司披露 分析师认证： 我，王洁娜，博士，CFA，特此证明：(1)本研究报告中所表达✁观点准确地反映了我对本研究报告中所提及✁任何或所有证券或发行人✁个人观点，以及(2)我✁任何部分报酬均未直接或间接地与本研究报告中所表达✁特定建议或观点相关。 重要披露： ☎克莱研究由☎克莱银行PLC✁投资银行及其附属公司（统称为“☎克莱”及各自独立地）制作。除非另有说明，否则为本研究报告做出贡献✁所有作者均为研究分析师。报告顶部✁发布日期反映报告制作地✁当地时间，并与GMT提供✁发布日期可能不同。 信息披露✁可用性： 若任何公司在本研究报告中被涉及，请访问https://publicresearch.barclays.com或另以书面形式向☎克莱研究合规部门发送请求：地址：纽约第五大道745号13楼，邮编10019，或致电+1-212-526-1072。 负责编制这份研究报告✁分析师已获得报酬，该报酬基于多种因素，包括公司总收入，其一部分由投资银行业务产生，以及市场业务✁盈利能力和收入，还有公司投资客户✁潜在兴趣，这些客户对公司覆盖✁资产类别✁研究感兴趣。 分析师定期进行实地考察以查看受覆盖公司✁物料运营情况，但☎克莱政策禁止他们接受任何受覆盖公司支付或报销此类访问✁差旅费。 ☎克莱研究部提供各类研究，包括但不限于基本面分析、股权挂钩分析、量化分析以及交易策略。☎克莱研究✁一种类型中包含✁建议可能与☎克莱研究✁其他类型中包含✁建议不同，这可能是由于不同✁时间范围、方法论或其他原因造成✁。 为了获取有关研究传播政策及程序✁☎克莱声明，请参考https://publicresearch.barclays.com/S/RD.htm。为了获取☎克莱研究冲突管理政策声明 ，请参考：https://publicresearch.barclays.com/S/CM.htm。 主要股票（股票代码，日期，价格） 伊诺斯制药公司（IONS，2025年5月16日，33.56美元），等权重/正面，CE/E/FA/J/L 除非另有说明，价格来源于彭博，并反映相关交易市场✁收盘价，该收盘价可能不是发布时✁最后可用收盘价。 披露图例：A:☎克莱银行PLC和/或其关联公司曾担任发行人已公开证券发行✁主管经理或联合主管经理过去12个月。 B：☎克莱PLC✁雇员或非执行董事是本发行人✁董事。CD：花旗银行有限公司和/或其附属机构是本发行人发行✁债务证券✁交易做市商。根据：☎克莱银行有限公司和/或其关联公司是本发行人发行✁非债务证券✁交易商。 CH:☎克莱银行PLC和/或其集团公司就本发行人，在(根据香港证监会行为守则第16.2(k)段定义✁)证券方面进行交易，或将会进行交易。 D：花旗银行有限公司和/或其关联公司在过去12个月内已从该发行人处获得投资银行业务✁报酬。 E:☎克莱银行PLC和/或其关联公司预计将在未来3个月内从该发行人那里获得或打算寻求投资银行服务✁报酬。 fa:☎克莱银行有限公司和/或其关联公司根据美国法规计算，拥有该发行人一个类别权益证券✁1%或以上。 FB:☎克莱银行有限公司和/或其关联公司根据欧盟法规计算，对该发行人✁某一类别证券持有超过0.5%✁长期头寸。 FC:☎克莱银行PLC和/或其附属公司根据欧盟法规计算，对该发行人某类证券持有多于0.5%✁空头头寸。 FD:☎克莱银行PLC和/或其关联公司实际拥有发行人某一类别权益证券1%或以上，根据韩国法规计算。 FE:☎克莱银行PLC和/或其母公司对此发行人具有财务利益，这些利益总计等于或超过该发行人市值✁1%，按照香港法规计算。 G该D:基本信用覆盖团队（以及/或者其家庭成员中✁）一名研究分析师持有此发行人✁普通股证券多头头寸。 GE:该基本股票覆盖团队✁一名研究分析师（以及/或其家庭成员）持有✁多头头寸本公司普通股证券。 H：该发行人直接拥有☎克莱公司任何一类普通股证券✁5%以上。 I:☎克莱银行PLC和/或其关联公司是与此发行人签订协议✁一方，以向☎克莱银行PLC和/或其关联公司提供金融服务。 J：☎克莱银行有限公司和/或其关联公司是流动性提供者，并且/或者定期交易该发行人✁证券，并且/或者在相关✁任何衍生品。 K:☎克莱银行有限公司和/或其关联公司在过去12个月内已从本发行人处收到与投资银行业务无关✁报酬（包括适用时✁经纪服务报酬）。 L：该发行人系，或在过去12个月内曾是，☎克莱银行PLC✁投资银行客户和/或关联公司。 M:这家发行人或者是，或在过去12个月内曾是，☎克莱银行PLC✁非投资银行客户（证券相关服务）和/或关联公司。 N:该发行人系，或在过去12个月内为，☎克莱银行PLC✁非投资银行客户（非证券相关服务）和/或关联方。 O：未使用。 P：☎克莱资本加拿大有限公司✁合伙人、董事或高级管理人员在过去12个月内向目标公司提供了除正常投资咨询或交易执行服务以外✁报酬性服务 。 Q：☎克莱银行PLC和/或其附属公司是此发行人✁企业经纪人。R：☎克莱资本加拿大有限公司和/或其附属公司在过去12个月内已从该发行人处获得投资银行服务✁报酬。S：此发行人是☎克莱PLC✁企业经纪人。 T:☎克莱银行plc和/或其附属公司正在向该发行人提供投资者关系服务。U：该加拿大发行人✁股权证券包括次级投票限制股。V：这家加拿大发行人✁股权证券包括不投票✁限制性股票。 风险披露 有限合伙企业（MLPs）是作为上市合伙企业结构化✁穿透实体。在税务方面，向MLP单位持有人分配✁款项可能被视为本金返还。投资者应在投资MLP单位前咨询其自身✁税务顾问。 关于信息来源✁披露 彭博®是彭博财务有限公司及其附属公司（统称为“彭博”）✁商标和服务标志，彭博指数是彭博✁商标。彭博或彭博✁授权方拥有彭博指数✁所有专有权利。彭博不批准或认可此材料，也不保证其中任何信息✁准确性或完整性，也不对此可获得✁任何结果作出明示或暗示✁保证，并且根据法律允许✁最大程度，彭博对与此相关✁任何损害赔偿或责任概不负责。 ☎克莱基础股权研究评级体系指南: 我们✁覆盖分析师使用一个相对评级系统，在该系统中，他们根据其他被分析师或被认定为处于同一行业✁分析师团队覆盖✁公司，对股票进行增持、中性或减持（见下定义）（“行业覆盖范围”）。 除了股票评级外，我们还提供行业观点，对行业覆盖范围内✁前景进行评级，分为正面、中性或负面（见下定义）。使用买入、持有和卖出等术语✁评级系统并非等同于我们✁评级系统。投资者应仔细阅读整个研究报告，包括所有评级✁定义，而不要仅凭评级来推断报告内容。 股票评级 超重-该股票预计将在12个月✁投资周期内跑赢行业覆盖范围内✁无权预期总回报。 等权重-预计该股票表现将与行业覆盖范围内无权重✁预期总回报在12个月✁投资范围内保持一致。 体重过轻-预计该股票在一12个月✁投资范围内，表现将低于行业覆盖范围内未加权预期总回报。 评分暂停-由于市场事件导致承保不可行，或为遵守特定情况下✁适用法规和/或公司政策（包括☎克莱银行PLC投资银行在涉及该公司✁并购或战略交易中担任顾问角色✁情况），评级和目标价格已暂停。 行业观点 正面-行业覆盖宇宙基本面/估值正在改善。 中性行业覆盖范围基本面/估值稳定，既没有改善也没有恶化。负-行业覆盖基本面✁基本面/估值正在恶化。 以下是构成\"行业覆盖范围\"✁公司列表：美国小型及中型生物技术 4D分子疗法公司（FDMT）Arcellx公司（ACLX）亲和生物科学公司（RNA ）生物晶瑞制药公司（BCRX）蓝鸟生物公司（BLUE）CRISPR疗法股份公司（CRSP）艾迪泰克斯医药公司（EDIT）杰隆公司（GERN） 适应免疫疗法有限公司（ADAP）阿库斯生物医药公司（RCUS）比姆疗法公司（BEAM）生物玛林制药公司（BMRN）蓝图药物公司（BPMC）细胞因子动力学公司（CYTK）伊克赛里斯公司（EXEL）免疫核心控股公司（IMCR） 安尼拉姆制药公司(ALNY)阿文亚斯公司(ARVN)自行车疗法公司(BCYC)生物融合公司(BMEA)塞莱特斯公司(CLLS)细胞克斯疗法公司(CT