IONIS Pharmaceuticals Inc. (IONS) 的研报显示，其药物 Tryngolza (olezarsen) 在 HTG/sHTG 患者的 III 期 ESSENCE 研究中达到主要终点，以安慰剂调整的 61/58% 减少了甘油三酯 (TG)，且在 6 个月时 80/50 mg 每月剂量达到了所有次要终点，包括 12 个月的 %TG 变化、达到空腹 TG <150 mg/dL 的患者百分比以及其他脂质参数的变化。安全性特征良好，详细数据将在即将到来的科学会议上公布。积极 ESSENCE 数据的公布基本符合预期，并将支持 2025 年 3 季度 sHTG 的 III 期 CORE/CORE2 研究的预期积极结果。CORE/CORE2 的关键焦点将是达到 <500 mg/dL 的患者百分比、达到 >50% 减少百分比，以及急性胰腺炎和心血管 (CV) 结果获益的趋势，根据我们的 KOL 反馈。III 期 ESSENCE 研究设计是一项 3:1 随机、1478 名患者的试验，评估 Tryngolza Q4W 50/80mg 皮下注射 (SC) 与安慰剂在 HTG (200-499 mg/dL) 高心血管风险或 sHTG (>500 mg/dL) 患者中的疗效，主要终点为基线至 6 个月的 TG % 变化。次要终点包括 6/12 个月的脂质和脂蛋白参数 % 变化。探索性终点包括主要不良 CV 事件和非钙化冠状动脉斑块体积的变化。III 期 CORE/CORE2 研究设计是两项 2:1 随机、617/446 名患者的试验，评估 Tryngolza Q4W 50/80mg SC 与安慰剂在 sHTG (>500 mg/dL) 患者中的疗效，主要终点为基线至 6 个月的 TG % 变化。次要终点包括 6/12 个月的脂质和脂蛋白参数 % 变化，以及胰腺炎事件和 12 个月时的肝脏脂肪分数绝对变化。探索性终点包括主要不良 CV 事件。Barclays 给予 IONS “相等权重”评级，并将目标价定为 51.00 美元，基于分部概率调整的折现现金流 (DCF)，包括 Spinrazar royalties ($6.7/股)、SOD-1 ALS 中 Tofersen royalties ($0.4/股)、Tegsedi/Waylivra 收入 ($0.1/股)、ATTR 中的 Wainua ($17.8/股)、FCS 和 sHTG 中的 Tryngolza ($3.5/股)、HAE 中的 Donidalorsen ($0.7/股)、Lp(a)-CVD 中的 Pelacarsen ($2.6/股)、Angelman 收入中的 ION582 ($2.5/股)、HBV 中的 Bepirovirsen ($0.4/股) 和 FUS-ALS 中的 ION363 ($0.0/股)。
