优化病例管理，改善镰状细胞病医疗补助参保者的预后

优化病例管理，以改善镰状细胞病患者medicaid报名者的结果 在一个医疗保健变革时代的自适应方法 谢莉·佩里诺,注册护士,健康促进硕士莱克希·费尔甘森,健康管理硕士,项目管理认证专家吉姆·戴维森,药剂师,工商管理硕士 谈到改善镰状细胞病患者临床结果，有许多需要考虑的因素，包括获得专业服务、医疗服务的连续性、患者教育和心理社会支持。 创新细胞和基因疗法（CGT）如Casgevy®（exagamglogeneautotemcel）和Lyfgenia™（lovotibeglogeneautotemcel）为患有镰状细胞病（SCD）的个体提供了改变生活的治疗希望。自骨髓移植（BMT）用于治疗SCD以来，患者首次拥有了一种治疗选择，它不仅提供持久的治疗效果，而且无需捐赠者或长期使用免疫抑制剂。1 尽管CGT具有治疗潜力，但广泛应用将取决于克服重大挑战，包括准确识别医疗符合条件的患者并确保他们能够获得适当的医疗护理。影响患者获得医疗护理的CGT特征包括该疗法耗资数百万美元的成本、定制生物制剂的生产能力限制，以及具备施用治疗条件的设施数量有限。此外，并非所有镰状细胞病患者都能满足严格的资格标准，即使符合资格的人也可能面临获得治疗的重大障碍。 这份Milliman白皮书回顾了SCD的基础知识、健康公平在提供护理和服务中的作用，以及新批准的疾病修饰基因疗法的影响 。讨论涉及三个核心业务问题： 1.如何能使针对患有镰状细胞病的个人的管理式护理计划优化治疗方案？2.技术如何能增强护理协调并最小化可避免的成本？ CMS镰状细胞病行动计划3.如何可以2CMS健康公平融入的策略和 框架3医疗补助管理护理对急性护理利用的影响？ 镰状细胞病基础入门 镰状细胞病是一种遗传性疾病，由血红蛋白（Hgb）生产缺陷引起，血红蛋白是一种存在于红细胞（RBCs）表面的蛋白质。血红蛋白蛋白将氧气输送到组织，帮助清除二氧化碳废物，并在维持身体酸碱平衡中发挥关键作用。在镰状细胞病中，一个遗传性错误代码替换了一个血红蛋白构建氨基酸，形成了血红蛋白S（HbS）。改变了的血红蛋白蛋白结合形成长聚合物，像粘性纤维一样将红细胞拉成新月形或镰刀形，而不是保持通常的双凹形或盘状。这种变形缩短了红细胞的寿命，使其变硬且更容易破裂，并显著降低了其输送氧气的能力。镰刀形红细胞而不是轻易地流经血管，会阻碍正常的血液循环，损害组织器官的氧气供应，引发炎症过程，并导致血凝块。最终结果是血管阻塞性危象（VOC），这可能导致剧烈疼痛、组织损伤，并可能引发危及生命的并发症。 1.kanterj,liemri,bernaudinf,bolaños-meadej,fitzhughcd,hankinsjs,muradmh,panepintoja,rondellid,shenoys,wagnerj,waltersmc,woolfordt,meerpohljj,tisdalej.美国血液学会2021年镰状细胞病指南：干细胞移植.血液进展.2021sep28;5(18):3668-3689.doi:10.1182/bloodadvances.2021004394c.pmid:34581773;pmcid:pmc8945587.2.医疗保险和医疗补助服务中心.(2023年9月).cms镰状细胞病行动计划.检索自https://www.cms.gov,2025年2月24日.https://www.cms.gov/files/document/sickle-cell-disease-action-plan.pdf.3.医疗保险和医疗补助服务中心。(2022年4月).CMS健康公平框架2022-2032。检索自2025年2月24日 https://www.cms.gov/files/document/cms-framework-health-equity.pdf. 镰状细胞病入门MISCODEDHEMOGLOBIN扭曲RBCS □红细胞呈新月形或镰刀形。□“镰刀状”细胞携氧能力较低，柔韧性较差，且易于附着在血管壁上。 血管阻塞危象(VOC) □在挥发性有机化合物中，变形的红细胞可以阻塞血流并引发可能危及生命的医疗紧急情况。□除了疼痛控制，治疗还可能包括实验室评估、补充氧气、液体管理以及输血。 SCD的后果 □患有SCD（镰状细胞病）个体的预期寿命通常比平均寿命短20-25年。□儿童人群会遭受感染、贫血、手指和脚趾的疼痛性血管性水肿(VOCs)，以及可能危及生命的脑卒中和脾脏嵌顿。□成年人可能会出现贫血、挥发性有机化合物（VOCs）、深静脉血栓、肺栓塞以及视网膜、肾脏、肺部和心脏的损伤。 管理和治疗 □镰状细胞病的治疗涉及多学科团队进行常规监测，以应对疼痛发作、器官健康以及感染或贫血等并发症。□治疗通常包括羟基脲以减少并发症，输血以预防中风，以及更新的靶向疗法。 SCD和健康公平 □患者经常在疼痛管理中遇到种族偏见和不公平待遇，导致治疗结果不一致和欠佳。□许多患有镰状细胞病的人面临财务和社会困难，这加剧了健康差距，限制了获取必要资源和支持的途径。 患有镰状细胞病的婴儿和幼儿经常感染、慢性贫血以及急性指（趾）节炎，这是一种引起手指和脚趾不明原因肿胀的疼痛性疾病。 镰状细胞病可以延缓生长和青春期发育。大约10%的镰状细胞病患者会在脑部形成血栓，导致缺血性中风 。在20岁之前，高达40%的镰状细胞病患者会经历“无症状”中风，虽然症状不明显，但有可能损害认知发育 。4 镰状细胞病的婴儿和儿童也容易发生脾脏的镰状细胞 病并发症。脾脏是一个血管丰富的器官，它产生和储存特殊的抗感染细胞，过滤病原体，并清除血液中的衰老红细胞。在镰状细胞病中，受损的脾脏循环会破坏这些重要功能。虽然一些患有镰状细胞病的儿童会伴有慢性脾脏肿大，但另一些儿童则会出现急性脾脏扣押，其中多个血凝块将血液困在脾脏中并引发危及生命的循环崩溃。 镰状细胞病成人患者伴有慢性贫血、疲劳和可能因治疗腿部溃疡、深静脉血栓形成和肺栓塞而住院的血管阻塞性疾病。反复的血管阻塞性疾病和炎症会损害视网膜、增加胆结石和胆道阻塞的风险，并引发肾脏、肺部和心脏的严重损害。5此外，呼吸系统感染可引发急性胸综合征（ACS），这是一种危及生命的状况 ，其中多个血块阻塞肺部血液循环，并严重损害血液氧合。 患有镰状细胞病的孕妇与妊娠相关疾病和死亡的风险增加，她们最好由对镰状细胞病和高危妊娠有专业知识的产科提供者来服务。妊娠期间的镰状细胞病会增加高血压和子痫、急性冠脉综合征、贫血和感染的风险。患有镰状细胞病的孕妇早产或分娩早产婴儿的风险增加，贫血的患病率更高，并且可能遭受更频繁和严重的心绞痛。6 4.美国卒中协会.(2024).镰状细胞病与儿童卒中风险.检索自2025年2月24日https://www.stroke.org/en/about-stroke/stroke-in-children/sickle-cell-disease. 5.Liem,R.I.,Lanzkron,S.,Coates,T.D.,DeCastro,L.,Desai,A.A.,Ataga,K.I.,Cohen,R.T.,等.(2019).美国血液学会2019年镰状细胞病指南：心肺和肾 脏疾病.BloodAdvances,3(23),3867–3897.来自2025年2月24日https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2019000916.6.美国国家心肺血液研究所。(2025).怀孕、生育与镰状细胞病。2025年2月24日，自https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease/pregnancy. 医疗补助，健康公平和SCD 由于超过90%的被诊断为镰状细胞病的人是黑人或非裔美国人，因此制度性种族主义和人际间种族主义对治疗方案、专科医生获取以及尊重、以人为本的护理的影响不可低估。7尽管近年来CGT领域有所创新，大量文献和同行评审研究证实，在SCD的研究资金投入方面仍存在持续性的偏见。与其他主要影响白种人的遗传性疾病，如囊性纤维化和血友病相比，SCD研究长期遭受投入不足的困扰。8,9 挥发性有机化合物（VOCs）是不可预测的，可能迅速升级，并经常需要在急诊科（ED）紧急处理。在挥发性有机化合物事件期间，患有镰状细胞病（SCD）的个人可能会面临污名化，被不当地标记为高使用者或“常客”，并可能遭受歧视。出现疼痛但实验室检查结果与挥发性有机化合物不一致的患者，可能会面临被贴上“寻求药物”的标签的风险，并且可能会被早期出院，从而增加复发风险。10这些污名化可能导致治疗延误和无效的疼痛管理，或成为从受过良好培训的提供者那里获得循证护理的障碍。 在急性护理环境之外，患有镰状细胞病的人通常会遇到获取基本医疗的重大障碍。医疗补助计划网络的局限性加剧了这一挑战，进一步限制了获得血液学、免疫学、肾脏病学和其他关键领域专家的机会。一项在2016年至2018年间进行的针对两个州医疗补助计划参保人的研究发现，护理存在显著差距：13%–25%的患有镰状细胞病的儿童参保人没有接触过血液学家，而无血液学家接触的成年人比例上升到34%–56%。11 cms细胞基因治疗准入模式 2024年8月，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了一则资金机会通知（NOFO），旨在解决与CGT相关的重大成本问题，并促进约42,000名患有镰刀型细胞病（SCD）的医疗补助受益人的护理。12,13细胞和基因疗法准入模式引入了基于结果的支付方式，为各州提供了一种创新的风险分担框架，以扩大对改变人生的疗法的获取。NOFO的关键组成部分包括对网络充分性的要求，以确保管理保健和按服务收费（FFS）人群的获取，以及有关交通、数据提交和报告的规定。 申请竞争性奖励的州也可以将资金用于可选模型要素，例如提高对CGT的认识、加快获得专科护理和行为健康服务以及解决与医疗相关的社会需求。无论州医疗补助机构和管理护理组织（MCO）是独立应对CGT获取的复杂性还是申请CMSCGT获取模型，对州和MCO而言，确保患有SCD的医疗补助参保人能够有效获取支持性非CGT疗法至关重要。虽然这些疗法不如CGT持久，但它们可以减少SCD并发症的频率和严重程度，提高生活质量，并为符合条件的消费者获取CGT建立途径。最终，支持性SCD疗法作为一座桥梁，用于维护健康和功能，并确保CGT仍然是一种可行的治疗选择。 这项资助机会申请已延长至2025年3月14日。 7.疾病控制预防中心。(2024)。镰状细胞病数据与统计。检索于2025年2月24日，自 https://www.cdc.gov/sickle-cell/data/index.html.8.佩尔-豪斯,A.,&麦卡恩,P.(2020).当行动胜于雄辩：种族主义与镰状细胞病.新英格兰医学杂志,383(20),1902–1903.获取时间：2025年2月24日,从https://doi.org/10.1056/NEJMp2022125.9.Farooq,F.,Mogayzel,P.J.,Lanzkron,S.,Haywood,C.,&Strouse,J.J.(2020).美国联邦和基金会对镰状细胞病和囊性纤维化的研究资金比较及相关研究生产率影响因素的比较.JAMA网络开放,3(3),e201737.获取于2025年2月24日,从https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2020.1737. 10.Childerhose,J.E.,Cronin,R.M.,Klatt,M.D.,&Schamess,A.(2023).治疗镰状细胞病的慢性疼痛：需要生物心理社会模型。新英格兰医学杂志，388(15) ，1349–1351。2025年2月24日获取自 https://doi.org/10.1056/NEJMp2301143.11.Horiuchi,S.S.,Zhou,M.,Snyder,A.,&Pau