增加镰状细胞病基因治疗的使用将如何影响联邦预算

美国镰状细胞病（SCD）患者约10万人，其中超过90%为非西班牙裔黑人或非洲裔美国人。SCD由单一基因突变引起，导致红血细胞硬化、聚集并阻塞血管，引发剧烈疼痛和严重并发症，预期寿命缩短约20年。治疗主要包括症状管理和疼痛危机治疗，造血干细胞移植为唯一治愈方法，但许多患者难以找到合适供体。

2023年12月，FDA批准两款新的SCD基因疗法Lyfgenia和Casgevy，标价均超过200万美元，涉及一次性治疗，耗时较长并存在安全风险。临床试验显示，两种疗法均成功消除了大多数患者的疼痛危机。目前，这些疗法主要局限于临床试验中使用，约50家医院获得授权为Lyfgenia提供治疗，超过35家为Casgevy提供治疗。

SCD患者主要由政府健康保险覆盖，约50%由Medicaid覆盖，另有11%由Medicare覆盖。基因疗法治疗保险范围尚未确定，各支付方政策可能有所不同。国会预算办公室（CBO）将考虑现有类似医疗服务使用情况的相关证据，以预测基因治疗用于SCD时的预期使用情况。CBO将估算10年预测期内每年的支出和收入变化，包括治疗费用、其他常规预算效应、人口变化效应以及动态效应。

政策制定者可通过调整覆盖或支付政策来促进新的基因疗法在镰状细胞病中的应用。在医疗补助计划中，可采取的措施包括增加联邦政府在基因疗法覆盖和支付方面的作用，并调整支付政策以促进基于价值的支付。政策制定者也可以改变影响基因疗法提供的医疗保险政策，并且一些在公共保险计划中的覆盖或支付变化可以扩展到商业保险公司。