2025年美国基因与细胞治疗学会会议要点

核心观点

美国小型和中等市值生物技术公司在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上发布了大量临床前和临床数据更新，包括 Cellectis、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Legend Biotech、Regenxbio、Sangamo Therapeutics、Sarepta Therapeutics、Solid Biosciences 和 Ultragenyx Pharmaceutical 等公司的更新。

关键数据和研究结论

• Cellectis (CLLS): TALEN 介导的非病毒基因插入率高达 49%，TALEN 基因编辑器表现出高保真 C-to-T 编辑。
• Editas Medicine (EDIT): HBG1/2 基因编辑在造血干细胞和肝脏中的活性得到改进。
• Legend Biotech (LEGN): dnTGFβRII 武装的 CAR-T 细胞 (LB2102) 在套细胞淋巴瘤中显示出提高临床疗效的潜力。
• Solid Biosciences (RARE): AAV 基因治疗生产工艺研究重点介绍了促进衣壳富集、优化生产细胞系选择和提高产率的工作。
• Sangamo Therapeutics (SGMO): ST-506 在朊病毒病、ST-503 在神经病理性疼痛、CNS AAV 衣壳开发和下一代基因组编辑方面的临床前数据令人鼓舞。
• Sarepta Therapeutics (SRPT): Elevidys 在 2 岁以下患者中表现出 93.87% 的微肌营养不良蛋白表达；EMBARK 的 8-9 岁患者与安慰剂组相比显示出功能改善。
• Regenxbio (RGNX): NAVXpress® 平台将批次产量提高了 56 倍，全衣壳率提高到 80% 以上，同时降低了每剂成本。
• Intellia Therapeutics (NTLA): 双重 CRISPR/Cas9 切割酶/碱基编辑器和脂质纳米颗粒 (LNP) 递送用于持久同种异体 CAR-T 治疗的临床前开发。

安全性: 多家公司报告了令人鼓舞的安全性数据，包括 Sarepta 的 Elevidys 在年轻患者中表现出良好的安全性，以及 Solid Biosciences 的 SGT-003 在杜氏肌营养不良患者中表现出没有严重不良事件。