核心观点
- EAACI 年会上的展示为 BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) 和 Ionis Pharmaceuticals (IONS) 提供了 HAE 的增量临床更新,对 Intellia Therapeutics (NTLA) 来说则略微积极。
- NTLA 的 NTLA-2002 期临床试验的额外 1 年数据继续显示持久的激肽释放酶抑制。
- 在中位随访 24.3 个月(之前为 20.1 个月)时,所有 10 名患者均保持了每月 HAE 发作率的 98% 减少率,其中 8/10 名患者在输注后继续保持完全无发作状态,并且长期无需预防性治疗,所有患者均在中位 23 个月(范围:15-30 个月)内无发作/治疗,这支持了对所有患者潜在的功能性治愈。
关键数据
- NTLA-2002 期临床试验的中位随访时间为 24.3 个月,所有 10 名患者均保持了每月 HAE 发作率的 98% 减少率。
- 8/10 名患者在输注后继续保持完全无发作状态,并且长期无需预防性治疗。
- 所有患者均在中位 23 个月(范围:15-30 个月)内无发作/治疗。
研究结论
- NTLA-2002 期临床试验的长期随访数据支持了对所有患者潜在的功能性治愈。
- NTLA-2002 继续显示持久的血浆激肽释放酶抑制和每月发作率降低,中位 23 个月无发作/治疗。