2024年中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告

中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024 Report on the Illness Experience and Quality of Lifeof Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis orProgressive Pulmonary Fibrosis in China(2024) 中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 Report on the Illness Experience and Qualityof Life of Patients with Idiopathic PulmonaryFibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis inChina (2024) 项目组 项目负责人：李林国 研究员：陈音汝、何梓锴、李群、卢小汐、徐子夏 目 录 序言 / 1 …………………………………………………………………………………………………4第一章本次调研的相关背景和方法 / 3 …………………………………………………………………………………………………4…………………………………………………………………………………………………51.1项目背景1.2研究目的1.3研究方法 …………………………………………………………………………………7第二章疾病背景、国内外发展和患者组织情况 / 6 ………………………………………………9…………………………………………………………12…………………………………………………………………………142.1IPF 和 PPF 疾病简介2.2IPF 和 PPF 诊疗手段以及我国的诊疗体系建设2.3相关医疗保障政策和患者用药可及性2.4我国患者组织的发展情况 …………………………………………………………………………16第三章参与调研患者基本情况 / 15 …………………………………………………………………193.1参与调研患者的疾病分类3.2参与调研患者的人口社会学情况 ………………………………………………………………………22第四章患者的诊断经历 / 21 ………………………………………………………………………………………314.1患者的发病情况和确诊经历4.2患者的确诊地点 …………………………………………………………………………………35第五章患者的治疗、随访和用药情况 / 34 …………………………………………………………………………40……………………………………………………………………………48………………………………………………………………………52………………………………………………………………………………………545.1患者的整体治疗情况5.2患者的抗纤维化药物治疗5.3患者的药物可及性情况5.4患者的疾病表现和疾病管理5.5患者的治疗诉求 第六章患者的生命质量与社会融入 / 56 6.1患者的生命质量问卷介绍6.2IPF 患者生命质量量表结果分析6.3PPF 患者生命质量量表结果分析6.4患者的社会融入情况…………………………………………………………………………57…………………………………………………………………58…………………………………………………………………59…………………………………………………………………………………62 第七章患者的经济负担 / 72 7.1医保情况7.2年度医疗开支与报销7.3收入与负债7.4整体医疗负担…………………………………………………………………………………………………73…………………………………………………………………………………75………………………………………………………………………………………………82…………………………………………………………………………………………84 第八章政策建议 / 86 8.1加强 IPF/PPF 的诊疗能力和体系建设8.2优化现有抗纤维化药物的供应和保障8.3鼓励 IPF/PPF 的新药研发和上市落地8.4加强规范治疗的患者教育，控制疾病进展，提升生命质量…………………………………………………………87…………………………………………………………88…………………………………………………………89……………………………90 本次调研的局限性 / 91 参考文献 /93 研究团队介绍 / 97 第一章 本次调研的相关背景和方法 CHAPTER 1 中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Lifeof Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis orProgressive Pulmonary Fibrosis in China (2024) 1.1 项目背景 特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）和进展性肺纤维化（Progressive Pulmonary Fibrosis, PPF）是两类有相似病理生理特征、但临床诊治上有所不同的较为严重的间质性肺病 (Interstitial lung disease, ILD)。随着疾病进展，IPF 和 PPF 的患者肺部组织会不断纤维化和受损，并导致肺功能的不可逆损害。因此其早期诊断和及时治疗至关重要，以延缓病程进展，提高患者生活质量。治疗通常是多学科的，结合药物、支持性护理和在某些情况下的手术治疗。其中抗纤维化药物是一个重要的治疗手段，目前在我国上市了吡非尼酮和尼达尼布两款用于治疗 IPF 和 PPF 的抗纤维化治疗药物。 从一篇 2015 年的流行病学综述研究[3]数据来看，在欧洲和北美地区 IPF 的年发病率为每 10 万人 3 到 9 例；东亚地区发病率略低一些，年发病率在每 10 万人 1.2 到 4.16 例；整体而言，IPF 发病率呈持续上升趋势。PPF 作为一种包括多种原因引起的疾病状态，目前尚无确切的发病率统计数据，但估计其发病率整体高于 IPF。在中国，2018 年 IPF 被列入国家卫生健康委等 6 部门联合制定的《第一批罕见病名录》；2023 年，进行性纤维化性间质性肺疾病（Progressive FibrosingInterstitial Lung Disease, PF-ILD）被列入《第二批罕见病目录》。2022 年国际和国内临床界推出了新的临床指南和共识，使用新的临床概念和术语 PPF 来替代PF-ILD，因此本文中将统一使用 PPF。 1.2 研究目的 本次调研希望基于现有的文献资料研究和国内 IPF/PPF 领域成熟的病友社群，开展针对我国 IPF/PPF 患者近况的调研，总结患者群体的人口社会学情况、疾病种类和病因、诊疗经历、经济负担、生命质量、社会融入情况，以及目前比较突出的治疗和保障诉求。具体来说，此次研究预期达到以下目标： （一）了解我国 IPF/PPF 患者的年龄分布、性别分布等人口社会学特点； （二）了解 IPF/PPF 患者及其家庭的诊疗现状、用药需求、疾病负担、生命质量等现状和诉求； （三）梳理 IPF/PPF 疾病领域的诊疗体系建设和用药保障政策，提出相关政策建议。 1.3 研究方法 项目调研采取案头研究、患者定量问卷、患者个案访谈以及专家深度访谈等多种方法，以期全面收集相关事实和数据，来综合反映当前 IPF/PPF 患者群体的现状和诉求。 定量方面，通过线上问卷调查的形式，对我国 IPF/PPF 患者进行了调查。问卷调研开展时间为 2024 年 8 月，通过患者组织、病友自发转发，以及医生渠道等路径进行患者招募。其中，患者入选标准为 1）明确诊断为 IPF 或 PPF，以及 2）没有明确 PPF 诊断，但符合相关标准可归类为 PPF 的患者（具体见 3.1）。调研共回收了 281 份问卷，其中 213 份为有效问卷，包括 IPF 患者问卷 128 份和 PPF 患者问卷 85 份。回收数据经由金数据系统自动录入，并通过相关数据软件进行统计分析。定性访谈方面，共 7 位患者或患者家属接受了深度访谈，另有 4 位不同地区的 IPF/PPF 领域临床医学专家以及 2 位医疗政策专家参与了深度访谈。 第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况 CHAPTER 2 中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Lifeof Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis orProgressive Pulmonary Fibrosis in China (2024) IPF 和 PPF 是两类有相似病理生理特征、但临床诊治上有所不同的严重间质性肺病，其中 PPF 在临床概念和界定上发生过一些变化。临床研究发现，部分间质性肺病患者在疾病过程中最终出现肺纤维化，尽管经过祛除病因和常规治疗（如糖皮质激素和免疫抑制剂），其肺纤维化病程仍呈进行性进展。过去将这些疾病称为纤维化性间质性肺病，从 2018 年起临床上将这一表型称为进展性纤维化性间质性肺病。随后，2022 年国际临床界推出了《成人特发性肺纤维化 ( 更新 ) 和进展性肺纤维化 : ATS/ERS/JRS/ALAT 临床实践指南 (2022 版 )》（简称“2022 版指南”），对除 IPF 以外的纤维化进行性加重的间质性肺病的过程进行统一，首次提出进展性肺纤维化（Progressive Pulmonary Fibrosis, PPF）这一临床概念和术语用于替代PF-ILD，明确其诊断标准和治疗建议。因此本报告为与最新国际进展保持一致，统一使用 PPF 进行阐述，个别涉及到药物获批适应症的章节仍使用 PF-ILD。 本章将介绍 IPF 和 PPF 的疾病背景和治疗手段，回顾我国相关诊疗服务网络和医疗保障政策的发展，并总结我国相关患者组织的发展现状。 2.1 IPF 和 PPF 疾病简介 IPF 和 PPF 是两种影响肺部健康的重要疾病，尽管它们有相似的病理生理特征，也同属于间质性肺病这一范畴，但在临床诊治上有所不同。 IPF 是一种原因未知的慢性进行性间质性肺病，其特征是肺部组织不断受损和纤维化，导致肺功能进行性恶化。IPF 的主要症状包括进行性呼吸困难、干咳，有可能出现极短时间加重或长时间保持稳定。IPF 患者的预后通常较差，常规治疗主要通过抗纤维化药物和肺康复方法来缓解进展和症状，但目前尚无治愈方法。 相比于 IPF，PPF 则是一个更广泛的概念。PPF 是一组包括多种与肺部间质性纤维化相关的疾病，其共同特征是肺间质组织的进行性纤维化和结构性改变。与单一的特发性肺纤维化不同，PPF 涵盖了多种不同原因引起的肺部纤维化疾病。其发病机制通常与慢性炎症反应、环境因素暴露（如尘埃、化学物质）、药物反应性或自身免疫疾病相关。这些因素导致肺部间质组织发生病理性改变，包括纤维化、炎 症细胞浸润和肺泡结构的破坏，最终导致肺功能进行性下降和呼吸困难。临床上，PPF 的表现可以因其特定的原因而有所不同。例如，与结缔组织病相关的 PPF 可能伴随有典型的风湿性疾病表现（如系统性硬化症或类风湿性关节炎）；而药物反应性 PPF 则可能由特定药物（如某些化学药物或化疗药物）引起，表现为急性或亚急性的肺部炎症和纤维化。诊断 PPF 依赖于详细的临床病史、体格检查、影像学检查（如高分辨率 CT 扫描）和肺功能测试。治疗 PPF 的策略通常是综合性的，包括药物治疗（如免疫抑制剂、抗炎药物、抗纤维化药物）、支持性疗法（如氧疗）。由于 PPF 的