Rocket Pharmaceuticals Inc 美股认字 (2024 - 12 - 12 版)

根据规则 424 (b) (5) 登记号 333 - 281606 提交 13, 200, 000 股普通股火箭制药公司. 我们发行13,200,000股普通股，每股面值$0.01。我们的股票在纳斯达克全球市场交易，股票代码为“RCKT”。截至2024年12月10日，纳斯达克全球市场的最后交易价格为每股$13.51。 RTW Investments, LP 的一家附属公司已同意在私募配售中购买预付款认股权证，该认股权证代表购买400,000股我们普通股的权利，以每份预付款认股权证12.49美元的发行价格（相当于本次发行普通股价格减去每份此类预付款认股权证的0.01美元行权价格）（“私募配售”）。私募配售预计将与本次发行同时完成，而私募配售的完成取决于本次发行的完成。 购买我们普通股票涉及的风险已在第S-页开始的“风险因素”部分中描述。6本招股说明书附录和页面3您应在作出投资决策前仔细阅读本随附的招股说明书、以及在此引用的其他文件的全部内容补充说明和招股说明书，包括其中在此引用或在其中引用的任何信息。 承销商可在本招股说明书补充文件发布之日起30天内，选择以公开 Offering 价格（扣除预计的承销折扣和佣金后）从我们这里额外购买多达1,980,000股普通股。 neither 证券交易所委员会 nor 任何州级证券委员会 has approved or disapproved of these securities ordetermined if this prospectus supplement and accompanying prospectus is truthful or complete. Any representation to the contrary is a criminal offense. 这些股票将在 2024 年 12 月 12 日左右准备交割。 TABLE OF CONTENTS TABLE OF CONTENTS 我们未授权任何人向您提供本招股说明书补充文件和附随招股说明书之外的任何信息，包括在此文件中引用或合并的文件以及与此次发行相关的任何预先编写招股说明书。我们不对除本招股说明书补充文件和附随招股说明书及其所引用或合并的文件外的任何额外信息或不同信息承担责任，并且无法保证这些信息的可靠性。您不应假设本招股说明书补充文件和附随招股说明书，或与此次发行相关的任何预先编写招股说明书中包含的信息是截至这些文件日期之外的任何日期准确的。我们的业务、财务状况、流动性、经营结果和前景可能自这些文件日期以来已经发生变化。我们未授权任何人以任何在该要约或邀请销售未获授权或禁止的司法辖区，或该销售人员未获资格进行此类要约或邀请销售的司法辖区，或对任何因在该司法辖区作出此类要约或邀请销售而违法的人进行要约或邀请销售这些证券。在阅读本招股说明书补充文件、附随招股说明书（包括其中引用或合并的文件）以及与此次发行相关的任何预先编写招股说明书的全部内容之前，您不应作出投资决定。您还应阅读并考虑“引用或合并的文件”和“何处可获取更多信息”部分中我们提及的文件中的信息。 TABLE OF CONTENTS 关于本招股说明书附录 这份文件是我们向证券交易委员会（SEC）提交的注册声明的一部分，采用了“搁置”注册程序，并由两部分组成。第一部分是本补充说明书，包括在此引用的文件，描述了此次发行的具体条款。第二部分是附随的说明书，包括在此引用的文件，提供了更为一般性的信息，其中一些信息可能不适用于此次发行。通常当我们提到“说明书”时，指的是这两部分的结合。本补充说明书和我们授权用于此次发行的任何自由写作说明书可能会补充、更新或更改附随说明书以及在此补充说明书或附随说明书中引用的文件中的信息。 如果本招募说明书补充文件中的信息与 accompanying prospectus 中的内容或在此招募说明书补充文件日期之前向 SEC 提交并被此处引用的任何文件中的信息不一致，则您应依赖本招募说明书补充文件中的信息；但前提是，如果这些文件中的某条陈述与另一份较晚日期文件中的陈述不一致，则较晚日期文件中的陈述将修改或取代较早日期文件中的陈述。本招募说明书补充文件、伴随的招募说明书、被此处引用并纳入每一份及任何授权用于本次发行的招募说明书摘要中的文件均包含有关本公司、股份及其他您在购买股份前应考虑的重要信息。请参阅本招募说明书补充文件中的“纳入引用的文件”和“何处可获取更多信息”。 我们还注意到，我们在任何作为参考文件内提及的文件附件提交的相关协议中所做的陈述、保证和承诺，仅是为了该协议当事方的利益而作出的，包括在某些情况下是为了在协议当事人之间分配风险的目的。这些陈述、保证和承诺不应被视为对您的任何代表、保证或承诺。此外，这些陈述、保证和承诺仅在作出时是准确的。因此，这些陈述、保证和承诺不应被依赖以准确反映我们当前的状况。 所有 Prospectus 补充文件 或 随附 Prospectus 中提及的“Rocket”、“公司”、“我们”、“我们公司”或“我们的”均指 Rocket Pharmaceuticals, Inc.（一家根据德克萨斯州法律成立的公司）及其子公司，除非另有说明或上下文另有要求。 TABLE OF CONTENTS 关于前瞻性陈述的警示声明 这份招股说明书补充文件及本补充文件中引用的文件包含前瞻性陈述。这些陈述基于我们管理层当前对未来发展事件、条件和结果的信念、预期和假设，以及我们目前可获得的信息。包含这些前瞻性陈述的讨论可以在通过引用纳入本补充文件的最近的年度Form 10-K报告和最近的季度Form 10-Q报告“业务”、“风险因素”以及“管理讨论与分析——财务状况和运营结果”部分找到，以及在其任何后续的修正案中。所有这些文件均已提交给证券交易委员会（SEC）。 在某些情况下，可以通过“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“能够”、“计划”、“潜在的”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应当”、“目标”、“将要”、“将会”或这些词的否定形式或复数形式以及类似表示未来意思的词语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素，可能会导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些陈述中表达或暗示的信息有实质性差异。 在本招募说明书补充文件或通过其他方式纳入其中的内容中，关于我们的预期、信念、计划、目标、假设或未来事件或业绩的任何陈述均不属于历史事实，而是前瞻性陈述。根据《证券法》第27A节和《交易法》第21E节的含义，这些前瞻性陈述包括但不限于以下内容： • 我们在各种药物候选产品方面满足预期里程碑的能力，包括临床研究的启动和时间安排；• 联邦、州及非美国监管要求，包括美国食品药品监督管理局（FDA）对我们当前或任何其他未来候选产品的监管；• 向FDA提交监管文件的时间以及我们获得和维持FDA或其他监管机构对候选产品批准或其他行动的能力；• 竞争对手的活动，包括竞争对手产品上市的时间、定价和折扣策略；• 临床试验和其他必要测试的安全性和有效性结果是否提供了支持进一步开发、潜在监管批准或任何候选产品进展的数据；• 我们开发、获取并推进候选产品进入临床研究、招募足够数量的患者并成功完成临床研究，以及申请和获得监管审批的能力，均在目前预计的时间框架内或根本无法实现；• 我们建立关键合作关系和供应商关系以支持我们的候选产品及其他未来候选产品的能力；• 我们发展销售和营销能力或与第三方签订协议以销售和营销任何候选产品的能力；• 我们获得额外资金以开展计划中的研发努力的能力；• 我们收购其他企业、形成战略联盟或创建合资企业的能力，并能够从这些收购、联盟或合资企业中获益的能力；• 我们成功开发和商业化可能引进的技术或产品的能力；• 我们直接制造能力的发展，特别是针对腺相关病毒（AAV）项目；• 我们扩展产品管线以针对更多与基因疗法技术兼容的适应症的能力。 TABLE OF CONTENTS • 我们在当前或未来开展业务的非美国司法管辖区成功运营的能力，包括遵守适用的监管要求和法律法规；• 获取并执行专利以保护我们的候选产品，并成功应对未预见的第三方侵权指控的能力；•预期的业务趋势和我们所运营市场的挑战；• 关于我们资本需求的估计；• 获得额外融资并必要时筹集资金以资助运营或追求商业机会的能力；以及• 本次发行所得款项的预期使用。 您应参阅本招股说明书补充文件、附带的招股说明书以及任何相关的免费写作招股说明书中的“风险因素”部分，在这些文件及其他引用进本招股说明书补充文件和附带的招股说明书的文件中具有类似标题的部分，以讨论可能使我们实际结果与我们在前瞻性声明中所表达或暗示的结果存在重大差异的重要因素。鉴于这些风险、不确定性及其他因素，其中许多因素超出了我们的控制范围，我们无法保证本招股说明书补充文件和附带的招股说明书中的前瞻性声明将被证明是准确的，因此您不应过分依赖这些前瞻性声明。此外，如果我们的前瞻性声明被证明是不准确的，这种不准确性可能是重要的。鉴于这些前瞻性声明中存在的重大不确定性，您不应将这些声明视为对我们或任何其他人的代表或保证，我们将在任何特定的时间框架内或根本不会实现我们的目标和计划。 除法律规定外，我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，或修订任何前瞻性陈述以反映本附录日期后发生的事件或发展情况，即使未来有可能获得新的信息。 TABLE OF CONTENTS Overview 我们是一家全面整合的、处于后期阶段的生物技术公司，专注于开发首创、唯一和最佳的基因疗法，这些疗法具有直接针对目标的作用机制和明确的临床终点，用于治疗罕见且极具破坏性的疾病。我们有三个处于临床阶段的离体慢病毒载体程序 ， 其中包括程序 ： • 法诺氏贫血（Fanconi Anemia，简称FA），是一种骨髓遗传缺陷，导致血细胞生成减少或产生异常血细胞（RP-L102）；• 白细胞黏附缺陷-Ⅰ（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，简称LAD-I），是一种遗传性疾病，会导致免疫系统功能障碍（RP-L201）；以及• 磷酸果糖 kinase 缺陷（Pyruvate Kinase Deficiency，简称PKD），是一种红细胞的常染色体隐性遗传疾病，导致慢性非球形红细胞性溶血性贫血（RP-L301）。 在2023年9月，食品药品监督管理局（FDA）接受了RP-L201的生物制品许可申请（BLA），并授予了优先审评，用于治疗严重的LAD-I。2024年6月28日，我们宣布FDA针对BLA发出了完整答复函（Complete Response Letter），要求提供有限的额外化学制造控制信息以完成其审查。我们正在提供所需的额外信息。FA二期临床试验的治疗工作于2023年完成，并于2024年9月26日启动了滚动BLA提交程序。2024年4月，欧洲药品管理局接受了RP-L102的市场授权申请。针对较少见的FA亚型C和G的基因治疗项目正在进行中。 我们还有两个临床阶段和一个临床前阶段体内腺相关病毒程序 ， 其中包括以下程序 ： • Danon病（DD），一种多器官溶酶体相关障碍，导致因心力衰竭而早期死亡。DD项目目前正在进行二期临床试验（RP-A501）；• Plakophilin-2致心律失常性心肌病，这是一种遗传性心脏疾病，特征为心脏肌肉质量逐渐减少、严重的右心室扩张、畸形、心肌的纤维脂肪替代以及高发的心律失常和猝死（RP-A601）；和• BAG3扩张型心肌病（BAG3-DCM），这是最常见的形式的心肌病，其特征为心室壁渐进性变薄导致心腔扩大，无法有效泵血。我们的项目利用基于重组AAV9的基因治疗，旨在减缓或阻止BAG3-DCM的进展。 在2023年9月，我们宣布已与FDA就RP-A501在DD适应症的关键研究设计达成一致。该研究的入组工作于202