2024抗菌管道的发展趋势和加强研究与开发的建议报告

抗菌药物研发管线趋势与建议：政策简报

核心观点与关键数据

抗菌药物耐药性（AMR）是全球健康威胁之一，2019年造成127万人死亡，与495万人死亡相关。AMR主要影响低收入和中等收入国家（LMICs），其中5岁以下儿童受影响最严重。

研发管线现状

• 研发速度滞后：过去6年，仅16种新抗菌药物获得批准，而128个临床项目中多数处于脆弱阶段。
• 中小企业主导：97.86%的临床前开发者为中小企业（SMEs），其中86.7%为微型企业，资源有限。
• 创新性不足：34%的开发项目具有创新性，但仅三种针对重要革兰氏阴性菌。
• 口服制剂缺乏：2023年管线中缺乏治疗产ESBL细菌和CRE的口服抗生素。
• 儿科药物不足：14种后期抗生素中仅6种有儿科研究计划（PIP/PSP）。
• 地域分布不均：90%的临床项目由高收入国家主导，LMICs研发能力有限。

主要挑战与建议

挑战

1. 研发资源不足：高成本和低回报导致企业投入谨慎。
2. 中小企业困境：科学障碍、人员短缺和资金延迟影响管线稳定性。
3. 革兰氏阴性菌耐药问题：创新产品稀缺，尤其是针对关键优先病原体。
4. 口服制剂需求：门诊和逐步降级治疗需要更多口服抗生素。
5. 儿科药物研发滞后：易感人群缺乏有效治疗选项。
6. LMICs研发能力不足：专业知识和培训限制，缺乏资金支持。
7. 非传统药物开发支持不足：传统疗效评估方法不适用于非传统候选药物。

建议

1. 增加研发投入：确保充足资源，推动和拉动激励措施。
2. 支持中小企业：通过公私合作和加速器项目激发创新。
3. 优先研发革兰氏阴性菌药物：促进针对最紧迫优先事项的创新。
4. 重视口服制剂发展：支持门诊和逐步降级治疗。
5. 优先考虑儿科药物：及时调查新选项并开发适合不同年龄段的制剂。
6. 加强LMICs研发：通过全球合作和资金支持提升科学能力。
7. 支持非传统药物开发：探索现有临床试验支持非传统药物开发。

研究结论

现有抗菌药物不足以应对AMR挑战，需要全球协调与合作，增强创新研发、改善数据收集和共享，并实施满足脆弱患者需求的投资策略，特别是支持LMICs的公平获取。