更明智的赌注，更强的临床试验

采用私募股权式审慎态度进行临床试验尽职调查 作者 本·埃涅乔 杰克·库奇曼斯基 萨尔瓦托雷·卢波 临床试验是生物制药行业最重要的投资之一，然而许多公司仍主要依靠内部乐观情绪而非外部验证来推进项目。相比之下，私募股权（PE）公司在做重大决策时，会通过检验假设、量化风险以及将选择建立在数据基础上，对每项决策进行结构化的尽职调查。本观点探讨了如何在临床试验设计和治理中采用类似的纪律性方法，以强化决策能力、加速项目进程，并提升研发投资回报率。 例如，Arthur D.Little对一流肿瘤学资产的分析表明，率先推出者可在产品上市后的前两年内攫取高达60%的市场份额；而当你成为第二时，价值获取会急剧下降。对于治愈性疗法而言，结果则更为显著。率先进入市场的参与者往往能占据整个市场，因为资产本质上是一次性治愈疗法。在两种情况下，临床试验阶段的有效时机都会带来显著的价值。 临床试验并非仅仅是科研项目，它们也是投资决策。试验，尤其是II期和III期试验，是生物制药公司可以做出的最资本密集型的投资之一。成功需要严谨的科学洞察力与行业内较少强调的——真正的投资纪律相结合。 为什么更多制药和生物技术公司不把临床试验视为高风险投资？这个问题早就该问了。私募股权公司很少在没有进行外部尽职调查的情况下投入资金：包括商业市场验证、客户洞察、竞争情报和执行风险建模。他们这样做是因为他们知道，公司内部的信心并不总是等同于客观、数据驱动的现实。 每一项二期或三期临床试验都是决定投资组合的关键赌注。然而，批准这些投资所应用的严谨程度，往往落后于私募股权、基础设施，甚至风险投资行业的标准。这种外部视角是这些行业的一种战略实践，可以被借鉴并应用于临床试验，从而提高清晰度、速度和投资回报率。 相比之下，生物医药领域的许多后期临床试验的推进，是基于内部共识、对该分子的乐观情绪以及未经质疑的假设，直到它们在现实世界中失败。模式显而易见：方案过于雄心勃勃，研究中心启动延迟，入组表现不佳，时间表一再拖延。是时候将临床试验尽职调查确立为更优决策学科中的强制性标准了。 佩蒂做得对的地方 当私募股权公司在考虑一笔交易时，他们很少仅凭内部观点就推进。相反，他们会运用大量分析来增强信心，包括面向市场的外部评估、假设压力测试、竞争格局分析和监管扫描，以及结构化地捕捉决策就绪的输出。这些分析使得决策更加细致且数据驱动，从而限制了公司的整体风险。 为何此事当下重要 此外，这些项目并非长期合作。相反，它们是为期四至六周的密集型工作，要求快速、专注且基于假设。其目标在于迅速有效地降低不确定性并建立信心，而非预测未来。简而言之，它们不会沉溺于该资产；而是主动从各个角度对其进行探究。 生物制药研发正步入一个资本受限、竞争激烈、结果导向的时代。董事会和投资者正要求更严格的投资回报率纪律，支付方要求更有力的价值证明，而试验停滞或延迟的机会成本从未如此之高。 一项停滞或延迟的临床试验的成本，也可能在资产进入市场后在未来显现。 当核心假设得到清晰记录、验证和压力测试时，预测准确率会显著提高。 翻译佩珀方法 同样的严谨标准同样可以应用于临床试验的投资决策。如果每个后期临床试验都必须通过一个结构化的外部审查流程，让研发、财务和投资组合委员会能更清晰地了解执行风险和投资回报率，那会怎样？ 勤奋如何验证假设 此示例不仅突显了提高准确性的价值，也强调了需要一份“假设手册”，用以涵盖赢得患者、站点、方案和运营等所有核心驱动因素。通过就“必须实现”的目标达成一致以达成入组目标，团队可以监测早期信号，并在实际表现偏离时主动升级。 让我们考察一个基于真实临床试验数据的独立、外向案例研究。两项独立的试验，一项是关键性神经病学试验，另一项是全球肿瘤学试验，说明了外部压力测试的患者招募预测的强度（见图1）。 在两种情况下，外部压力测试的数据驱动模型均与临床研究团队的预测进行了比较。其中一个预测偏向乐观，另一个则较为保守；然而，在每次回顾性分析中，实际招募情况均与外部观点高度吻合。其核心信息是：当核心假设得到验证并经过外部压力测试时，预测的准确性会显著提高。 接下来，考虑基于尽职调查的、以外向为特点的方法与传统常规业务实践有何不同（见图2）。它强调了在思维方式、数据使用和决策严谨性方面的关键转变，这些转变能够实质性地改善试验结果和投资信心。 图1。外推式数据驱动预测表现优于内部临床试验团队的预测 当操作得当时，一项临床试验的尽职调查结果会产生三到五种风险情景，并附带明确的建议。 它们是活的文件，旨在即时使用，正如私募股权投资委员会使用其商业尽职调查报告一样。 真正价值——即便它并非“正确”之选 要明确：外部视角并非总是正确，但这并非重点。它们的作用在于减少盲点、挑战群体思维，并将现实数据引入通常由内部热情和传统假设主导的对话中。仅此一点就值得投入时间和资源，尤其是在替代方案是花费2亿美元或更多进行停滞不前或未达预期的试验时。在私募股权领域，咨询师和顾问不对结果负责；投资者才负责。但外部输入的质量直接影响决策的质量。这就是为什么最好的私募股权公司认真对待这一过程——不是因为他们必须这样做，而是因为这样做有效。 您将获得：可供决策的输出结果 当操作得当时，一项临床试验尽职调查过程不会产生一份100页的幻灯片演示文稿。相反，它会产生三到五个具有明确建议的风险场景；一份与成本和时间影响相关的执行手册；一份展示权衡如何影响投资回报率的预期净现值（eNPV）可视化桥梁；一份显示风险集中地点的国家/站点矩阵；以及一份包含逻辑和局限性的单页“执行/不执行”建议。这些输出并非为存档而设计。 这是一种心态，而非强制要求。 当试验设计未能通过尽职调查 这并非推广外部管理咨询服务。这是呼吁标准化和规范化。许多公司已经拥有数据、建模工具和经验。但他们并不总是以结构化、外部视角的方式整合这些资源——而且他们很少在重大投资决策前强制执行。想象一下，如果你的下一阶段III项目批准需要一个四周的外部挑战流程。想象一下，假设必须得到验证，而不仅仅是辩论。想象一下，你的治理能力和信心将因此变得多么强大。 一项针对晚期癌症研究（过去10年内），测试靶向疗法在新诊断或不适合治疗的患者中，似乎即将快速扩大适应症范围。然而，该研究却因无效而提前终止，并最终未能通过监管审查。三个尽职调查的疏漏导致了这一结果： 1.一个与临床实践脱节的过时比较器 2.一个体弱且成分复杂的人群，掩盖了其益处 3.报名严重集中于目标市场之外，限制了其适用性 是时候，我们不能仅仅将临床试验视为科学里程碑，而应将其视为战略资本投资了。我们需要问： 此案例表明，在人口、参照对象和地理方面的选择，其决定性作用可与科学本身相媲美——并且，早期的精心设计可以避免代价高昂的错误。 ---我们是否对假设进行了压力测试？我们清楚赢得胜利需要什么吗？我们有权这样做吗？投资水平？ 结论 一条更智能的前进之路 临床试验是高风险投资。 在一个资本更稀缺、时间更紧迫、竞争更激烈的世界里，仅凭信念是远远不够的。临床试验是高风险投资——是时候我们将其视为此了。让我们提高标准，将临床试验尽职调查制度化，借鉴私募股权、风险投资以及我们自身的最佳实践。通过嵌入基于外部视角、数据驱动的可行性、站点策略、入组及投资回报率评估，我们可以降低决策风险、明确假设前提，并提高成功几率——将每个后期临床试验都转化为它真正所是的战略赌注。 自1886年以来，Arthur D.Little始终站在创新的前沿。我们是被公认的领导者，致力于将战略、创新与转型连接起来，服务于技术密集和融合的行业。我们帮助客户穿越变化的商业生态系统，发掘新的增长机遇。我们赋能客户构建创新能力，并推动其组织转型。 我们的顾问兼具丰富的行业实践经验，以及对关键趋势和动态的卓越洞察力。ADL 遍布全球主要商业中心。我们自豪地服务于大部分财富 1000 强公司，此外还有其他领先企业和公共部门组织。