一、研究背景
慢性粒细胞白血病（CML）是一种源于造血干细胞的克隆性骨髓增殖性疾病，其治疗面临多重挑战：
- 生存质量受损与疾病负担沉重：长期用药导致生存质量受损，焦虑和抑郁问题突出，疾病经济负担沉重，年用药费用占直接医疗花费的60-80%。
- 耐药/不耐受患者未满足医疗需求突出：约20-30%的患者存在原发性耐药或继发性耐药，导致复发及死亡风险增加。
- 从慢病管理迈向减量停药探索的挑战：追求治疗无复发缓解（TFR）是患者的期望，但减量停药面临安全性及复发风险担忧。
- 用药依从性和医患共同决策的重视不足：约26%的患者曾减少用药剂量，35-40%的患者存在依从性低的情况，医患共同决策模式在国内仍处于初期阶段。
- 患者未满足需求洞察与政策转化空间：长期服药和定期医院随访影响患者工作生活，社会歧视导致就业婚育受阻，疾病经济负担和生存质量随时间变化，患者需求和关注点也可能发生变化。
二、研究方法
- 调查方法：采用线上问卷调查方式，通过“问卷星”平台开展。
- 抽样方法：滚雪球非概率抽样法，通过北京新阳光慈善基金会公众号和顾问委员会专家公众号招募调查对象。
- 调查对象：被临床诊断为慢性粒细胞白血病的患者。
- 调查内容：社会人口学背景、诊疗情况、用药情况、生存质量和心理状况、经济情况等。
- 问卷调查时间：2025年2月14日至2025年3月31日。
- 数据清洗：对数据进行预处理，包括数据复查、数据一致化、极端值和异常值标注等。
三、研究结果
- 受访者基本信息：男性占比56.7%，城镇户口占比55.4%，平均年龄45.7岁，已婚占比78.5%，受教育程度以大学专科和本科为主。
- 职业：无业占比19.4%，退休、离休人员占比17.1%，普通工人占比10.9%。
- 常住地：主要分布于湖北、河南、四川等地。
- 诊疗情况：绝大多数患者确诊时处于慢性期，目前仍维持慢性期，96.6%的患者仅接受TKI治疗，43.4%的患者通过常规体检发现疾病。
- 基因情况：14.5%的患者不清楚基因检测结果，31.6%的患者基因转阴，39.3%的患者疗效达到MMR。
- 合并症情况：近六成患者没有合并症，常见合并症包括高血压、消化道疾病、肾功能不全等。
- 就医地及流动情况：受访者高度集中于顶尖医院，近四成受访者就医时间在2小时以上，15.5%的患者存在跨省异地就医的情况。
- 用药情况：94.1%的患者正在服用TKI，最常用的药物包括氟马替尼、伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼。
- 不良反应情况：最常见的不良反应包括乏力、皮疹、水肿、皮肤/头发颜色改变、腹泻等，平均不良反应数量为3个。
- 用药依从性：76.3%的受访者用药依从性中等及以上。
- 转换药物情况：54.3%的患者只使用过一种TKI，24.8%的患者使用过两种TKI。
- 医患共同决策情况：93.8%的患者不同程度地参与了用药决策，85.3%的患者参与了转换药物决策。
- 减量停药情况：67.5%的未进行减量停药的受访者希望尝试，但仅26.6%的受访者表示对减量停药没有顾虑，4.5%的患者已停药。
- 受访者需求调研：受访者最关心的问题包括基因检测、TKI医保报销、TKI不良反应及处理、TKI药物价格等。
- 受访者生存质量：51.2%的受访者表示有不同程度的焦虑或沮丧，41.0%的受访者有不同程度的疼痛或不舒服。
- 受访者经济负担：48.4%的家庭发生了灾难性卫生支出，51.1%的患者经常或总是担忧经济负担。
四、研究发现及讨论
- 就业生活情况：年富力强，就业受阻，婚育忧虑。
- 诊疗情况：治疗稳中求进，但基层医疗资源待加强。
- 用药行为与依从性：药不能停，副作用多，依从性有待提高。
- 医患共同决策：掌握身体和治疗的主动权。
- 减量停药意愿与现状：期望与现实的矛盾。
- 患者核心需求及未来期盼：省钱、减少副作用是重点。
- 生存质量与经济负担：身心与钱包的双重考验。
五、政策建议
- 优化医疗资源配置与分级诊疗服务模式，系统性提升标准化检测可及性。
- 深化医保政策改革，持续提高药物可及性、优化医保待遇保障及支付创新。
- 建立规范治疗/停药流程与强化综合服务模式。
- 营造包容性社会环境，消除就业歧视、促进职业康复和完善社会福利与救助。
- 加大真实世界研究投入力度与数据利用，推动创新药物研发与可及性。
