全面提速，FDA临床试验体系或大改革

本报告导读： 医药《支持外资参与医药产业高质量发展》2026.06.24医药《2026 EULAR：免疫重置疗法的全面爆发》2026.06.15医药《行业趋势向好，见底信号凸显》2026.06.14医药《下一代减肥药疗法百花齐放》2026.06.12医药《2026ASCO&EHA：血液瘤领域研究进展》2026.06.11 美 国 卫 生 与 公 众 服 务 部 （HHS） 发 布 了 一 项 全 部 门 协 同 行 动 计 划OperationTrialBlazer（译先锋试验行动），包括FDA、NIH等核心机构，旨在全面加速并改革美国临床试验体系，其中FDA公布了一揽子举措，覆盖从IND阶段到关键性试验的全过程，我们认为将对全球生物医药研发产生深远影响。 投资要点： 《行动》的主要目标是“维持美国在创新药早期临床研究和开发的全球领导地位”，覆盖从靶点识别、治疗方案设计、首次人体试验到后期临床的全链条，强调消除不必要延迟、冗余要求和监管模糊性。FDA的新举措聚焦IND阶段到后期关键试验，包括加速IND试点、Phase 1 IND Navigator、CMC要求澄清、Phase 1 Contact Center、主方案指南修订、有效性实质性证据指南修订等。 明确IND阶段的要求，减少不必要的临床前实验。《行动》的主要政策包括：（1）聚焦于基于风险和阶段适当性的要求，厘清IND申请的监管要求并重塑Pre-IND阶段，加快首次人体临床试验的启动速度，相较于当前IND申请，可节省多达6至12个月的开发时间；（2）加速IND（速批IND）试点项目。建立合格研究机构（QRI）网络，包括学术医疗中心、医疗健康网络和合同研究组织，与申办方合作开发和审查IND申请。FDA还将建立一个新的实时滚动提交平台，允许FDA对IND申请的各组成部分进行滚动审查。FDA将保留对IND的全部监管权力和决策权。FDA正在考虑立规，要求多中心合作研究采用单一机构审查委员会（sIRB）模式。在这一模式下，一个IRB将作为所有参与机构的"登记IRB"，在维持严格监督的同时精简流程。 后期临床更注重证据灵活性和试验效率。FDA修订《证明人用药品和生物制品有效性的大量证据》指南草案，明确在特定情况下，一项严格、充分、良好对照的关键试验，加上确证性证据，即可支持药物获批；同时修订主方案指南，纳入篮式试验、伞式试验和平台试验，减少重复建设和资源浪费。通过THRIVE等项目，正在探索基于平台的伞式试验方法，旨在允许多种相关疗法或疾病靶点在更具灵活性的开发框架内得到评估。 风险提示。政策执行不达预期风险、宏观地缘政治风险、创新药临床研发失败风险。 本公司具有中国证监会核准的证券投资咨询业务资格 分析师声明 作者具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格或相当的专业胜任能力，保证报告所采用的数据均来自合规渠道，分析逻辑基于作者的职业理解，本报告清晰准确地反映了作者的研究观点，力求独立、客观和公正，结论不受任何第三方的授意或影响，特此声明。 免责声明 本报告仅供国泰海通证券股份有限公司（以下简称“本公司”）授权客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为本公司的当然客户。本报告仅在相关法律许可的情况下发放，并仅为提供信息而发放，概不构成任何广告。 本报告的信息来源于已公开的资料，本公司对该等信息的准确性、完整性或可靠性不作任何保证。本报告所载的资料、意见及推测仅反映本公司于发布本报告当日的判断，本报告所指的证券或投资标的的价格、价值及投资收入可升可跌。过往表现不应作为日后的表现依据。在不同时期，本公司可发出与本报告所载资料、意见及推测不一致的报告。本公司不保证本报告所含信息保持在最新状态。同时，本公司对本报告所含信息可在不发出通知的情形下做出修改，投资者应当自行关注相应的更新或修改。 本报告中所指的投资及服务可能不适合个别客户，不构成客户私人咨询建议。在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见均不构成对任何人的投资建议。在任何情况下，本公司、本公司员工或者关联机构不承诺投资者一定获利，不与投资者分享投资收益，也不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。投资者务必注意，其据此做出的任何投资决策与本公司、本公司员工或者关联机构无关。 本公司利用信息隔离墙控制内部一个或多个领域、部门或关联机构之间的信息流动。因此，投资者应注意，在法律许可的情况下，本公司及其所属关联机构可能会持有报告中提到的公司所发行的证券或期权并进行证券或期权交易，也可能为这些公司提供或者争取提供投资银行、财务顾问或者金融产品等相关服务。在法律许可的情况下，本公司的员工可能担任本报告所提到的公司的董事。 市场有风险，投资需谨慎。投资者不应将本报告作为作出投资决策的唯一参考因素，亦不应认为本报告可以取代自己的判断。在决定投资前，如有需要，投资者务必向专业人士咨询并谨慎决策。 本报告版权仅为本公司所有，未经书面许可，任何机构和个人不得以任何形式翻版、复制、发表或引用。如征得本公司同意进行引用、刊发的，需在允许的范围内使用，并注明出处为“国泰海通证券研究”，且不得对本报告进行任何有悖原意的引用、删节和修改。 若本公司以外的其他机构（以下简称“该机构”）发送本报告，则由该机构独自为此发送行为负责。通过此途径获得本报告的投资者应自行联系该机构以要求获悉更详细信息或进而交易本报告中提及的证券。本报告不构成本公司向该机构之客户提供的投资建议，本公司、本公司员工或者关联机构亦不为该机构之客户因使用本报告或报告所载内容引起的任何损失承担任何责任。 评级说明 投资建议的比较标准 投资评级分为股票评级和行业评级。 以报告发布后的12个月内的市场表现为比较标准，报告发布日后的12个月内的公司股价（或行业指数）的涨跌幅相对同期的沪深300指数涨跌幅为基准。 国泰海通证券研究所