医药及生物科技：全球创新药行业情绪分化

医药及生物科技 萧智舜,PhD(852) 3911 8021jasonsiu@ccbintl.com 全球创新药行业情绪分化 ►近期政策将促进创新药销量增长 ►近期，国內人工智能(AI)制药三小龙备受关注 药企授权出海后所得款项汇入中国的节奏或将放缓。中国创新药向海外药企对外授权(权益出海)所得款项转账节奏或将放缓。中国创新药将全球权益授予给海外药企(尤其是美国企业)的交易，今后大概率需要中美两国监管机构双重审批。基于该变化，我们预判两点: (1)海外企业收购中国创新药全球权益的跨境资金汇入中国的到账速度将慢于预期；和(2)从中国药企对海外权益授权的大额交易审批周期將进一步拉长。 前唯一获批上市的CRISPR基因编辑药物，2023年获批用于镰状细胞病相关疾病治疗；(3)Beam Therapeutics (BEAMUS)：主打ESCAPE多重基因编辑技术平台，改造干细胞实现抗体预处理，提升细胞疗法安全性，布局罕见遗传病体内碱基编辑疗法；(4)Caribou Biosciences(CRUSUS)研发通用型异体CAR-T细胞疗法，用于血液肿瘤及重症疾病，采用新一代CRISPR技术改造 健 康 供 者T细 胞 ， 实 现 一 人 制 备 、 多 人 安 全 使 用 ；(5)Sangamo Therapeutics (SGMO US)：聚焦锌指蛋白表观调控疗法、新型载体递送技术(衣壳递送)，深耕严重和难治性神经系统疾病。 中国有潜力的创新药候选品种授权给全球大型药企、生物科技巨头后，海外药企会为该国产创新药的临床试验数据背书，从而提升国产新药在全球机构投资者眼中的可信度。昨天，商务部也表明支持外资参与医药等产业高质量发展。另一方面，多位美国业内专家通过媒体公开表态，支持美国生物药企管线引入来自中国的创新药硏发。倘若美国出台禁令限制中美生物科技合作、和临床实验协作，美国现有的全球制药业龙头地位将重新回归到欧洲药企，同时美国患者能使用获批新药的进度也会受阻放缓。 美 国FDA现 已 批 准 两 款 基 因 编 辑 类 治 疗 药 物 ：(1) CRISPRTherapeutics的CASGEVY，用于治疗镰状细胞病、输血依赖型β地中海贫血; (2) BlueBird Bio(未上市)的LYFGENIA，属于体外基因疗法，借助慢病毒载体改造细胞，用于治疗伴血管闭塞危象的镰状细胞病。 对外授权首付款比例明显下滑。近期创新药出海授权交易中，首付款占交易总金额的比例出现明显下降：过往一般海外授权的首付款占总金额约高个位数至10%，如今普遍回落至仅1%–2%。以德琪医药(6996 HK)将其双抗T细胞衔接器ATG-106(靶向CDH6×CD3)的全球权益授权给MPM BioImpact(未上市)为例：该药目前仍处于临床前研发阶段，交易首付款为2000万美元，仅占9.8亿美元的总交易金额为2%。 行业催化剂:(1)多款新型生物药、抗联抗体偶联药陆续在国内或海外获批上市; (2)国产创新药国内外临床实践验数据优于预期;(3)国产创新药全球研发、商业化对外授权交易持续增多。 行业风险因素:(1)美国对华政策存在不确定性，包括《生物安全法案》、以涉及军工为由将中国创新药企业列入黑名单；(2)国产创新药出海授权交易需中美监管双方审批，流程变数增加；(3)创新药研发风险：(I)未能在国内外顺利获批上市；(II)临床实验疗效、安全性达不到预期标准。 美国FDA发布基因编辑审评新规：允许引用“先验知识”加速基因改造药物的研发。2026年6月3日，美国FDA出台新规：针对人体细胞的体外、体内基因编辑疗法(细胞与基因疗法统称为CGT），审评过程可引用“既往成熟研究数据”或者“先验知识”。药企若能从科学层面利用既往研究数据论证于自身产品与研发场景，便可全部或部分免除重复开展实验、补充全新实验数据的要求。我们同意市场主流观点：FDA此次指导意见调整，标志着基因编辑疗法研发审评思路迎来重要转变，在科学依据充分前提下认可研发流程优化、精简实验工作量。 FDA同时明确硬性要求：细胞与基因疗法企业必须充分证明产品科学可比性，并针对自身产品出具严谨、专属的论证依据，才可引用既往研究数据；此外，若拟引用的既往数据属于第三方企业专有知识产权，药企除完成科学可比性论证外，还必须取得数据持有方合法授权，方可将该资料用作审评依据。 基于该政策利好，多家美国上市的CAR-T、细胞与基因疗法赛道企 业多 不 错:(1)Intellia Therapeutics(NTLAUS)： 依 托CRISPR/Cas9科 技 研 发 根 治 性 基 因 编 辑 疗 法 ；(2)CRISPRTherapeutics (CRSPUS)：旗下CASGEVY是全球首款、也是目 评级定义: 优于大市─于未来12个月预期回报为高于10%中性─于未来12个月预期回报在-10%至10%之间弱于大市─于未来12个月预期回报低于-10% 分析师证明: 本文作者谨此声明：（i）本文发表的所有观点均正确地反映作者有关任何及所有提及的证券或发行人的个人观点，并以独立方式撰写；（ii）其报酬没有任何部分曾经，目前或将来会直接或间接与本文发表的特定建议或观点有关；及（iii）该等作者没有获得与所提及的证券或发行人相关且可能影响该等建议的内幕信息／非公开的价格敏感数据。本文作者进一步确定（i）他们或其各自的关联人士（定义见证券及期货事务监察委员会持牌人或注册人操守准则）没有在本文发行日期之前的30个历日内曾买卖或交易过本文所提述的股票，或在本文发布后3个工作日（定义见《证券及期货条例》（香港法例第571章）（内将买卖或交易本文所提述的股票；（ii）他们或其各自的关联人士并非本文提述的任何公司的雇员；及（iii）他们或其各自的关联人士没有拥有本报告提述的证券的任何金融利益。 免责声明: 本文由建银国际证券有限公司编写。建银国际证券有限公司为建银国际（控股）有限公司（「建银国际控股」）和中国建设银行股份有限公司（「建行」）全资附属公司。本文内容之信息相信从可靠之来源所得，但建银国际证券有限公司，其关联公司及／或附属公司（统称「建银国际证券」）不对任何人士或任何用途就本文信息的完整性或准确性或适切性作出任何形式担保、陈述及保证（不论明示或默示）。当中的意见及预测为我们于本文日的判断，并可更改，而无需事前通知。建银国际会酌情更新其研究报告，但可能会受到不同监管的阻碍。除个别行业报告为定期出版，大多数报告均根据分析师的判断视情况不定期出版。预测、预期及估值在本质上是推理性的，且可能以一系列偶发事件为基础。读者不应将本文中的任何预测、预期及估值视作为建银国际证券或以其名义作出的陈述或担保，或认为该等预测、预期或估值，或基本假设将实现。投资涉及风险，过去的表现并不反映未来业绩。本文的信息并非旨在对任何有意投资者构成或被视为法律、财务、会计、商业、投资、税务或任何专业意见，因此不应因而作为依据。本文仅作参考资讯用途，在任何司法管辖权下的地方均不应被视为购买或销售任何产品、投资、证券、交易策略或任何类别的金融工具的要约或招揽。建银国际不对收件人就本报告中涉及的证券的可用性（或相关投资）做任何陈述。本文中提及的证券并非适合在所有司法管辖权下的地方或对某些类别的投资者进行销售。建银国际证券及其它任何人仕对使用本文或其内容或任何与此相关产生的任何其它情况所引发的任何损害或损失（不论直接的、间接的、偶然的、示范性的、补偿性的、惩罚性的、特殊的或相应发生的）概不负上任何形式的责任。本文所提及的证券、金融工具或策略并不一定适合所有投资者。本文作出的意见及建议并没有考虑有意投资者的财政情况、投资目标或特殊需要，亦非拟向有意投资者作出特定证券、金融工具及策略的建议。本文的收件人应仅将本文作为其做出投资决定时的其中一个考虑因素，并应自行对本文所提及的公司之业务、财务状况及前景作出独立的调查。读者应审慎注意（i）本文所提及的证券的价格和价值以及来自该等证券的收益可能有所波动；（ii）过去表现不反应未来业绩；（iii）本文中的任何分析、评级及建议为长期性质的（至少12个月），且与有关证券或公司可能出现的表现的短期评估无关联。在任何情况下，未来实际业绩可能与本文所作的任何前瞻性声明存在重大分歧；（iv）未来回报不受保证，且本金可能受到损失；以及（v）汇率波动可能对本文提及的证券或相关工具的价值、价格或收益产生不利影响。应注意的是，本文仅覆盖此处特定的证券或公司，且不会延伸至此外的衍生工具，该等衍生工具的价值可能受到诸多因素的影响，且可能与相关证券的价值无关。该等工具的交易存在风险，并不适合所有投资者。尽管建银国际证券已采取合理的谨慎措施确保本文内容提及的事实属正确、而前瞻性声明、意见及预期均基于公正合理的假设上，建银国际证券不能对该等事实及假设作独立的复核，且建银国际证券概不对其准确性、完整性或正确性负责，亦不作任何陈述或保证（不论明示或默示）。除非特别声明，本文提及的证券价格均为当地市场收盘价及仅供参考而已。没有情况表明任何交易可以或可能依照上述价格进行，且任何价格并不须反映建银国际证券的内部账簿及记录或理论性模型基础的估值，且可能基于某些假设。不同假设可能导致显着不同的结果。任何此处归于第三方的声明均代表了建银国际对由该第三方公开或通过认购服务提供的数据、信息以及/或意见的阐释，且此用途及阐释未被第三方审阅或核准。除获得所涉及到的第三方书面同意外，禁止以任何形式复制及分发该等第三方的资料内容。收件人须对本文所载之信息的相关性、准确性及足够性作其各自的判断，并在认为有需要或适当时就此作出独立调查。收件人如对本文内容有任何疑问，应征求独立法律、财务、会计、商业、投资和/或税务意见并在做出投资决定前使其信纳有关投资符合自己的投资目标和投资界限。 使用超链接至本文提及的其它网站或资源（如有）的风险由使用者自负。这些链接仅以方便和提供信息为目的，且该等网站内容或资源不构成本文的一部分。该等网站提供的内容、精确性、意见以及其它链接未经过建银国际证券的调查、核实、监测或核准。建银国际证券明确拒绝为该等网站出现的信息承担任何责任，且不对其完整性、准确性、适当性、可用性及安全性作任何担保、陈述及保证（不论明示或默示）。在进行任何线上或线下访问或与这些第三方进行交易前，用户须对该等网站全权负责查询、调查和作风险评估。使用者对自身通过或在该等网站上进行的活动自负风险。建银国际证券对使用者可能转发或被要求通过该等网站向第三方提供的任何信息的安全性不做担保。使用者已被认为不可不撤销地放弃就访问或在该等网站上进行互动所造成的损失向建银国际证券索赔。 与在不同时间或在不同市场环境下覆盖的其它证券相比，建银国际根据要求可能向个别客户提供专注于特定证券前景的专门的研究产品或服务。虽然在此情况下表达的观点可能不总是与分析师出版的研究报告中的长期观点一致，但建银国际证券有防止选择性披露的程序，并在观点改变时向相关读者更新。建银国际证券亦有辨别和管理与研究业务及服务有关联的潜在利益冲突的程序，亦有中国墙的程序确保任何机密及/或价格敏感信息可被恰当处理。建银国际证券将尽力遵守这方面的相关法律和法规。但是，收件者亦应注意中国建设银行、建银国际证券及其附属机构以及/或其高级职员、董事及雇员可能会与本文所提及的证券发行人进行业务往来，包括投行业务或直接投资业务，或不时自行及／或代表其客户持有该等证券（或在任何相关的投资中）的权益（和/或迟后增加或处置）。因此，投资者应注意建银国际证券可能存在影响本文客观性的利益冲突，而建银国际证券将不会因此而负上任何责任。此外，本文所载信息可能与建银国际证券关联人士，或中国建设银行的其它成员，或建银国际控股集团公司发表的意见不同或相反。本文中所提及的产品、投资、证券、金融工具或行业板块，仅为建银国际的机构和专业客户所提供，本文不应提供给零售客户。 如任何司法管辖权区的法例或条例禁止或限制建银国际证券向您提供本文，您并非本文的