小核酸药物行业深度报告：小核酸市场欣欣向荣，国产管线蓄势待发

小核酸市场欣欣向荣，国产管线蓄势待发——小核酸药物行业深度报告 小核酸市场欣欣向荣，国产管线蓄势待发 ——小核酸药物行业深度报告 2026年04月13日 核心观点 ⚫从小 核 酸 药 物 英 克 司 兰 跻 身 重 磅 药 物 行 列 ，看小 核 酸 药 物高 成 长 属 性 。诺华2025年 度 财 报：全 球 首 款siRNA超 长 效 降 脂 药Leqvio（ 英 克 司 兰 钠 注 射液 ，Inclisiran）全 年 销 售 额 飙至11.98亿 美 元 ，同 比 增 长57%，跻 身 重 磅 药物 行 列 。此 外 ，2026年 伊 始 ，小 核 酸 药 物 赛 道催 化 频 出 ：新 药 获 批 、 资 本 涌入 、 技 术 攻 坚 、 并 购 整 合 四 重 奏，小 核 酸 药 物呈 现破 竹 之 势。 推荐维持评级 分析师 程培：021-20257805：chengpei_yj@chinastock.com.cn分析师登记编码：S0130522100001宋丽莹：songliying_yj@chinastock.com.cn分析师登记编码：S0130524050001 ⚫小 核 酸 药 物 研 发进 入井 喷 期 ， 慢 病 市 场 潜 在 空 间 广 阔 。目 前 小 核 酸 药 物 全球 市 场 竞 争 格 局 高 度 集 中：Alnylam、Ionis、Sarepta三 大 巨 头 占 据 全 球95%的 市 场 份 额，另 有Arrowhead、Wave Life Sciences等 公 司 加 速 追 赶。截 至2026年2月 全 球 共 获 批 上 市23款 小 核 酸 药 物 （ 含 退 市 ） ，13款ASO药 物 、8款siRNA药 物 、2款 核 酸 适 配 体 药 物 ， 涵 盖FCS、 脊 髓 性 肌 萎 缩 症 、 高 胆固 醇 血 症 等 适 应 症 。 全 球 研 发 管 线 呈 现 爆 发 式 增 长 ， 超 百 款 在 研 小 核 酸 药 物中 ，心 血 管、代 谢 等 慢 病 成 为主 要 研 发 方 向 ，CNS、肾 病领 域 的 研 发 占 比 也 在快 速 提 升。国 内 以 瑞 博 生 物 、舶 望 制 药 、圣 因 生 物 为 代 表 的 头 部 小 核 酸Biotech崛 起 ，不 仅 研 发 管 线 推 进 速 度 较 快 ，并 与MNC达 成 大 金 额BD交 易 。成 熟 药企亦 纷 纷布 局：信 达 生 物 、信 立 泰 、华 东 医 药 等 通 过 引 进 或 联 合 开 发 加 速 布局 ， 恒 瑞 医 药 、 石 药 集 团 等 自 建 技 术 平 台 ， 推 动 国 产siRNA管 线 临 床进 展。 ⚫小 核 酸 产 业 链 国 内 处 于 起 步 阶 段 ， 国 产 替 代 空 间 大，CXO助 力 行 业 加 速发 展 。小 核 酸 药 物 产 业 链 涵 盖 上 游 核 酸 单 体 和 试 剂 生 产 ， 中 游 新 药 研 发 及 药品 生 产 和 下 游 产 品 商 业 化 。生 产 原 料 、工 艺 、技 术 专 利 及 设 备 仪 器 ，仍 存 在 较高 的 进 口 依 赖 性 ， 国 产 替 代 存 在 较 大 空 间 。 中 游 药 明 康 德 和 凯 莱 英 等CDMO企 业 提 供 小 核 酸 药 物 外 包 研 发 服 务 ， 助 力 国 内 小 核 酸 药 物 行 业 的 快 速 发 展。 ⚫投 资 建 议 ：小 核 酸 药 物 在2026年 将 迎 来 大 单 品 放 量 和 多 品 种 数 据 读 出 的 重磅 催 化 ，其 中 减 重 领 域 和CNS领 域 预 计 成 为 市 场 关 注 重 点 ，若 数 据进 一 步 验证 将 极 大 拓 展siRNA药 物 的 市 场 潜 力 ，有 望 成 为继GLP-1后 新 一 代 重 磅 炸 弹新 药 。建 议 关 注 国 内 小 核 酸 上 市 公 司 如 瑞 博 生 物 、悦 康 药 业、必 贝 特等 以 及中上游 产 业 链 如 药 明 康 德 、凯 莱 英 、奥 锐 特 、联 化 科 技、蓝 晓 科 技（银 河 环 保 公用 覆 盖）、 成 都 先 导等 。 资料来源：中国银河证券研究院 相关研究 1.【银河医药】行业月报202603：战略定位升级，推动医药高质量发展2.【银河医药】行业深度_医药行业_十五五规划纲要解读：以人为本，医疗健康系统性升级3.【银河医药】行业深度_医保省级统筹提速，医药中长期投资新起点 ⚫风 险 提 示 ：1.宏 观 经 济 压 力 增 大 致 医 药 消 费 不 足 ；2.创 新 药 医 保 支 付 不 及预 期 ；3.地 缘 政 治 带 来 的 全 球 订 单 转 移 ；4.集 采 或 收 费 降 价 超 出 市 场 预 期 。 目录Catalog （一）小核酸药物优势独特........................................................................................................................3（二）长效持久带来颠覆性潜力，市场进入产品兑现期...................................................................................5（三）长效代谢性疾病成药性被验证，小核酸药物迎来密集催化.....................................................................10（四）全球小核酸赛道投融资持续推进.......................................................................................................13 （一）国内小核酸产业链处于起步阶段，上游国产替代空间大........................................................................37（二）小核酸药物景气度上行，CXO助力行业加速发展................................................................................42 （一）全球热门靶点相对集中，部分公司布局全新靶点.................................................................................17（二）国内已布局丰富的小核酸药物管线，部分产品进入后期临床阶段...........................................................20（三）海外小核酸巨头进入业绩兑现期，关注管线研发及商业化动向..............................................................29 一、从小核酸药物英克司兰跻身重磅药物行列，看小核酸药物高成长属性 小 核 酸 药 物 英 克 司 兰持 续 高 增 长，2026年伊 始小 核 酸 行 业 继 续 高 歌 猛 进 ， 看 好 小 核 酸 赛 道 高成 长 属 性 。2026年 伊 始 ，小 核 酸 药 物 赛 道 催 化 频 出 ：新 药 获 批 、资 本 涌 入 、技 术 攻 坚 、并 购 整 合 四重 奏 接 连 奏 响 ， 小 核 酸 药 物 呈 现 破 竹 之 势 。 1）2026年2月4日 诺 华2025年 度 财 报 出 炉 ： 全 球 首 款siRNA超 长 效 降 脂 药Leqvio（ 英 克司 兰 钠 注 射 液 ，Inclisiran） 全 年 销 售 额 飙 至11.98亿 美 元 ， 同 比 增 长57%， 跻 身 重 磅 药 物 行 列 。 2）2026年1月6日 赛 诺 菲 旗 下 靶 向APOC3的siRNA长 效 药 物 普 乐 司 兰 钠 在 华 获 批 ，成 为 国内 首 个 用 于 特 定 遗 传 性 高 血 脂 患 者 的RNAi疗 法。 3）2026年1月9日 国 内 小 核 酸 领 军 企 业 瑞 博 生 物 成 功 登 陆 港 交 所 ， 募 资 超18亿 港 元 ， 公 开发 售 获 超 百 倍 认 购 ，显 示 出资 本市 场对 该 领 域 的 信 心。 4）2026年1月12日 在JPM2026大 会 上 尧 景 基 因 发 布 了 全 球 首 个 心 脏 靶 向 小 核 酸 递 送 平 台“Kardia Shuttle”， 打 破 了 该 疗 法 长 期 局 限 于 肝 脏 的 递 送 瓶 颈。 5）2026年1月港 股 龙 头 中 国 生 物 制 药 宣 布 以12亿 元 全 资 收 购 拥 有“ 一 年 一 针 ”降 脂 技 术 的 赫吉 亚生 物 ， 打 响 了 国 内 小 核 酸 领 域 大 型 并 购 的 第 一 枪 。 6）全 球BD继 续 推 进 ：2026年2月圣 因 生 物 与 罗 氏 子 公 司 基 因 泰 克 达 成17亿 美 元 交 易（ 首 付款2亿 美 元 ） ， 瑞 博 生 物 与Madrigal达 成44亿 美 元 交 易 （ 首 付 款6000万 美 元 ） 。 （一）小核酸药物优势独特 小 核 酸 药 物 是 由10–30个 核 苷 酸 组 成 的 短 链 合 成 核 酸 分 子 ，不 同 于 传 统 小 分 子 或 抗 体 药 物 ，小核 酸 药 物 不 直 接 与 蛋 白 结 合 ， 它 通 过 碱 基 互 补 配 对 原 则 靶 向RNA（ 少 数 情 况 下 靶 向DNA/RNA结构 ） 来 调 控 基 因 表 达 ， 在 转 录 后 或 翻 译 前 作 用 于 致 病 基 因 ， 最 终 影 响 蛋 白 质 产 量 与 功 能 。 小 核 酸 药 物 的 精 准 干 预 ， 带 来 了 三 大 颠 覆 性 优 势 ： 一 是 拓 宽 靶 点 范 围 ， 理 论 上 已 知 序 列 的 致 病基 因 均 可 成 为 药 物 靶 点 ， 解 决 大 量 “ 不 可 成 药 ” 难 题 ； 二 是 药 物 疗 效 持 久 ， 可 实 现 半 年 乃 至 一 年 给药 一 次 ， 显 著 提 升 依 从 性 ； 三 是 研 发 路 径 直 接 ， 仅 需 针 对 已 知 基 因 序 列 设 计 药 物 ， 与 蛋 白 质 相 比 结构更 具 确 定 性 。 小 核 酸 药 物 主 要 包 括 反 义 核 酸（ASO）、小 干 扰 核 酸（siRNA）、微 小RNA（miRNA）、核 酸适 配 体（Aptamer）和 转 运RNA（tRNA）碎 片 。目 前 研 究 最 热 门 的 小 核 酸 药 物 主 要 是ASO、siRNA和Aptamer。 1.ASO： ASO作 用 于mRNA到 蛋 白 质 的 翻 译 过 程 ， 是 一 种 人 工 合 成 的 短 单 链 寡 核 苷 酸 ， 进 入 细 胞 后 ，通 过 两 种 途 径（RNase H1依 赖 性 裂 解 机 制 、空 间 位 阻 机 制）调 控 蛋 白 质 生 成 。 目 前 全 球 有13个ASO药 物 曾 获 批 上 市 ，超 过50个ASO药 物 处 于 临 床 研 究 阶 段 ，治 疗 领 域 覆 盖 中 枢 神 经 系 统 、心 血管 、抗 感 染 和 肿 瘤 等 。 领 军 企 业Ionis开 发 的 诺 西 那 生 钠（ 商 品 名 ：Spinraza）是 目 前 销