创新药周报20220925:关注国产小核酸药物进展

小核酸药物是一种靶向mRNA的疗法，主要通过碱基互补配对原则调控蛋白质的表达。当前已获批的小核酸药物以治疗罕见病为主，而GalNAc技术正在推动小核酸药物全面进军慢病领域。瑞博生物和星曜坤泽是国内一批布局小核酸药物的企业，其中瑞博生物的首款国产PCSK9 siRNA药物已经获批临床，而星曜坤泽的先导产品HT-101注射液用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染的临床试验申请也已获得批准。随着小核酸药物技术逐渐成熟，其商业价值有望迎来大幅增长。