本周创新药重点关注国内创新药，本周有多款国产小核酸药物进入临床阶段，值得关注。小核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质的表达，从而达到治疗效果。当前已获批的小核酸药物以治疗罕见病为主，主要针对CMV UL123巨细胞病毒视网膜炎、纯合子家族性高胆固醇血症、杜氏肌营养不良、遗传性转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病变、家族性乳糜微粒血症综合征、DMD exon 53杜氏肌营养不良、急性肝卟啉症、HAO11型原发性高草酸尿症、PCSK9高胆固醇血症及混合性血脂异常、DMD exon 45杜氏肌营养不良等疾病。未来，小核酸药物有望在更多疾病领域发挥作用。
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