小核酸药物行业深度研究报告：RNA精准医疗时代的崛起与挑战

评级及分析师信息 投资价值聚焦技术突破与临床转化，小核酸药物通过ASO、siRNA等类型在mRNA水平调控基因，突破传统“不可成药”靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰（如PS、2'-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰期大幅延长，免疫原性降低；递送系统持续升级：GalNAc技术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM等肝外递送技术突破肌肉、CNS靶向瓶颈，打开5亿潜在患者市场。同时，AI赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩短，早期成本降低，临床转化效率显著提升。 全球市场加速扩容且结构优化，行业进入高增长期 根据沙利文数据，2019-2024年全球市场规模从27亿美元增至57亿美元（CAGR=16.2%），预计2029年达206亿美元（CAGR=29.4%），增长动力来自慢性病放量（全球高血脂患者超10亿、乙肝携带者超2.5亿）、肝外技术突破及重磅药商业化（如英克司兰2024年销售额7.5亿美元，yoy+114%）。当前全球19款在售药物中50%+针对罕见病，但慢性病占比将逐步提升，且定价机制灵活（罕见病药通过医保谈判降价换量，慢性病药凭长效性降成本）。行业呈“国际龙头主导+本土突围”格局，Alnylam（7款上市药）、Ionis（9款上市药）凭技术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物（血栓管线全球领先）、舶望制药（与诺华90亿美元合作）聚焦细分领域。 分析师：孙子豪邮箱：sunzh@hx168.com.cnSAC NO：S1120523120003联系电话： 分析师：程仲瑶邮箱：chengzy@hx168.com.cnSAC NO：S1120523120001联系电话： 风险与机遇并存，需平衡技术迭代与商业化落地2025年是小核酸元年，领域催化不断：诺华降脂针英克司兰获 美国FDA批准一线用药地位；Alnylam的Amvuttra获批ATTRCM适应症，2025Q3销售大超预期，有望成为首个销售额突破20亿美元的小核酸重磅药物；GSK乙肝药物Bepirovirsen达到三期临床终点。Ionis的olezarsen大适应症sHTG 3期临床达到终点。 接下来：诺华LP（a）药物Pelacarsen将于2026H1读出3期临床数据；减肥领域，INHBE靶点和ALK7靶点数据持续验证；后续还有多个靶点临床数据持续读出。 我们建议标的筛选可围绕三类方向：临床进度型（III期数据关键标的+医保受益标的）、技术平台型（肝外递送+多靶点技术企业）、国际化合作型（获MNC背书的本土企业），把握新药上市与数据读出窗口期，捕捉技术突破与商业化放量双重红利。 受益标的：瑞博生物、舶望制药、中国生物制药、悦康药业、必贝特、前沿生物等； 风险提示 研发失败风险（如脱靶致肝损伤、CRISPR技术替代）、政策变动（医保谈判降价超预期）及专利纠纷风险（国际龙头上千项专利构筑壁垒） 正文目录 1.行业综述：从基因调控到药物革命........................................................................................................................................................42.市场扩容：从罕见病到常见病的扩张之路...........................................................................................................................................63.竞争格局：全球巨头引领行业，本土企业“差异化突围”.............................................................................................................123.1.国际龙头企业：技术壁垒构筑行业护城河.....................................................................................................................................123.2.中国创新药企：聚焦细分赛道差异化突围.....................................................................................................................................164.风险提示.......................................................................................................................................................................................................21 图表目录 图1全球小核酸药物市场规模（十亿$）................................................................................................................................................7图2 2024年全球小核酸市场药物类型明细............................................................................................................................................7图3中国内地&境外研发进度对比（截至2026年2月）................................................................................................................10图4全球小核酸药物最高进度分布.........................................................................................................................................................10图5小核酸药物全球研发机构分布（仅显示Top20，中国公司占据6个）..............................................................................11图6小核酸药物全球适应症分布，Top3为肿瘤、肥胖、高脂血症..............................................................................................11图7小核酸药物全球靶点分布，Top3靶点为DMD、PCSK9、AGT...........................................................................................12图8 Alnylam在研管线................................................................................................................................................................................13图9Ionis在研管线.......................................................................................................................................................................................15图10瑞博生物在研管线.............................................................................................................................................................................18 表1盈利预测与估值（20260202更新）.................................................................................................................................................2表2小核酸药物相较于传统药物的核心优势对比................................................................................................................................4表3小核酸药物的分类与特点....................................................................................................................................................................5表4全球上市小核酸药物梳理（截至2026年1月）..........................................................................................................................8表5全球siRNA药物格局的主要参与者.................................................................................................................................................9表6前沿生物小核酸研发管线..................................................................................................................................................................19表7悦康药业部分小核酸研发管线.........................................................................................................................................................20 核心投资逻辑梳理：基于行业发展阶段与技术趋势，我们从多维度梳