2025尿路上皮癌患者生存现状观察报告

福建省关癌有家恤病基金会与癌共舞论坛 2025年2月 一、项目背景 ➢尿路上皮癌是全身十大常见肿瘤之一，我国每年新发病例数约9万例，且呈逐年上升趋势1。对于我国的尿路上皮癌群体，临床上一直存在病情复杂多变、复发率高、药物使用效果差异等治疗问题。 ➢根据发生部位，尿路上皮癌分为下尿路（膀胱、尿道）和上尿路（肾盂、输尿管）两类。其中，以膀胱尿路上皮癌最为常见，约占90%以上2；上尿路上皮癌整体发生率较低，但我国的发病率高于西方国家，且侵袭性更强、分化程度更差3。 ➢虽然“血尿”是足够被引起重视的症状，但因其不具有特异性，在就诊初期易被忽视存在尿路上皮癌的可能性。而局部晚期尿路上皮癌的5年生存率仅为34%，转移性尿路上皮癌的5年生存率为5.4%4。 为进一步了解晚期尿路上皮癌患者在诊疗过程中遇到的困难、挑战及未满足需求，分析因疾病所造成的生存质量等影响，由福建省关癌有家恤病基金会联合与癌共舞论坛共同发起，安斯泰来支持开展了“共迎未来，同赴期待！聚焦尿路上皮癌患者生存现状”线下患者论坛活动。基于活动中针对患者/家属的诊疗经历、经验和真实需求进行的深度访谈和调研，最终形成《尿路上皮癌患者生存现状观察报告》。此次访谈活动开展和报告发布，旨在提高公众对尿路上皮癌患者生存状态的重视和关怀，为推动医学发展和改善医疗服务献上一份力量。 二、研究方法 ◼通过与癌共舞论坛及病友社群邀请目标患者/家属参与，研究结论来源于定性研究焦点小组访谈（Focus Group Discuss，FGD） ◼纳入标准： （1）符合《2024 CSCO尿路上皮癌诊疗指南》诊断标准确诊为晚期尿路上皮癌（2）自愿参与调查的尿路上皮癌患者/家属（3）参与患者/家属能够清晰描述患者疾病诊断及治疗过程，并参与整体治疗决策 ◼受访者数量：N=15 三、受访者/患者基本信息 3.1受访者情况： ➢本次访谈活动，受访者全部为患者家属，九成以上为患者子女。他们是患者疾病治疗的主要支持者和照护者，也是整体治疗决策的制定者，更清楚患者病情及治疗情况，同时也是新知识、新信息的主要学习者。 ➢因患者普遍偏高龄，出于对患者身体条件、认知能力、心理照护等方面考虑，超过六成的患者被不同程度的隐瞒病情。 ✓活动受访者全部参与者为患者家属。✓活动受访者全部来源于三线及以上城市，受教育程度普遍较高。 3.2患者情况： ➢本次访谈活动，患者男女不限，年龄分布于52~75岁，其中六成患者确诊时已处于晚期。 ➢所有患者都是在最近1~2年内开始进行晚期全身性抗肿瘤治疗，约六成患者正处于晚期一线治疗，四成患者正处于晚期二线治疗。 ➢超过七成患者家庭年收入高于10万元，两成患者家庭年收入在30万元及以上。 ➢六成受访者表示患者本人只是部分了解病情，约一成受访者表示患者本人完全不知情，只有三成左右的受访者表示患者本人完全知情。 ✓一线治疗：指针对晚期或复发转移后的首轮全身性治疗。本次项目中，所有患者经历过/正在经历一线治疗。 ✓二线治疗：通常指在一线治疗后，患者出现肿瘤进展所更换的方案。本次项目中，约三成的患者处于二线治疗。 四、晚期尿路上皮癌患者诊疗情况 4.1疾病诊断 ➢九成以上的患者因为身体出现症状就医，其中『血尿』是最明显和患者提及最多的症状，超过六成的患者发现过『血尿』。 ➢首次就医时，超过六成的患者选择就近前往地方或基层医疗机构就诊，但多数患者需要通过转诊至更高级别的医疗机构才能确诊疾病。 ✓『出现症状』是最常见的就医原因，项目中有高达九成患者都是因为出现症状而就医。 ✓『血尿』是最常见的身体症状，访谈中有将近七成的患者都曾出现过该症状。 ✓超过六成的患者选择就近的地方或基层医疗机构，但最终往往需要通过转诊至更高级别的医疗机构才能确诊疾病。 4.2诊疗路径 ➢为追求更好的治疗，接近五成的受访者在确诊尿路上皮癌后，通过网络查询、亲友建议以及问诊医生推荐等方式，变更了患者确诊和治疗的医院，本次访谈的患者中超过七成最终选择在北上广一线城市治疗。 ➢此外，即使已经确认了治疗医院，九成以上的受访者还是会到同级别的医院咨询『第二医疗意见』5，其中三成以上的受访者有过线上和线下双渠道的咨询经历，主要目的是希望综合不同医生的意见帮助进行治疗方案的判断和决策。 ✓七成以上的患者选择北上广一线医院治疗，仅有约两成的患者基于便利性选择居住省省级医院治疗。 ✓本次访谈患者的最终治疗科室分布于泌尿外科、肿瘤内科和肾内科。 ✓为追求更好的治疗，接近五成的患者在确诊尿路上皮癌后变更了医院治疗，其中约六成的受访者对诊断结果存疑，寻求在更专业/权威的医院进一步确认。 ✓对于没有变更过确诊和治疗医院的患者，主要原因是在确诊尿路上皮癌时已经考虑并选择了北上广或居住省的权威医疗机构。 ✓九成以上的受访者咨询过『第二医疗意见』，主要是参考同级别其他医院/专家的治疗意见，了解、判断并进一步为患者的治疗方案做决策。 ✓咨询『第二医疗意见』时，约一成的受访者通过线上问诊平台，接近六成的受访者是通过线下挂号面诊，还有三成左右的受访者使用过线上和线下双渠道的方式。 4.3晚期一线治疗 ➢本次访谈活动中，所有患者都经历过或者正处于晚期一线治疗阶段，使用的治疗方案包括化疗、免疫治疗、ADC药物6，以及化疗+免疫治疗、ADC药物+免疫治疗。 ➢在一线治疗方案的选择上，六成患者家庭是根据医生建议，由家属“共同决策”确认，且家属在决策中处于更加主导的地位，其意愿也通常能得到医生的考虑和重视。 ➢在一线治疗方案制定中，受访者最关注疗效、其次是副作用、医学证据和价格等。对于疗效指标，六成以上的受访者关注总生存期（OS）7，两成受访者关注无进展生存期（PFS）8，约一成受访者关注客观缓解率（ORR）9。受访者认为，较长的OS不仅为患者提供了更长的生存机会，还增加了未来获得新型药物治疗的可能性；此外，在考虑疗效的同时，部分相对更年轻的受访者特别强调了患者的生活质量，希望在延长生命的同时，确保患者的生活质量不受过多影响。 ➢一线治疗期间，受访者学习欲望较强烈，期待在疾病诊疗方面得到来自于主治医生专业、及时、系统的指导。此外，这个阶段受访者也期待尽快找到患者组织或病友群等社会团体，帮助快速学习和提供指导，少走弯路，可以更加高效地应对挑战。 ✓一线治疗方案选择和制定过程中，患者家属是主要的参与者和决策者。 ✓约一成家庭的治疗方案由家属自行决策，主要原因是受访者在不同渠道深度学习国内外尿路上皮癌的诊疗知识和临床研究后，结合患者个性化情况，为追求更好的疗效选择更前沿的治疗方案。 ✓受访者认为，OS越长，除能获得长生存的机会，同时患者未来能够获得新药物治疗的机会就越大。 ✓在治疗过程中同时保有较高的生活质量也是部分年轻患者家属提及追求的目标。 ✓目前患者对于ORR的自发概念知晓和理解程度低于OS和PFS，未来需进一步强化科普。 ✓一线治疗期间，因为欠缺对疾病的认知，受访者更加期待疾病的有效沟通和知识学习，更期待获得来自于医生专业的知识和对疾病治疗/管理的指导。 ✓除医患沟通外，受访者也会开始重视患者组织和病友间的交流互动，在积累经验的同时，也可以帮助少走“弯路”。 4.4晚期二线治疗 ➢相比于一线治疗阶段，在二线治疗阶段，由于受访者对于疾病知识的不断积累，以及获取疾病信息渠道的拓展，在治疗方案的选择上主导地位进一步增强。六成患者是根据医生建议由家属“共同决策”，四成患者是根据了解到的诊疗信息由家属“自行决策”。 ➢在二线治疗方案制定中，疗效、副作用、医学证据和价格仍是受访者主要关注的因素。且与一线治疗期间的观点类似，对于疗效指标，六成以上的受访者关注OS，两成受访者关注PFS，两成受访者关注ORR。 ➢当患者进入到二线治疗，因为受访者针对尿路上皮癌已形成了一定的知识储备，对于医患沟通和疾病知识的需求较一线治疗有所下降，此时会更加关注治疗的副作用管理和患者的心理支持。此外，这个阶段受访者也会更担忧后线的治疗方案，对于治疗药物的可及性和经济援助政策的重视程度提升。 ✓二线治疗方案选择和制定过程中，患者家属的主导地位进一步提升。 ✓四成家庭的治疗方案是由家属自行决策的，这个阶段受访者会更倾向于综合考虑疗效显示更好的新药物或新的治疗方案，并且对相关临床试验信息和渠道的探索积极性更高。 ✓受访者在患者二线治疗时已具备一定疾病知识储备，会更关注患者治疗副作用方面的身体问题，也会倾向了解病友的用药体感和经验。✓进入二线治疗期间，因为患者疾病出现进展或复发，在心理上会更为敏感，受访者也会更关注其心理支持。✓二线治疗期间，受访者会更担忧后线的治疗方案选择，并更关注治疗药物的可及性和经济援助信息。 4.5治疗副作用管理 ➢本次访谈活动，八成受访者表示患者被治疗中的『副作用』困扰过，大约有一成患者因为副作用严重而停药，超过三成的患者因为副作用问题产生过对治疗的抵触情绪。在所有受副作用困扰的患者中，八成以上对于副作用的管理和治疗效果仍存在较大需求。 ➢在如何应对副作用方面，近七成的受访者主要通过网络查询资料或参考病友的用药经验来处理副作用问题，并在此基础上寻求医生的指导；相比之下，仅有约三成的受访者表示副作用管理主要依赖于与医生的沟通，即使在院外也能较为方便地联系到医生获取专业建议。 ➢受访者普遍希望医疗机构能够更加重视副作用管理，确保患者在出现严重副作用时能够迅速获得专业、有效且及时的治疗，反映了患者对于医疗系统提供更全面副作用管理支持的需求；此外，受访者还表达了对疗效更好、副作用更少的新药早日上市的期待，将能够为患者的生命质量提供更好的保障。 ✓皮疹是提及率最高的副作用，严重者皮损率达50%；神经毒性导致的手脚麻木影响患者体感最重，严重者肢体会发生颜色变化；此外，恶心呕吐、便秘、甲减/甲亢等也是困扰患者的主要副作用症状。 ✓本次访谈活动中，约一成的患者因为副作用严重而停药，三成作用的患者因为副作用问题产生过对治疗的抵触情绪，还有三成左右的患者感到过副作用的困扰；仅有两成患者表达在治疗过程中没有受到过副作用影响。 ✓副作用应对上，接近七成受访者依赖于网络查询或病友经验，并在此基础上寻求医生指导；仅三成左右受访者表示依赖于医生沟通，即使在院外也能获得指导。 ✓不过，仅约两成的患者感到治疗后副作用症状有所缓解，八成以上的患者在使用药物或对应的治疗手段后感觉副作用缓解不明显。 4.6治疗期待 ➢目前尿路上皮癌的治疗方案相对有限，患者和其家属密切关注新药研发的最新进展和动态，热切期待更多创新治疗方案能够尽快上市并实现可及性。 ➢考虑到尿路上皮癌需要长期治疗的需求，受访者表现出对药物疗效、经济负担、可及性和治疗安全性的高度重视，当新型药物疗效切实、经济可负担、易于获取，并且副作用可以得到有效管理时，受访者显示出积极的试用意愿。 ➢本次访谈活动中，超过五成的受访者在治疗期间主动了解过药物临床试验，而约一成的患者已经参与了临床试验，应用新型药物进行治疗。这也进一步反映了尿路上皮癌患者对于探索前沿治疗手段的积极性，以及希望获得更好生存获益的愿望。 ✓超过五成的受访者主动了解或寻找过新药临床试验，其中约一成的患者已参与临床试验，应用新型的治疗方案。 ✓随着治疗时间的持续，受访者对于新药及新药临床试验的关注情况也呈上升趋势。 ✓受访者对于如何获取新药临床试验的信息，以及如何参与存在困惑，有些受访者会通过网络、病友沟通以及挂号问诊等不同渠道多方咨询。 五、尿路上皮癌的疾病影响 ➢由于治疗和检查需要，晚期尿路上皮癌患者每月需要往返医院约3~4次，除定期的药物治疗外，还包括定期的检查（如血液、影像学等），超过八成的受访者表示频繁的往返医院会给患者和家属带来压力。 ➢本次访谈活动中，尽管受访者的整体家庭经济状况较为稳定，并且由于较高的学历水平，他们对治疗药物的医保政策和援助项目相对有较深的了解，但考虑到患者长期治疗的需求，超过九成的受访者仍然表达了显著的经济担忧和压力。