siRNA药物行业深度黎明已至国产争先siRNA药物机制

核酸疗法优势与递送技术核心

siRNA药物相较于传统小分子和生物药，具有精准沉默致病蛋白、高效降解且作用时间长等机制优势，已成为新药开发热门方向。技术层面主要包括修饰和递送，其中递送为核心技术，目前肝外递送是突破重心，技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送，各有优劣，其中AOC发展稍快。

海外巨头与国内格局

海外巨头如Alnylam、Arrowhead和Dicerna等已进入收获期，Alnylam的GalNAc肝内递送平台成为“标准答案”，而针对肌肉、神经系统等肝外器官的siRNA药物仍处于研发早期。国内siRNA药物研发呈现百花齐放格局，初创企业和BigPharma均积极参与，国内企业在肝递送赛道存在较强BD意愿，已有多个合作落地。

新方向与投资建议

国内企业积极布局双靶及肝外递送，逐步缩小与海外差距甚至领先。未来新靶点发现与肝外递送平台将成为竞争核心。投资建议关注A股恒瑞医药、必贝特等，港股瑞博生物、石药集团等。

风险提示

1）创新药临床推进进度不及预期；2）临床数据不及预期；3）上市后销售情况不及预期；4）地缘政治风险。