天风医药杨松团队小核酸行业推荐BD和IPO密集落地长效慢病肝外递送打开

小核酸进入商业化与临床POC加速的实质验证阶段 1）交易侧：罗氏旗下基因泰克与圣因生物达成RNAi全球合作与许可，包含2亿美元首付款、最高15亿美元里程碑及分级特许权使用费，体现MNC对差异化递送与早期管线价值的定价正在抬升。 2）资产侧：国内一方面出现并购补齐平台（中国生物制药收购赫吉亚）， 【天风医药杨松团队】小核酸行业推荐：BD和IPO密集落地，长效慢病+肝外递送打开产业天花板 小核酸进入商业化与临床POC加速的实质验证阶段 1）交易侧：罗氏旗下基因泰克与圣因生物达成RNAi全球合作与许可，包含2亿美元首付款、最高15亿美元里程碑及分级特许权使用费，体现MNC对差异化递送与早期管线价值的定价正在抬升。 2）资产侧：国内一方面出现并购补齐平台（中国生物制药收购赫吉亚），另一方面出现纯正小核酸平台IPO（瑞博生物港股上市），产业进入“平台能力资本化+管线临床化”的共振期。 3）临床侧：减重方向INHBE/ALK7等新靶点出现明确的人体信号，叠加半年/一年给药的潜在优势，小核酸从罕见病向慢病大适应症渗透的路径更加清晰。 大慢病和肝外递送平台成为两条最清晰的投资主线 1）大慢病长效化（心血管/代谢/肾病/肥胖）：以首个获批上市的siRNA药物，靶向PCSK9的英克司兰钠为代表的siRNA产品已验证商业化放量，英克司兰钠2025年销售额约11.98亿美元（yoy+59%），为长效慢病赛道提供确定性参照。 2）递送技术迭代（肝内GalNAc成熟→肝外CNS/肾/脂肪等突破）：MNC合作与临床数据的共同指向是肝外递送与组织选择性，有望成为下一轮估值与BD弹性的核心来源。 诺华以最高约20亿美元总对价引入ARO-SNCA等合作，验证CNS等肝外递送方向的战略价值。 推荐标的：平台创新药企+FIC竞争身位 1）必贝特：公司新一代siRNA递送平台（肝内GDOC +肝外POC-CNS/POC肾脏）已形成体系化管线，临床前数据较好，未来可期。 2）瑞博生物：具备肝内外递送平台储备，管线覆盖心血管/代谢/肝肾等方向，处于国内头部梯队。 3）中国生物制药：通过收购赫吉亚快速获得差异化siRNA资产与技术平台，强化代谢等慢病领域布局，属于“平台并购整合+大药企资源导入”范式。 4）前沿生物：以成熟GalNAc+自研肝外平台双路径推进，并将小核酸作为长效差异化方向重点投入。 其补体方向核心资产FB7013（MASP-2，IgA肾病）的IND已获IND受理，双靶点7011（MASP-2+CFB）的临床前研究正在推进中。 5）圣诺医药：核心能力覆盖PNP递送平台（可肝外递送皮肤、脂肪和肌肉组织等）、GalAhead（新一代肝内递送平台），形成肿瘤+慢病+医美多场景布局。 6）悦康药业：公司以自研siRNA全新修饰模板+自主GalNAc递送系统为底座，核心品种强调“长效、低频给药、慢病依从性提升”，并已在监管端实现中美双线推进。 7）福元医药：公司搭建了自主研发的N-ER小核酸研发平台，同步研发肝内和肝外递送，目前肝内靶向药物FY101（ANGPTL3）已开展高脂血症的I期临床，FY103已递交IND。