天风医药杨松团队小核酸行业推荐BD和IPO密集落地长效慢病肝外递送打开

小核酸药物行业进入商业化与临床实质验证阶段，呈现三大趋势：

1. 交易侧：跨国药企（MNC）对差异化递送技术及早期管线价值的定价显著提升。罗氏旗下基因泰克与圣因生物达成RNAi全球合作，包含2亿美元首付款、最高15亿美元里程碑及分级特许权使用费。

2. 资产侧：国内市场出现并购整合与IPO双轨发展。一方面，中国生物制药收购赫吉亚补强平台能力；另一方面，瑞博生物成功登陆港股，标志着产业进入“平台能力资本化+管线临床化”共振期。

3. 临床侧：减重靶点INHBE/ALK7等新适应症出现人体信号，结合半年/一年给药的潜在优势，推动小核酸药物从罕见病向慢病大适应症渗透。减重领域首个获批药物英克司兰钠（英克司钠）2025年销售额预计达11.98亿美元（同比增长59%）。

核心投资主线明确：

• 大慢病长效化：以PCSK9靶点药物英克司兰钠为代表，验证长效慢病赛道的商业化可行性。
• 肝外递送技术迭代：肝内GalNAc递送成熟后，肝外CNS/肾/脂肪等组织选择性递送成为下一轮估值与BD的核心驱动力。诺华以约20亿美元引入ARO-SNCA合作，验证CNS递送的战略价值。

推荐标的：

1. 平台创新药企：

   • 必贝特：肝内外递送平台体系化管线已形成，临床前数据优异。
   • 瑞博生物：具备肝内外递送技术储备，管线覆盖心血管/代谢/肝肾等方向。
   • 中国生物制药：通过收购赫吉亚快速获取差异化siRNA资产，强化慢病布局。
   • 前沿生物：双路径推进GalNAc+自研肝外平台，重点投入长效差异化方向（FB7013已获IND，7011临床前推进）。
   • 圣诺医药：PNP+GalAhead双平台覆盖肿瘤/慢病/医美场景。
   • 悦康药业：自研siRNA修饰模板+GalNAc递送系统，强调长效低频给药（中美双线推进）。
   • 福元医药：N-ER平台同步研发肝内/肝外递送，FY101（ANGPTL3）已开展I期临床。

2. FIC竞争身位药企：具备差异化技术或临床进展的标的。