通过创新促进健康：2025年新药疗法批准

核心观点

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）下属的药品审评与研究中心（CDER）批准了46种新型药物，其中包括34种新化学实体（NMEs）和12种生物制剂。这些批准的药物涵盖了广泛的疾病领域，包括传染病、神经病学、疼痛管理、心理健康、心脏、血液、肾脏和内分泌疾病、炎症、肺部疾病、过敏和癌症等。

关键数据

• 2025年新型药物和生物制剂的批准数量与过去五年的平均水平相似，高于2007年以来的历史平均水平（每年38种）。
• CDER在2025年共批准了123种产品，其中包括新型药物和非新型药物（如新剂型和配方）。
• CDER还批准了18种生物类似药，其中4种是针对先前没有获批生物类似药的参考产品。
• CDER在2025年收到了超过3000份新药临床试验申请（IND），与往年持平。
• 2025年批准的46种新型药物中，23种（50%）获得了孤儿药资格，因为它们针对的是罕见病。
• 2025年批准的46种新型药物中，20种（43%）被CDER认定为首创药物。

研究结论

• CDER在2025年展现了其在确保所有FDA批准产品安全性和有效性的持续承诺，对18种不符合FDA法定批准要求的申请发出了完整回复函（CR）。
• CDER在2025年继续展示其在将疗法推向市场的效率，包括使用国家优先凭证计划（CNPV）、达到处方药用户费法案（PDUFA）目标日期、首次循环批准、在美国率先批准以及针对严重疾病加速程序的效率。
• 2025年批准的46种新型药物中，39种（85%）在首次审查周期中获得批准，32种（70%）在美国率先获得批准。
• 2025年，72%的批准药物使用了至少一项加速开发程序，包括快速通道指定、突破性疗法指定、优先审查和加速批准。
• 2025年，44种药物（96%）在PDUFA目标日期或之前获得批准。
• FDA批准了一种先前批准的药物用于新的儿科人群，并批准了一种先前批准的药物用于治疗肠易激综合征。