医药生物行业跟踪报告：2025FDA新药全景：创新疗法与市场变革

2025FDA新药全景：创新疗法与市场变革 ——医药生物行业跟踪报告 ⚫2025年，FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了46款新药，虽然获批数量相较于2024年及2023年均有所下降，但是获批新药的类型丰富且创新性较高。 投资要点： ⚫2025年FDA批准新药的类型丰富且创新性较高。2025年FDA共批准了46款新药，获批新药的创新性较高，“first-in-class”疗法占比过半；获批新药类型丰富，以小分子化药为主，其他包括单克隆抗体、ADC、siRNA、ASO、融合蛋白和双特异性T细胞接合器等。 医保支持真创新，促进创新药产业发展医保赋能多方合力，共促创新药高质量发展线下药店Q3：利润端增速亮眼，提质增效效果明显 ⚫2025年FDA批准新药的治疗领域以肿瘤治疗为主。在获批新药的治疗领域方面，肿瘤是占比最大的治疗领域，涵盖了多种实体瘤和血液瘤；其他治疗领域也涉及到呼吸系统、内分泌与代谢、心血管等领域。其中，多达34款新药的审评审批涉及特殊审评。 ⚫国外MNC大型药企获批新药领先，国内药企同样有新药获批。来自国外药企默沙东、礼来、勃林格殷格翰和葛兰素史克的原研新药均有2款获批。国内药企中山康方生物医药有限公司的派安普利单抗和迪哲（江苏）医药股份有限公司的舒沃替尼获得FDA批准上市。 ⚫投资建议：2025年FDA批准新药的创新“质量”提升和技术平台多元化，国内药企崭露头角。建议聚焦前沿技术平台，重点关注拥有ADC、siRNA、细胞基因治疗（CGT）等前沿技术平台的公司；建议布局具有“出海”潜力的中国创新，重点关注研发管线具备全球竞争力、正在或计划开展全球多中心临床试验的公司，以及采用“中国药企负责早期研发，跨国药企负责后期临床和商业化”合作模式的公司。 ⚫风险提示：行业政策风险，研发不及预期风险，审批不及预期风险，新药研发失败风险。 研究助理:张源木电话：19311516624邮箱：zhangym1@wlzq.com.cn 正文目录 1 2025年FDA审批新药概况.............................................................................................32获批新药治疗领域及特殊审评情况...............................................................................62.1获批新药治疗领域情况........................................................................................62.2获批新药特殊审评情况........................................................................................63国外及国内药企重点获批新药情况...............................................................................73.1国外药企重点获批新药情况................................................................................73.2国内药企重点获批新药情况................................................................................94投资建议...........................................................................................................................95风险提示.........................................................................................................................10 图表1：2025年FDA批准新药.......................................................................................3图表2：CDER历年批准的新药数量..............................................................................5图表3：2025年批准的新药类型数量.............................................................................5图表4：2025年批准的新药治疗领域.............................................................................6图表5：2025年批准的新药的特殊审评情况.................................................................7 12025年FDA审批新药概况 截止2025年12月31日，根据FDA官网数据，2025年FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了46款新药。 虽然获批新药数量相较于去年及前年均有所下降，但是获批新药的创新性较高，“first-in-class”疗法占比过半。 资料来源：FDA、万联证券研究所 其中，小分子赛道展现出强大的生命力，共计31款小分子化药获批，占比接近七成；其他包括8款单克隆抗体，ADC和siRNA各2款，ASO、融合蛋白和双特异性T细胞接合器各1款。 资料来源：FDA、万联证券研究所 2获批新药治疗领域及特殊审评情况 2.1获批新药治疗领域情况 在获批新药的治疗领域方面，肿瘤是占比最大的治疗领域，涵盖了多种实体瘤和血液瘤，如治疗肺癌相关：Telisotuzumabvedotin-tllv、己二酸他雷替尼、赛伐替尼、舒沃替尼、宗艾替尼、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗乳腺癌相关：Imlunestrant、德达博妥单抗、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗头颈部及皮肤肿瘤相关：派安普利单抗、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗血液系统肿瘤相关：Ziftomenib、利诺泽单抗。 2.2获批新药特殊审评情况 在获批的所有新药中，多达34款新药涉及特殊审评，其中获得孤儿药的新药共23款，获得优先审评的新药共21款，获得突破性疗法的新药共17款，获得加速通道的新药共15款，获得加速批准的新药共11款，体现了FDA在新药审评审批中“精准聚焦、鼓励创新、加速可及”的策略。 FDA极度重视“未满足的医疗需求”。孤儿药（23款）占特殊审评新药的近三分之二，体现了FDA积极利用政策工具，鼓励企业研发针对罕见病的药物，解决因患者群体小、研发成本高而被忽视的治疗领域；突破性疗法（17款）要求新药在临床证据上显著优于现有疗法，体现了FDA重点扶持能带来实质性治疗进步的药物。 FDA倾向于“加速通道”和“快速审批”。优先审评（21款）和加速批准（11款）的较广泛应用，体现了FDA愿意投入更多资源，并在严重疾病领域（癌症及罕见病等）承担一定的不确定性，让具有显著治疗优势的新药更快地到达患者手中。 资料来源：FDA、万联证券研究所 3国外及国内药企重点获批新药情况 3.1国外药企重点获批新药情况 来自国外药企默沙东、礼来、勃林格殷格翰和葛兰素史克的原研新药均有2款获批。 默沙东的克莱罗韦单抗和帕博利珠单抗/透明质酸酶获批上市。 克莱罗韦单抗获批用于预防新生儿和婴儿的RSV下呼吸道疾病，是全球首个无需考虑婴儿体重的RSV预防方案，仅需一次注射就能提供长达5个月的保护。关键性IIb/III期CLEVER试验招募了3632名健康早产儿和足月儿，按2:1比例随机接受单剂量克莱罗韦单抗或安慰剂。结果显示，该药物在5个月内将需要医疗干预的RSV相关下呼吸道感染率降低60.4%（p<0.001）。更令人惊叹的是对重症的预防效果：与安慰剂相比，克莱罗韦单抗将RSV相关住院率降低84.2%（95%CI:66.6-92.6，p<0.001），将RSV相关下呼吸道感染住院率降低90.9%（95%CI:76.2-96.5）。 帕博利珠单抗/透明质酸酶获批适用于成人及12岁及以上儿童的实体瘤患者，该适应症此前已获批用于静脉输注剂型的帕博利珠单抗。该批准主要基于MK-3475A-D77研究。BMK-3475A-D77研究（NCT05722015）是一项随机、多中心、开放标签、阳性对照试验，入组患者为未经治疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，且这些患者未检测到EGFR、ALK或ROS1基因变异。试验中，共有377例患者按2：1比例随机分组，分别接受每六周一次皮下注射帕博利珠单抗联合铂类双药化疗，或每六周一次静脉输注帕博利珠单抗联合铂类双药化疗。研究的主要终点是比较皮下注射博利珠单抗与静脉注射博利珠单抗的的暴露情况，双主要药代动力学（PK）终点包括第1周期0-6周药时曲线下面积（AUC0-6weeks）和第3周期（即稳态）谷浓度（Ctrough）。疗效结局指标包括盲态独立中心审查（BICR）评估的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。结果显示，试验达到了预设的PK终点，第1周期AUC0-6周的几何平均比值96%CI下限和第3周期Ctrough的几何平均比值94%CI下限均高于预设的0.8阈值，表明两种给药方式具有可比性。皮下注射组的确认ORR为45%（95%CI：39-52），静脉输注组为42%（95%CI：33-51）。两组在PFS或OS方面未观察到显著差异。 礼来的Imlunestrant和曲地匹坦获批上市。 Imlunestrant获批用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变、且在至少接受过一线内分泌治疗（ET）后疾病仍发生进展的晚期或转移性乳腺癌（MBC）成人患者。在III期EMBER-3临床试验中，与内分泌治疗相比，Inluriyo将患者疾病进展或死亡的风险降低了38%。在ESR1突变MBC患者中，与氟维司群或依西美坦相比，Inluriyo显著改善了无进展生存期（PFS）：其中位PFS达到5.5个月，而对照组为3.8个月（风险比[HR]=0.62[95%置信区间CI:0.46-0.82]；p值=0.0008）。 曲地匹坦获批用于预防晕动病引起的呕吐，这是四十多年来首个获批用于治疗晕动症的新药。此次获批得到了三项关键临床试验的数据支持，包括两项在船上进行的Ⅲ期真实世界试验MotionSyros和MotionSerifos，以及一项辅助研究（该研究的受试者均有明确的晕动症）。其中，MotionSyros研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入365名受试者。受试者在不同海况下参与乘船航行，随机接受170毫克曲地匹坦、85毫克曲地匹坦或安慰剂治疗。结果显示：安慰剂组的呕吐发生率为44.3%；试验组中，170毫克组的呕吐发生率为18.3%，85毫克组的呕吐发生率为19.5%，均显著降低，差异具有统计学意义（p<0.0001）。MotionSerifos研究纳入316名旅行中受晕动症困扰的参与者，随机分配接受曲地匹坦或安慰剂，评估药物预防呕吐的效果。数据显示，170毫克曲地匹坦组呕吐发生率为10.4%，85毫克组为18.3%，均显著优于安慰剂组（37.7%）。 勃林格殷格翰的宗艾替尼和那米司特获批上市。 宗艾替尼获批用于治疗经FDA批准的检测方法确认携