小核酸破局：从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”

小核酸破局：从“肝脏验证”迈向“多组织扩展” 核心观点 ⚫小核酸交易频发，国产药物全球认可度提升。近期，圣因生物接连斩获BD交易：2025年11月8日，圣因生物与代谢疾病巨头礼来达成战略合作，获含首付款、股权投资及最高12亿美元里程碑付款；26年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成合作，授权一款RNAi药物的全球独家许可，获得2亿美元首付款及15亿美元的里程碑付款。此外，近期罗氏与Manifold就透脑递送技术达成合作，总计超过20亿美元的临床和销售里程碑。以上一系列合作既加速了国产创新管线的全球化进程，也体现了MNC对核心技术平台的高度认可。 伍云飞执业证书编号：S0860524020001香港证监会牌照：BRX199wuyunfei1@orientsec.com.cn021-63326320傅肖依执业证书编号：S0860524080006fuxiaoyi@orientsec.com.cn021-63326320 ⚫MNC加速布局新一代递送平台，从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”。基于肝脏靶向的递送技术已较为成熟，竞争日趋激烈，跨国药企纷纷将战略重心转向肝外递送技术，通过自研或外部合作锁定下一代核心资产。肝外组织主要涉及脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏等，若攻克这些核心组织的递送难题，小核酸药物有望解决巨大的临床未满足需求。例如，圣因生物的LEAD™平台已开发靶向脂肪、骨骼 肌 和 巨 噬 细 胞 的 递 送 系 统 ， 可 用 于 治 疗 肥 胖 、代 谢 性 疾 病等；瑞 博 生 物 的RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统、脂肪、肌肉等多种组织的特异性递送；罗氏下注的透脑递送技术也进一步拓展了RNAi疗法在中枢神经系统疾病中的应用可能性。我们认为，小核酸疗法早已不再局限于罕见病和代谢性疾病，递送技术的突破使得其正在系统性切入更具规模化的应用场景，商业价值巨大。 减 脂 保 肌 强 协 同 ， 小 核 酸 开 启 减 重 新 纪元：—医药行业专题报告2026-01-14小核酸药物：治疗潜力显现，蕴藏BD机遇：——医药行业专题报告2025-07-27 ⚫小核酸“破局”之年，中国创新药物有望成为核心交易资产。我们认为，国内小核酸药物优势凸显。目前，国内企业在小核酸药物的化学修饰、肝脏靶向递送技术上已积累了丰富经验，管线覆盖高血脂、高血压、乙肝和减重等高价值赛道。同时，国内企业积极布局肝外递送平台、多靶点小核酸药物平台，在管线数量和临床推进速度上均居全球前列，成为吸引MNC的关键。随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证，叠加MNC对新一代创新技术的迫切需求，预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现。 投资建议与投资标的 ⚫MNC密集出手印证了肝外递送技术的巨大商业价值，也推动其从肝脏疾病向多疾病领域延伸。国内公司已快速布局多靶点药物、肝外递送平台，有望加速释放潜在临床价值。相关标的：悦康药业(688658，买入)、前沿生物-U(688221，未评级)、福元医药(601089，未评级)、成都先导(688222，未评级)、热景生物(688068，未评级)、 必 贝 特-U(688759， 未 评 级)、 瑞 博 生 物(06938， 未 评 级)、 恒 瑞 医 药(600276，买入)、信达生物(01801，未评级)、石药集团(01093，未评级)、信立泰(002294，增持)、中国生物制药(01177，未评级)、阳光诺和(688621，买入)等。 风险提示 1.如果小核酸药物后续重要临床数据读出不及预期，将对小核酸产品的商业价值造成不利影响； 2.如果肝外递送技术临床拓展或者数据低于预期，则可能会对小核酸整体市场空间产生负面干扰。 分析师申明 每位负责撰写本研究报告全部或部分内容的研究分析师在此作以下声明： 分析师在本报告中对所提及的证券或发行人发表的任何建议和观点均准确地反映了其个人对该证券或发行人的看法和判断；分析师薪酬的任何组成部分无论是在过去、现在及将来，均与其在本研究报告中所表述的具体建议或观点无任何直接或间接的关系。 投资评级和相关定义 报告发布日后的12个月内行业或公司的涨跌幅相对同期相关证券市场代表性指数的涨跌幅为基准（A股市场基准为沪深300指数，香港市场基准为恒生指数，美国市场基准为标普500指数）； 公司投资评级的量化标准 买入：相对强于市场基准指数收益率15%以上；增持：相对强于市场基准指数收益率5%～15%；中性：相对于市场基准指数收益率在-5%～+5%之间波动；减持：相对弱于市场基准指数收益率在-5%以下。 未评级——由于在报告发出之时该股票不在本公司研究覆盖范围内，分析师基于当时对该股票的研究状况，未给予投资评级相关信息。 暂停评级——根据监管制度及本公司相关规定，研究报告发布之时该投资对象可能与本公司存在潜在的利益冲突情形；亦或是研究报告发布当时该股票的价值和价格分析存在重大不确定性，缺乏足够的研究依据支持分析师给出明确投资评级；分析师在上述情况下暂停对该股票给予投资评级等信息，投资者需要注意在此报告发布之前曾给予该股票的投资评级、盈利预测及目标价格等信息不再有效。 行业投资评级的量化标准： 看好：相对强于市场基准指数收益率5%以上； 中性：相对于市场基准指数收益率在-5%～+5%之间波动； 看淡：相对于市场基准指数收益率在-5%以下。 未评级：由于在报告发出之时该行业不在本公司研究覆盖范围内，分析师基于当时对该行业的研究状况，未给予投资评级等相关信息。 暂停评级：由于研究报告发布当时该行业的投资价值分析存在重大不确定性，缺乏足够的研究依据支持分析师给出明确行业投资评级；分析师在上述情况下暂停对该行业给予投资评级信息，投资者需要注意在此报告发布之前曾给予该行业的投资评级信息不再有效。 免责声明 本证券研究报告（以下简称“本报告”）由东方证券股份有限公司（以下简称“本公司”）制作及发布。 本报告仅供本公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为本公司的当然客户。本报告的全体接收人应当采取必要措施防止本报告被转发给他人。 本报告是基于本公司认为可靠的且目前已公开的信息撰写，本公司力求但不保证该信息的准确性和完整性，客户也不应该认为该信息是准确和完整的。同时，本公司不保证文中观点或陈述不会发生任何变更，在不同时期，本公司可发出与本报告所载资料、意见及推测不一致的证券研究报告。本公司会适时更新我们的研究，但可能会因某些规定而无法做到。除了一些定期出版的证券研究报告之外，绝大多数证券研究报告是在分析师认为适当的时候不定期地发布。 在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见并不构成对任何人的投资建议，也没有考虑到个别客户特殊的投资目标、财务状况或需求。客户应考虑本报告中的任何意见或建议是否符合其特定状况，若有必要应寻求专家意见。本报告所载的资料、工具、意见及推测只提供给客户作参考之用，并非作为或被视为出售或购买证券或其他投资标的的邀请或向人作出邀请。 本报告中提及的投资价格和价值以及这些投资带来的收入可能会波动。过去的表现并不代表未来的表现，未来的回报也无法保证，投资者可能会损失本金。外汇汇率波动有可能对某些投资的价值或价格或来自这一投资的收入产生不良影响。那些涉及期货、期权及其它衍生工具的交易，因其包括重大的市场风险，因此并不适合所有投资者。 在任何情况下，本公司不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任，投资者自主作出投资决策并自行承担投资风险，任何形式的分享证券投资收益或者分担证券投资损失的书面或口头承诺均为无效。 本报告主要以电子版形式分发，间或也会辅以印刷品形式分发，所有报告版权均归本公司所有。未经本公司事先书面协议授权，任何机构或个人不得以任何形式复制、转发或公开传播本报告的全部或部分内容。不得将报告内容作为诉讼、仲裁、传媒所引用之证明或依据，不得用于营利或用于未经允许的其它用途。 经本公司事先书面协议授权刊载或转发的，被授权机构承担相关刊载或者转发责任。不得对本报告进行任何有悖原意的引用、删节和修改。 提示客户及公众投资者慎重使用未经授权刊载或者转发的本公司证券研究报告，慎重使用公众媒体刊载的证券研究报告。 东方证券研究所 东方证券股份有限公司经相关主管机关核准具备证券投资咨询业务资格，据此开展发布证券研究报告业务。东方证券股份有限公司及其关联机构在法律许可的范围内正在或将要与本研究报告所分析的企业发展业务关系。因此，投资者应当考虑到本公司可能存在对报告的客观性产生影响的利益冲突，不应视本证券研究报告为作出投资决策的唯一因素。