siRNA小核酸领域龙头，潜力FIC大单品FXI siRNA目标百亿美金市场
siRNA小核酸领域龙头，潜力FIC大单品FXI siRNA目标百亿美金市场 2026年01月13日 证券分析师朱国广执业证书：S0600520070004zhugg@dwzq.com.cn证券分析师刘若彤执业证书：S0600525040006liurt@dwzq.com.cn 买入（首次） ◼中国小核酸领域龙头企业，自研技术具备全球竞争力：公司成立于2007年，专注于siRNA新药研发，聚焦多个患者众多的慢性疾病领域，是全球为数不多拥有自主知识产权的、且经过临床验证的GalNac递送技术的企业，其RiboGalSTAR™技术平台已与勃林格殷格翰建立战略合作伙伴关系，有望获得最高23.6亿欧元的里程碑付 款；肝 外 递 送 技 术的 拓 展 大 幅 提 升了公 司 的天 花 板上 限。公 司 拥 有RiboOncoSTAR™和RiboPepSTAR™两大肝外技术平台，处于全球小核酸药物开发头部企业的前沿。 市场数据 收盘价(港元)86.80一年最低/最高价65.90/95.80市净率(倍)-/-港股流通市值(百万港元)14,392.61 ◼小核酸药物技术突破，慢病领域潜力无限：小核酸药物主要优势为靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长，在精准靶向的同时，显著提升慢病患者依从性，打开潜在临床需求。根据弗若斯特沙利文，2024年全球小核酸药物市场规模57亿美元，至2033年预计将达549亿美元，2024-2034年CAGR为21%-29%，进入发展快车道。公司作为国内龙头小核酸领域，将技术壁垒兑现为商业化价值。 基础数据 每股净资产(港元)-0.39资产负债率(%)94.1总股本(百万股)165.81流通股本(百万股)165.81 ◼核心FIC潜力品种FXI siRNA有望打开百亿美金市场空间：2026年全球血栓性疾病影响约26.7百万人，抗血栓药物市场约700亿美金。针对现有药物临床痛点，公司管线靶向FXI，从机理上有效规避出血风险，且siRNA具备长效和安全性优势。竞争格局方面，公司管线具备FIC潜力，已经率先进入2期临床，目前处于治疗冠状动脉疾病的2a期临床试验中，公司预计将在年内开展2b期临床试验。根据1期临床数据，公司产品展现出较为优异的抗凝效果，且安全性强，未观察到药物相关的严重不良事件，我们判断产品峰值潜力达百亿美金规模。 相关研究 ◼兼备广度与进度的小核酸管线布局：①2026年血脂异常影响全球30亿人，其中高甘油三酯血症的全球患者约8.6亿人，公司APOC3 siRNA已启动欧盟2期临床，进度位居全球TOP2。②2026年高胆固醇血症全球患者约940万人，公司PCSK9siRNA在大中华区的独家权利已经授权给国内知名药企齐鲁制药，实现全球价值最大化。③2026年全球乙肝病毒（HBV）感染者约2.8亿人，抗HBV药物市场规模约25亿美金；公司管线HBV siRNA具有实现HBsAg清除的潜力，向功能性治愈迈出了关键一步，并且已经进入2期全球MRCT临床，目标解决临床亟需。④2026年IgAN全球患者约980万人，药物市场规模约88亿美金，公司多款相关管线即将进入临床阶段。 ◼盈利预测与投资评级：公司当前收入主要来自合作授权的里程碑付款，现阶段已有4款候选药物进入临床2期阶段，我们假设于2030年获批上市并开始贡献销售收入，并假设与合作伙伴达成50%:50%分成比例。采用FCFF法对公司进行估值，目标价为114.6元人民币/128.3元港币，对比当前股价86.8港元，仍有约50%空间，首次覆盖，给予“买入”评级。 ◼风险提示：新药研发进展不及预期风险，监管与审批风险，知识产权风险，财务相关风险，估值假设风险。 内容目录 1.我国小核酸领域龙头企业，自研技术具备全球竞争力..................................................................51.1.拥有自主研发且经过临床验证的递送技术平台.....................................................................62.小核酸行业潜力无穷..........................................................................................................................82.1.小核酸类药物技术突破，慢病领域潜力无限.........................................................................82.2.商业化潜力强劲且已经进入快速增长期...............................................................................113.核心FIC潜力品种有望打开百亿美金市场空间...........................................................................133.1.全球抗凝血药物约700亿美金大市场，仍存在较大临床痛点和需求...............................133.2. FXI从靶点机理上有效规避出血风险，siRNA具备长效和安全性优势............................153.3.公司管线具备FIC潜力，初步可见疗效优异且安全性良好..............................................164.兼备广度与进度的小核酸管线布局................................................................................................174.1.高甘油三酯血症.......................................................................................................................174.2.高胆固醇血症...........................................................................................................................204.3.乙肝...........................................................................................................................................224.4.肾病...........................................................................................................................................245.盈利预测与投资评级........................................................................................................................276.风险提示............................................................................................................................................27 图表目录 图1：公司历史发展历程.......................................................................................................................5图2：公司股权较为稳定（截至招股书）...........................................................................................5图3：公司拥有自主研发且经过临床验证的递送技术平台...............................................................7图4：siRNA的作用机制......................................................................................................................9图5：小核酸药物靶标可及性广.........................................................................................................10图6：小核酸药物研发效率高.............................................................................................................10图7：siRNA的GalNAc递送机制.....................................................................................................11图8：siRNA的递送系统形式............................................................................................................11图9：全球小核酸药物市场规模（十亿美元）.................................................................................12图10：按药物类型划分的全球小核酸药物市场份额.......................................................................12图11：凝血过程机理...........................................................................................................................13图12：全球抗凝血药物市场规模（十亿美金）...............................................................................13图13：血栓性疾病的治疗范式...........................................................................................................14图14：血栓性疾病的标准治疗药物及临床痛点...............................................................................14图15：FXI siRNA的作用机理....
