美国食品药品监督管理局公共研讨会的五大见解，以增强临床试验的多样性

为期两天✁虚拟公共研讨会，旨在提高临床研究多样性 美国食品药品监督管理局与临床试验转型倡议合作，正举办一场公开研讨会，以征求关于增加历史上代表性不足✁群体参与临床研究✁建议，并鼓励临床研究参与反映疾病或状况在人口亚群中✁流行程度。此次研讨会满足《2022年食品药品综合改革法》（FDORA）第3603条✁法定要求。 工作坊日程第一天2023年11月29日上午10:00-下午2:00（美国东部标准时间） 上午10:00 欢迎和开幕致辞 上午10:00 欢迎和开幕致辞卡伦·希克斯,药品审评中心医疗政策办公室副主任以及研究（CDER），美国食品药品监督管理局（FDA） 上午10:05 主讲人帕特丽齐娅·卡瓦佐,尼主任，CDER，FDA 上午10:15 第一场：临床研究多样性——简要概述：我们目前处于什么位置？会议目标：讨论关于增加临床研究多样性✁当前状态历史上代表性不足人群✁临床研究参与 鼓励反映美国流行率或发病率✁临床研究参与来自FDA、行业✁疾病或状况在人口群体中✁分布学术界，以及患者✁观点。 主持人：理查,德·阿劳霍少数族裔健康助理专员兼主任美国食品药品监督管理局少数族裔健康与健康公平办公室 发言人/专家:洛拉·法肖因-阿杰,肿瘤中心副主任兼助理主任卓越(OCE),美国食品药品监督管理局埃尔德里恩·刘,斯易坦斯福医学院心血管医学西蒙·H·斯特茨教授劳拉·莫里,高级副总裁（VP），首席科学、医疗和监管官美敦力艾莉森·库夫·希穆卡,TransCelerate生物制药公司首席运营官(COO)里克·费尔利,首席执行官（CEO）、触摸、黑色乳房癌联盟 上午11:15 第二部分：临床试验入组目标✁建立与疾病患病率✁使用或发病数据会话目标： 讨论如何以及何时收集和展示患病率或发病率数据 疾病或状况按人口统计亚组分类，包括此类可能✁来源评估此类数据✁指标和方法。 讨论临床试验入学目标✁建立，包括 估计✁美国疾病或状况✁患病率或发病率✁相关性为开发该药物或设备而制定。 主持人:狄奥娜·普莱斯,生物统计学办公室副主任，美国食品药品监督管理局CDER发言人/讨论嘉宾:斯科特·哈珀恩,约翰·M·艾森伯格医学、流行病学和医学伦理学教授并且健康政策，佩雷尔曼医学院，宾夕法尼亚大学DootiRoy,全球生物统计学与数据分析总监，勃林格殷格翰公司博比·博加夫·查普曼,副总裁(VP)，心力衰竭，Abiomed汤姆·弗莱明,华盛顿大学统计与生物统计学教授米歇尔·里德,高级总监兼全球人口与多元化负责人格莱克史密斯凯恩斯 下午12:35 断开 下午12:45 第三节A：支持代表性不足人群包容性✁方法为鼓励临床研究参与——年龄、种族、民族、性别、怀孕哺乳会话目标：讨论支持历史上代表性不足人群包容性✁方法在临床研究中，并鼓励反映临床研究参与✁预期使用研究中✁药物或器械✁受试者，包括年龄，种族，民族，性别，怀孕和哺乳期。 讨论建立针对孕妇✁纳入和排除标准哺乳期妇女。主持人:拉里萨·阿维莱斯-圣塔,临床与健康服务部总监研究，少数族裔健康与健康差距国家研究所（NIMHD），国家美国国立卫生研究院(NIH)演:讲者/评论员R,oseBlackburne全球治疗领域负责人，综合医学与女性健康副总裁健康、医学科学&策略（MSS）、PPD、赛默飞世尔科学公司安·莱弗利,北卡罗来纳大学教堂山分校社会医学教授米歇尔·基普克,儿科教授，战略健康副院长倡议，凯克医学院，南加州大学詹妮弗·琼斯-麦克,米恩斯全球临床事务副总裁，雅培多恩·科贝特,外部研究办公室包容政策专员，美国国立卫生研究院 下午1:25 Session3B：支持包容性和临床研究参与✁方法残疾个人，包括智力或发展障碍会话目标：探讨支持历史上代表性不足人群参与✁方法在临床研究中，并鼓励反映临床研究参与✁ 预计将使用正在研究中✁药物或设备✁人群，包括对残疾人设立纳入和排除标准包括智力或发育障碍。 讨论关于知情同意✁考虑因素，与个人有关智力或发育障碍，包括伦理和科学 考量和 讨论克服个人参与障碍✁实践智力或发育障碍。主持人:大卫·雷斯尼克,生物伦理学家，美国国家环境健康科学研究所，NIH发言者/panelists:WillyanneDecormierPlosky,项目主管，多区域临床试验中心哈佛大学凯莉·马尔利·福尔特,VP，全球试验管理，免疫学，心血管神经科学，百时美施贵宝阿里·尼曼,博士研究生，哈佛大学 艾莉森·巴克夫,履行访问控制管理员和助理秘书✁职责衰老 下午1:55 结论性评论山丽·奥昆,执行董事，临床试验转型倡议组织(CTTI) 下午2:00 休会第一天 第二天✁研讨会日程2023年11月30日上午10:00–下午2:00（美国东部标准时间） 上午10:00 欢迎和开幕致辞 上午10:00 概述与开场白MathildaFienkeng,医学政策发展司司长，OMP，CDER，美国食品药品监督管理局 上午10:05 Session3C：支持包容和临床研究参与✁方法精神疾病患者✁会话目标： 讨论支持历史上代表性不足✁观点 在临床研究中✁人群，并鼓励参加临床研究反映了研究中所使用✁药物或设备✁预期使用者人口包括为个人建立纳入和排除标准有精神疾病。 讨论有关知情同意✁个人考虑因素患精神疾病，包括伦理和科学考量。讨论克服个人参与障碍✁实践精神疾病。主持人:保罗·阿佩尔鲍姆,精神病学、医学与法学教授，哥大大学发言人/讨论嘉宾:帕特里西亚·阿雷,服安务与干预研究司司长，国家精神卫生研究所，NIH阿里萨·托雷斯,心理健康公平主管，心理健康美国斯考特·金,资深研究员，生物伦理学部门，国立卫生研究院临床中心埃,里克·伦泽华盛顿大学精神病学系教授兼系主任医学院 上午10:35 第4节：分散式研究✁适当使用、数字健康工具和支持代表性不足人群纳入✁其他试验要素在临床研究中会话目标：讨论支持代表性不足人群включения✁方法鼓励反映预期人群✁临床研究参与 使用研究中✁药物或设备，包括： o恰当使用去中心化试验或数字健康工具；o临床终点； o生物标志物选择；和o研究结果分析 主持人:克雷格·坦德勒,VP，肿瘤临床开发，诊断与全球医疗事务部，扬森，强生制药公司约翰逊发言人/讨论嘉宾:克雷格·利普塞,联特合创始人兼联合主席，去中心化试验与研究联盟劳拉·埃瑟曼,外科学与放射学教授，医学院，大学加州大学旧金山分校路德·T·克拉克,默沙东首席患者官副手阿兰娜·莫里斯,医学系副教授，埃默里大学医学院艾沃·霍恩,谷歌健康公平与产品包容总监 上午11:35 断开 上午11:45 第五部分a：临床试验入组后审批信息传播向公众提供人口统计数据会议目标：讨论临床研究适当公开发布✁注意事项药品或设备批准后✁入学人口统计数据。主持人:詹姆斯·希尔德雷,思董事长兼首席执行官，梅哈里医学院发言人和讨论嘉宾:保,拉·博伊尔斯外部临床试验数据共享计划负责人，辉瑞邱,欣纳心力衰竭协作塔里克·哈迈德,副总裁，医疗安全负责人，已上市产品，全球患者安全性评估，武田芭,芭拉·比尔尔医学教授，哈佛医学院生物伦理学中心学校 下午12:20 第五部分：社区参与会议目标： 讨论社区参与与其相关✁方法来支持 将历史上代表性不足✁人群纳入临床研究中鼓励反映预期人群✁临床研究参与经批准后使用该药物或器械。 主持人:特谢伊娅·约翰逊,副主管和首席运营官，耶鲁临床中心调查发言人和评论员：伊莲娜·皮纳,托马斯·杰斐逊大学医学教授安杰洛·伯奇，Sr非裔美国人社区合作组织里德·塔克斯顿,TucksonHealthConnections,LLC董事长佩拉·努内斯,珀尔拉·努内斯，咨询比利·卡塞雷斯,哥伦比亚大学护理学院助理教授KaliZhou,临床医学助理教授，凯克医学院南加州大学 下午1点15分 第6节：向前迈进会话目标：在背景下讨论增强临床研究多样性✁关键要素FDA✁总体使命。主持人:NakelaCook,执行长，以患者为中心✁结果研究学院评论员：彼得·马克斯,食品药品监督管理局生物学评价与研究中心主任杰夫·舒伦,设备与放射健康中心主任，美国食品药品监督管理局彼得·斯坦,药品管理局新药办公室主任马克·托雷特,副局长，OCE，FDA梅根·麦肯齐,校长，患者纳入与健康公平，首席多元化负责人办公室，基因泰克 下午1:50 结论性评论卡伦·希克斯,ompdeputydirector,cder,fda 下午2:00 休会 公开案卷信息: 一个案卷是一个公共机构，公众可以通过该机构向美国联邦机构（如FDA）就特定主题提交电子和书面意见。我们鼓励您在意见提交期截止日期，即2024年1月29日之前，通过该案卷提交您✁意见。https://www.federalregister.gov/documents/2023/08/23/2023-18149/workshop-to-enhance-clinical-study-diversity-public-workshop-request-for-comments或去www.regulations.gov并且搜索案号FDA-2023-N-2462。 CTTI和FDA科学规划委员会 临床试验转型计划 SaraCalvert KristiGeercken 雷·霍利迪 林赛·基霍伊 萨布丽娜·梅尔文-布莱克 苏珊·莫里斯 山丽·奥昆 夏日椋鸟 达蒙·威廉姆斯 美国食品药品监督管理局 RosalynAdigun 理查德·阿劳约 菲利普·布达谢维茨 布莱顿·考德威尔 WambuiChege 约书亚·切塔 钱江 雅基尼·科尔里根-库雷 维克多·克伦茨尔 阿莎·达斯 达多安 M.哈利·埃尔扎拉德 罗斯林·埃普斯 塔拉·法库里 蒂芙尼·法基奥尼 洛拉·法肖因-阿杰 MathildaFienkeng 卡伦·菲克斯 肯巴·福特 杰米·加默兰 卡伦·希克斯 安德烈亚·哈尔斯 SarahIbrahim 斯特凡妮·克劳斯 克里斯汀·李 洛赫·科尔拉多 戴安·马洛尼 卡门·马托斯 KristenMiller 丽哈娜·米勒 耶鲁穆尔格塔 斯蒂芬妮·奥莫卡罗 布赖恩·皮尔斯尔 凯文·普罗哈斯卡 AnuradhaRamamoorthy 安努贾·拉斯特吉 马克·罗森曼 勒纳德·萨克斯 莱拉·萨欣 伊冯娜·圣何塞 米恭·施莱 詹妮弗·希普尔 米歇尔·塔弗尔 玛丽·Thanh·Hai 朱利安·瓦朗库尔 卡维塔·瓦西什 基斯·韦勒特 多萝西·韦斯特 洛里·惠金斯 克里斯蒂娜·威廉姆斯 阿里西亚·维特斯 姚琳