Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 的 Danon 疾病项目因一名患者出现毛细血管渗漏综合征 (SAE) 并随后死于急性全身感染,导致 FDA 于 2025 年 5 月 23 日对该项目的关键 II 期临床试验 (Pivotal Phase II) 下达临床暂停令。该事件损害了 Danon 项目的获益/风险平衡,并引发了关于基因治疗安全性的担忧,增加了 FDA 暂停令的持续时间的不确定性,并可能影响公司 2025 年中期的网络研讨会更新和 2026 年中期的 II 期数据集发布。此外,该事件还增加了公司现金消耗的担忧,目前公司现金余额为 3.18 亿美元,预计可支持至 2027 年第四季度。公司计划调整免疫抑制方案以减轻补体介导的激活,并优先投资 AAV 平台以优化管线价值。Jefferies 将目标价定为 29 美元,基于 DCF 分析,并维持“买入”评级。主要风险包括临床、监管和商业化风险。