转变儿科药物生态系统：2025-2030年战略路线图

核心观点

全球加速儿童药物制剂计划（GAP-f）旨在解决儿童药物开发中的长期问题，通过协调各方合作，加速儿童药物的研发和获取。GAP-f 的核心战略是“30 by ’30”，即到2030年确保所有儿童都能获得他们所需的药物。

关键数据

• 全球约30%的必需药物以儿童适宜的剂型提供。
• 只有1/10的临床试验在2000年至2023年期间包含儿童。
• 儿童友好的制剂通常比成人制剂落后10年。
• 2023年，全球约有140万名15岁以下的儿童感染了HIV，其中约12万名儿童在0-14岁之间感染，估计有7.6万名儿童死于与艾滋病相关的疾病。

研究结论

GAP-f 通过以下四个关键原则推动儿童药物开发：

• 跨产品生命周期工作：涵盖产品组合优先排序、临床研究、产品开发和监管以及获取和交付。
• 设定和关注重点：通过数据驱动的洞察力、协调和行动来设定和协调优先事项。
• 充当加速器：利用儿童药物领域的共享专业知识，促进及时行动、促进创新，并在规模上推动效率和影响。
• 生态系统方法：与行业、监管机构、民间社会和国家紧密合作，利用世界卫生组织的召集能力来动员和利用合作伙伴，以确定可扩展、可行的解决方案。

GAP-f 将通过以下四个领域开展工作：

• 产品组合优先排序：确定未满足的儿童制剂需求，并促进利益相关者就优先产品和工作达成一致。
• 临床研究：推动和增强对儿童的研究，包括临床试验设计和加强儿童临床研究生态系统。
• 产品开发和监管：促进制剂开发创新，优化产品开发和监管审批，并加强监管途径。
• 获取和交付：加快引入和支持安全推出，包括利用真实世界数据支持安全推出和快速推进产品引入和监测。

GAP-f 将定期评估和优先考虑其重点领域，使用以下标准：

• 疾病的负担
• 未满足的需求
• GAP-f 的价值增加
• 合作伙伴关系机会
• 资助格局