GAP-f（全球儿童药物制剂加速器）旨在解决儿童药物开发中的长期问题，其战略路线图（2025-2030）提出了“30 by 30”的目标，即确保全球所有儿童都能在30岁前获得所需的儿童药物。GAP-f通过协调各方合作，解决儿童药物开发中的瓶颈问题，包括优先级设定、临床研究、药物开发和监管、以及药物获取和分发等环节。
核心问题：儿童长期以来在药物开发中被忽视，导致儿童药物可及性低，尤其是在中低收入国家。问题源于整个药物开发流程中的系统性失败，包括优先级设定、临床研究、药物制剂、以及政策和实践等方面。
GAP-f的成立：GAP-f于2020年成立，旨在通过协调各方合作，提高儿童药物开发的效率和速度，并确保儿童药物的可及性。GAP-f最初关注HIV、结核病和丙型肝炎等疾病领域，取得了显著成效，例如儿童dolutegravir（一种HIV药物）的开发速度加快了10年。
GAP-f的关键成就：
- 评估了8个治疗领域的儿童药物制剂需求，并确定了关键优先事项。
- 扩大了合作网络，成员组织数量增加到33个。
- 资助了3个研究项目，包括平台试验和儿童数据枢纽。
- 应用了儿童药物优化模型，并加强了监管和行业对话。
- 将最佳制剂添加到WHO儿童基本药物模型清单中。
- 提高了全球对儿童药物议程的关注度。
2025-2030战略：GAP-f将采用“对齐、激活、加速”的策略，通过两个轴来协调儿童药物开发工作：
- 轴1：对齐和协调：确保全球努力围绕共同优先事项统一，并得到产品生命周期中简化协调的支持。
- 轴2：赋能和合作：重点关注将协调的优先事项转化为影响，通过积极合作，激发创新并支持获取。
GAP-f将在以下四个领域开展工作：
- 产品组合优先级设定：确定优先治疗领域，并制定目标产品特性和首选产品特性。
- 临床研究：加速和增强临床研究，并加强儿童临床研究生态系统。
- 产品开发和监管：促进产品开发创新，并优化监管途径。
- 获取和分发：支持安全推出，并利用真实世界数据。
实施方法：GAP-f将遵循三个核心原则：透明度、相互问责制和敏捷性。GAP-f预计在未来5年内需要约4000万美元的资金，其中80%将用于开展合作活动。
疾病优先级：GAP-f将根据疾病负担、资金格局和合作机会等因素，定期评估和确定优先关注的疾病领域。
结论：GAP-f通过协调各方合作，致力于解决儿童药物开发中的瓶颈问题，并确保全球所有儿童都能在30岁前获得所需的儿童药物。
