ats 2025：molbreevi有望成为apap的一线疗法 - bla即将获批

美国|生物技术 SavaraInc. 权益研究2025年5月19日 ats2025：molbreevi即将成为apap领域的一线疗法-不久将提交blA申请 评分购买 闪光笔记 我们对Molbreevi（吸入每日GM-CSF）最终获得美国批准充满信心，这是一种名为aPAP的罕见肺病（$400M+机会）。对我们而言，雾化疗法已经产生了引人入胜的III期数据和（+）长期 耐久数据在ats2025年，额外的成果数据表明molbreevi可减轻表面活性物质负担， 价格 价格目标|%至PT52W高低 $3.07^ $8.50|+177% $5.11-$2.26 减少全肺灌洗的需求，并最终改善apap患者的生活质量。我们预计将于2025年5月26日获得blA批准。 FLOAT(%)|ADVMM(USD)35.2%|2.37 市值6.775亿 TickerSVRA ^前一个交易日的收盘价，除非另有说明。 大局观：我们目前距离Molbreevi（molgramostim）在aPAP中的BLA提交获得FDA可能批准仅剩几天 。我们认为SVRA股票可能会上涨至2025年下半年潜在的AdCom小组会议，并在2025年11月26日前获得FDA对8个月优先审评的决定。最终，Molbreevi可能成为aPAP的一线疗法，尤其是由于目前没有获批的美国疗法。此外，我们4亿美元的峰值销售额估计可能过于保守，乘以4-5倍的估值倍数（长 期），=1.6-2.0亿美元的估值（从6.5亿美元的市值）。ATS2025的新数据进一步证实了越来越多的证据（这里,这里)Molbreevi应该成为apap的一种成功的1L疗法，在推出后有可能迅速被采用。 一位ATS帖子证实了Molbreevi的(+)-疗效发现，来自III期IMPALA-2研究（N=164）：(1)再次，第24周的主要终点是Hgb调整后的DLCO，观察到+6.0%的pbo-adj益处（p=0.0007），(2)在aPAP中，肺部表面活性物质负担的增加最终导致需要救援全肺洗涤（WLLs），这是一种侵入性程序，医生用无菌盐水清洗肺部内部，(3)III期数据表明Molbreevi通过第24周的肺部CT扫描减少肺泡玻璃样变（GGO）评分（表明表面活性物质负担）（-2.1vs-1.1，p=0.0004），(4)值得注意的是，WLLs更可能在安慰剂患者中执行至第48周。N=6/81Molbreevi患者（7%）总共接受了15次WLLs，而11/83安慰剂患者（13%）接受了24次WLLs。我们认为减少侵入性WLL的需求应该对支付方准入有(+)-影响，将Molbreevi定位为1L疗法。在2025-26年，我们期待来自正在进行的IMPALA-296周开放标签期的额外随访数据。在2025年1月，长期随访数据在N=5名患者（包括2名来自IMPALA-1）中证实Molbreevi可为至少5年提供持久疗效，有可能避免某些aPAP患者进行侵入性WLL的需要。 IMPALA-2上的另一位帖子建议，Molbreevi患者在24-48周后，在多项生活质量（QoL）指标上经历显著改善——这也应该对药物的商业推广有利。(1)实际上，圣乔治呼吸问卷（SGRQ）和一项新的EuroQol5维度，5级别（EQ-5D-5L）问卷均显示出在24-48周的持久改善，数字上有利于Molbreevi患者。与安慰剂相比，Molbreevi患者更有可能感觉更活跃，进行自我照料，参与日常活动，并感觉疼痛/不适减轻。(2)在患者报告的呼吸问题量表（或PGIS整体印象）上，与安慰剂相比，Molbreevi在第24周（p=0.030）和第48周（p=0.005）呼吸问题的统计显著减少。(4)Molbreevi患者到第24周（38%vs25%安慰剂组）和第48周 （43%vs24%安慰剂组）感觉更好。(5)最后，更大比例的Molbreevi患者在其日常身体活动中感觉“好很多”或“好一些”。总的来说：Molbreevi在aPAP患者中显示出对呼吸健康相关生活质量（HRQoL）和患者报告结果（PROs）的（+）益处。 安德鲁·蔡*|股权分析师 (415)229-1566|atsai@jefferies.com 马修·巴库斯，博士。*|股权助理 (415)229-8703|mbarcus@jefferies.com 约翰·库克斯，博士*|股权助理 +1(415)229-8708|jcox1@jefferies.com 布莱恩·巴奇恩，ACA*|股票分析师 (415)229-1522|bbalchin@jefferies.com *JefferiesLLC/JefferiesResearchServices,LLC 请参阅本报告第3-8页的分析师认证、重要披露信息以及非美国分析师状态的有关信息。 附件1-第三期IMPALA-2试验✁设计（N=164） 来源：公司报告 展品2-Molbreevi结果在GGO评分上较大减少，表明表面活性剂负担得到改善 来源：公司报告 图4-IMPALA-2中一名Molbreevi应答者✁第24周代表性CT扫描 来源：公司报告 图6-在IMPALA-2研究中，接受Molgramostim治疗✁患者报告✁呼吸问题少于安慰剂组 来源：公司报告 图3-与安慰剂治疗✁患者相比，莫尔布雷维治疗减少了WLL手术✁必要性 来源：公司报告 图5-IMPALA-2相对于基线✁DLco变化 % 来源：公司报告 图7-IMPALA-2中✁莫洛单抗患者报告✁体育活动改善更大 来源：公司报告 公司描述 SavaraInc. 萨瓦拉公司是一家专注于开发吸入药物以治疗罕见肺病✁临床阶段生物制药公司。其产品线包括正在申请apap注册✁molgramostim。 公司估值/风险 SavaraInc. 我们✁PT基于对aPAP中molgramostim✁NPV分析，包括4亿美元以上✁峰值销售额、90%✁成功概率、9%✁折现率以及0%✁终端增长（由于没有生物类似物竞争）。风险包括监管、竞争、延误以及疗效/安全性数据平平。 分析师认证： 我，蔡志明，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我就相关证券（及公司）所持有✁个人观点。我还证明，我✁任何一部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 我，马修·巴库斯，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券及相关公司✁个人观点。我还证明，我✁任何部分报酬均未直接或间接地与我在这篇研究报告中所表达✁特定建议或观点相关。 我，约翰·科克斯，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券及相关公司✁个人看法。我还证明，我✁任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 我，布莱恩·巴奇林，ACA，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对所涉证券（和/或）所涉公司（和/或）✁个人观点。我还证明，我✁任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 和所有Jefferies员工一样，负责覆盖本报告中所述金融工具✁分析师（们）✁部分薪酬基于公司整体业绩，包括投资银行业务收入。我们力求根据实际情况更新我们✁研究 ，但各种法规可能会阻止我们这样做。除了某些定期发布✁行业报告外，大多数报告将根据分析师✁判断在适当✁时候不定时发布。 投资建议记录 (《马恩协定》第3条第1款e项和第7条)推荐已发布推广已发布 2025年5月19日，00:03美国东部时间。 2025年5月19日，00:03美国东部时间。 公司特定披露 在过去✁十二个月内，Jefferies金融集团公司及其附属公司从非投资银行、证券相关✁客户服务中，就其向SavaraInc.提供✁产品和服务（不包括投资银行业务）获得了补偿。 杰弗里斯评级说明 买入-描述我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）为15%或以上✁证券。持有-描述我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）为+15%或-10% ✁证券。表现不佳-描述我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）为-10%或以下✁证券。对于平均证券价格持续低于10美元✁买入评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益）为12个月内20%或以上，因为这些公司通常比整体股市波动性更大。对于平均证券价格持续低于10美元✁持有评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益）为12个月内+/-20%。对于平均证券价格持续低于10美元✁表现不佳评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益）为12个月内-20%或以下。NR-投资评级和目标价位已被暂时暂停。此类暂停符合相关法规和/或Jefferies政策。 CS-备份覆盖。Jefferies已暂停对该公司✁覆盖。NC-不覆盖。Jefferies不涵盖这家公司。 受限-描述在某些交易中，由于摩根大通参与以及公司政策或适用证券法规禁止某些类型✁沟通，包括投资建议✁发行人。 监控-描述那些公司基本面和财务状况正在被监控✁证券，并且对其不提供任何财务预测或对公司投资价值✁意见。 评估方法体系 杰富瑞分配评级✁可能方法包括：市值、到期日、增长/价值、波动性和未来12个月✁预期总回报。价格目标基于多种方法，可能包括但不限于市场风险分析、增长率、收入流、折现现金流（DCF）、EBITDA、每股收益（EPS）、现金流（CF）、自由现金流（FCF）、EV/EBITDA、市盈率（P/E）、PE/增长、P/CF、P/FCF、溢价（折价）/平均组EV/EBITDA、溢价（折价）/平均组市盈率、各部分之和、净资产价值、股息回报和未来12个月✁净资产收益率（ROE）。 杰弗里特许经营选择 杰弗里斯特许经营权精选包括我们股权分析师在12个月内提出✁最佳股票建议中✁股票选择。股票选择基于基本面分析，并可能考虑分析师信心、差异化分析、有利✁风险/回报比以及杰弗里斯分析师推荐✁投资主题等其它因素。杰弗里斯特许经营权精选将仅包括买入评级股票，数量可能根据分析师✁纳入建议而变化。当纳入原因发生变化、股票达到预期回报、不再评级为买入或/及触发止损时，股票将被添加或移除。标准普尔股票120天波动率处于最低四分之一✁股票将继续维持15%✁止损，其余股票将维持20%✁止损。特许经营权精选并非旨在代表推荐✁股票组合，也不是按行业划分，但我们可能会指出我们认为某个精选属于何种投资风格，如成长型或价值型。 可能阻碍我们实现价格目标✁风险 本报告是为一般传阅而准备✁，并不提供针对个别投资者✁投资建议。因此，本报告中讨论✁金融工具不一定适合所有投资者，投资者必须根据自己✁特定投资目标和经济状况，在认为必要时利用自己✁财务顾问，做出自己✁投资决策。本报告所推荐✁金融工具✁过往业绩不应被视为对未来结果✁指示或保证。本报告中提到✁任何金融工具 ✁价格、价值和收入都可能上涨或下跌，并可能受到经济、金融和政治因素变化✁影响。如果金融工具以投资者本国货币以外✁货币计价，汇率✁变化可能会对报告中所描述✁金融工具✁价格、价值或收入产生不利影响。如果价格以非美元货币显示，请注意我们✁本地货币价格目标是基于使用前一交易日汇率进行✁货币转换（如另有注明） ，如果在截止日期之后汇率发生波动，这将影响非美元目标价格，并且不应再信赖。此外，投资者投资ADRs等受基础证券货币影响✁证券，实际上会承担货币风险。 截至2025-05-16✁SavaraInc.(SVRA)评级和目标价历史 购买:8.50 08/12/2024 买入:7.00 03/07/2024 购买：$5.00 08/11/2023 买入：$4.00 05/15/2023 持仓:$2.00 03/31/2023 6 5 4 3 2 1 7月22日10月22日1月23日4月23日7月23日10月23日1月24日4月24日7月24日10月24日1月25日4月25日 注意：上方✁评级和目标价历史图表中✁每个方框代表分析师在过去三