全身性重症肌无力药物治疗商业市场的药物和管理成本

通用重症肌无力药物疗法在商业市场中的药物和管理成本 由UCB委托 杰克·克莱斯纳,FSA，MAAAKristinNiakan,MPH ucb,inc.(ucb)聘请milliman评估通用重症肌无力(gmg)在商业健康保险市场中的药物治疗平均年成本，包括药品成本和管理成本。2023年，ucb的两种针对gmg的药物获得了批准。商业健康保险市场包括自保雇员团体、完全保险雇员团体，以及个人和小型企业平价医疗法案(aca)市场。重症肌无力(mg)是一种自身免疫性疾病，会影响 虽然目前没有针对重症肌无力（gMG）的特定诊断代码，神经肌肉系统，导致肌肉无力、疲劳。1有六 市场上用于治疗肌无力综合征（gMG）的药物，肌无力综合征是一种影响多个肌肉群的MG亚型。据估计，美国MG的患病率在每10万人14至20之间 ，这相当于全国范围内有36,000至60,000例病例。2 尽管估计值差异很大，可能由于MG总体低患病率导致每个研究中纳入的患者数量较少，约30%至55%的MG患者会发展为gMG。3,4 依库珠单抗于2017年10月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗成人抗- 5大约77%的gMG患者是AChR抗体阳性。6依库利珠单抗是乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。通过静脉输注给药，通常每两周一次，在gMG初始负荷剂量给药后 7efgartigimodalfa-fcab(efgartigimod)于2021年12月获得FDA批准用于相同适应症，并施用指征。静脉滴注，大约每四周一次，根据临床需要重复四个星期的治疗周期。 8,9拉维鲁单抗-cwvz（拉维鲁单抗）于2022年4月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗AChR突变的成人重症肌无力患者评估。 10依库利珠单抗和抗体阳性。在初始剂量之后，瑞美鲁单抗通常通过输注每八周一次给药。瑞美鲁单抗有多种适应症，包括阵发性夜间血红蛋白尿和典型溶血性尿毒症综合征患者。 提供了一种治疗gMG药物的汇总，参见图1。由于报告发布时缺乏声明数据可用性，2023年批准的治疗gMG的药物未纳入分析，但为完整起见，已在图1中列出。最近批准用于gMG的两个药物由UCB制造。 图1：根据作用机制获得批准用于治疗全身性重症肌无力药物 gMG适应症 依库利珠单抗 C5抑制剂 2017年10月23日 AlexionPharmaceuticals* efgartigimodalfa-fcab 新生儿FC受体阻断剂 2021年12月17日 Argenx ravulizumab-cwvz C5抑制剂 2022年4月28日 AlexionPharmaceuticals* efgartigimodalfa和氢酶 11 新生儿FC受体阻断剂 2023年6月20日 Argenx rozanolixizumab-noli 12 新生儿FC受体阻断剂 2023年6月26日 UCB zilucoplan13 C5抑制剂 2023年10月17日 UCB *阿莱克森是阿斯利康的子公司 药物通用名作用机制 FDA批准日期 制造商 结果 米尔林安进行了一次基于索赔的分析为了估算患有MG并被商业保险覆盖的成员中，至少有一项治疗gMG药物索赔的成员的平均年度和每项索赔的药物成本和管理成本，如图2所示。药物和管理成本包括允许金额，其中包括患者费用分摊、第三方支付以及在索赔数据中固有的事务场所加价。未满足MG诊断标准的患者但至少有一项所考虑药物的索赔结果包含在附录A-1中。如图2所示，大多数伊库利珠单抗和拉武单抗的索赔来自未满足MG诊断标准的患者；然而，满足MG诊断标准的患者中伊库利珠单抗索赔的比例有所增加。 2018年至2022年MG诊断标准。52%的索赔efgartigimod是用于符合重症肌无力诊断标准的患者。 图2： 重症肌无力诊断*的商业保险患者平均索赔成本和管理成本 年度成本基于 百分比 药的索赔 归因给患者 带MG诊断* 独特患者计数 索赔体积为 患者 带MG诊断* 索赔 PER 患者 药成本 给药药 年 成本 成本 管理成本 每张保单病人索赔数量 C5抑制剂 ECULIZUMAB 2018 7% 71 771 11 $37,700 $258 $409,000 $2,270 2019 17% 153 2,110 14 $34,000 $247 $469,000 $2,610 2020 32% 170 2,861 17 $33,600 $240 $566,000 $3,320 2021 39% 189 3,275 17 $31,800 $227 $551,000 $3,290 2022 36% 146 2,425 17 $31,300 $200 $520,000 $2,750 拉武单抗 2022† 5% 36 98 3 $84,900 $220 $231,000 $550 新生儿FC受体阻断剂 EFGARTIGIMOD 2022† 52% 90 535 6 $20,500 $204 $121,000 $1,070 定义为在24个月内被诊断为两种MG的患者，并且在诊断编码之间至少间隔三个月，并且至少有一项关于eculizumab、efgartgimod或ravulizumab的理赔。 †药物可用于部分年份。Efgartgimod的HCPCS编码于2022年6月首次在我们的数据中观察到，因为2022年6月之前使用了未分类代码。 图2中的成本基于数据中的实际患者申报数量。它们没有反映患有gMG的患者完全遵守每种产品的处方剂量方案所带来的年成本，也没有反映已经度过初始剂量增加期的患者所带来的年成本。由于拉鲁利单抗于2022年4月上市，以及依法替尼单抗于2022年6月首次出现的医疗共同程序编码系统（HCPCS）代码，拉鲁利单抗和依法替尼单抗的汇总数据都基于部分2022年数据。图3估算了如果适用，完全依从并完成了其治疗剂量增加阶段的患者所相关的年药物和管理成本。为计算图3中的年成本，我们将平均非负荷剂量申报成本乘以每种药物完全依从患者的年给药次数。图3中的值反映了非负荷剂量申报在各种护理场所中的观察分布情况。 年药物成本管理成本 图3：重症肌无力诊断*的商业保险患者平均年度药物和行政成本基于完全遵守维护剂量方案的年度成本** C5抑制剂 ECULIZUMAB 2018 $821,000 $3,590 2019 $818,000 $4,030 2020 $825,000 $4,170 2021 $769,000 $3,790 2022 $767,000 $3,530 拉武单抗 2022 $585,000 $1,150 新生儿FC受体阻断剂 $3,270-$4,090 $327,000-$409,000 2022 EFGARTIGIMOD† *定义为在24个月内患有两次MG诊断，并且诊断代码之间至少有三个月的间隔，并且至少有一个eculizumab、efgartgimod或ravulizumab的理赔记录。 **依库利珠单抗治疗重症肌无力（gMG）的推荐剂量方案为初始剂量后每两周1,200mg。**14efgartgimod的推荐体重剂量方案用于gMG为每四周一次，10mg/kg。ravulizumab的推荐体重剂量方案用于gMG为每八周一次 ，3000至3600mg。15 †基于每年16-20次给药的剂量方案范围。每个周期有四次给药，一个周期结束后和下一个周期开始前间隔四周。16 虽然依库珠单抗的批发采购成本（WAC）自2017年8月以来没有变化，但我们观察到，从2018年到2022年，对于被诊断为重症肌无力（MG）的患者，依库珠单抗的年均索赔成本有所下降。这主要是因为护理地点从医院环境转向诊所和家庭环境，如图4所示。2018年，46%的依库珠单抗索赔是在门诊医院环境中计费，而2022年只有20%。从2018年到2022年，与所有其他地点相比，在门诊医院环境中计费的依库珠单抗索赔具有最高的索赔成本。护理。尽管2018年至2020年，eculizumab在一个家庭护理地点的申报量相对平稳，但我们观察到2021年和2022年有所增加。家庭护理的申报从2020年的15%增加到2021年的40%和2022年的51%。这种eculizumab家庭护理申报的增加很可能至少部分是由COVID-19大流行驱动的，因为其他输液药物在大流行后也经历了家庭输液的增加。17 图4：按就诊地点分列的肌营养不良症诊断*商业保险患者索赔分布 年 门诊医院 办公室 家 C5抑制剂 ECULIZUMAB 2018 46% 38% 15% 2019 35% 46% 18% 2020 30% 52% 15% 2021 25% 32% 40% 2022 20% 26% 51% 拉武单抗 2022† 24% 34% 43% EFGARTIGIMOD 新生儿FC受体阻断剂 2022†25%35%39% *定义为在24个月内被诊断为两种MG的患者，并且诊断代码之间至少间隔三个月，且至少有一份使用eculizumab、efgartgimod或ravulizumab的医疗费用申报单。注意：门诊医院、诊所和家庭给药占汇总使用情况的97%至100%，具体取决于年份。 †药物可用于部分年份。Efgartgimod的HCPCS编码于2022年6月首次在我们的数据中观察到，因为2022年6月之前使用了未分类代码。 按护理地点划分的成本 我们按治疗地点总结了每种产品的药物和管理成本。图5总结了用于治疗重症肌无力（gMG）的药物在2022年的治疗地点药物和管理成本。2018年至2021年依库珠单抗的总结可在附录A-2中找到。 图5：2022年不同就诊地点的药物和管理成本—患有重症肌无力诊断的商业保险患者* 平均药品费用管理管理成本分配 平均值 索赔案例数量**索赔成本成本(占WAC的百分比)索赔成本（药品WAC的百分比） C5抑制剂 ECULIZUMAB 门诊医院 14% $45,200 149% $463 1.5% 办公室 30% $27,400 106% $133 0.5% 主页 55% $29,100 109% $149 0.3% 加权平均 $31,300 117% $200 0.6% 拉武单抗† 门诊医院 13% $151,300 223% $527 0.8% 办公室 36% $80,200 110% $153 0.2% 主页 51% $70,900 110% $172 0.2% 加权平均 $84,900 125% $220 0.3% EFGARTIGIMOD† 新生儿FC受体阻断剂 门诊医院 10% $55,100 268% $583 2.8% 办公室 45% $16,100 100% $154 0.9% 主页 46% $17,600 111% $156 0.6% 加权平均 $20,500 125% $204 1.0% *定义为在24个月内有两个MG诊断，并且在诊断编码之间至少相隔三个月，并且至少有一项关于依库珠单抗、efgartgimod或瑞他珠单抗的理赔。**理赔分布百分比不包括其他医疗服务机构，因此在所有情况下不一定总和为100%。 †药物可用于部分年份。Efgartgimod的HCPCS编码于2022年6月首次在我们的数据中观察到，因为2022年6月之前使用了未分类代码。 The2021年和2022年，在家环境下提交的依库利珠单抗药物费用账单分别比在医院门诊环境下提交的费用账单低40%和36%。在2019年至2022年期间 ，与所有其他医疗环境相比，在诊室环境下提交的依库利珠单抗费用账单是最便宜的。 2022年瑞他鲁单抗的平均申报费用因就诊地点而异——在家环境中为70,900美元，在门诊医院环境中为151,300美元。2022年，有24%的瑞他鲁单抗申报费用是在门诊医院环境中收取的，而家庭护理地点为43%。 2022年efgartigimod的