2024 Metabolic Dysfunction-Related Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (MASH) Therapeutic Market Emergence Research Report

核心观点与关键数据

• 市场潜力：肥胖和糖尿病人群是脂肪肝疾病的高风险群体，2024年首个针对严重脂肪肝纤维化（MASH）的药物Rezdiffra获批，预示着 trị giá 950亿美元的MASH治疗市场即将形成。
• Rezdiffra：Madrigal的Rezdiffra是首个获批的MASH治疗药物，通过作用于甲状腺激素受体参与脂肪酸分解，Phase 3数据显示80%患者纤维化改善或稳定，预计2030年全球销售额达30亿美元。
• 肥胖治疗进展：Rezdiffra的获批推动了MASH治疗的发展，部分患者通过Wegovy（司美格鲁肽）等减肥药物实现体重减轻，延缓MASH进展。司美格鲁肽和替尔泊肽（Zepbound）均在测试中，替尔泊肽在Phase 2中显著改善MASH相关纤维化。

MASH治疗药物研发进展

• 药物研发管线：MASH治疗药物研发历经多年，目前已有超过半打处于Phase 3或Phase 2阶段的候选药物，涵盖多种作用机制，包括：
  • GLP-1受体激动剂：如Lanifibranor、Belapectin、Semaglutide（Ozempic）、Pegozafermin、Efruxifermin等。
  • FGF-21激动剂：如Pegozafermin、Efruxifermin，部分企业（如Eli Lilly、Bristol Myers Squibb、Pfizer）的研发项目已终止，Novo Nordisk的FGF-21类似物处于Phase 2阶段。
  • 其他机制：如Lanifibranor（PPAR激动剂）、Belapectin（Galectin-3抑制剂）、Denifanstat（FASN抑制剂）、Survodutide（GLP-1/GCGR双激动剂）、HU6（提高基础代谢）等。
• 其他研发进展：Boehringer Ingelheim的Survodutide和Altimmune的Pemvidutide在Phase 2中显示积极结果，预计2025年初公布Top-line数据。

研究结论

• 多机制组合：鉴于MASH的复杂性，单一机制药物效果有限，未来可能需要多机制药物组合才能有效治疗MASH。
• 市场前景广阔：若Rezdiffra及其后续药物效果显著，MASH治疗药物市场有望复制肥胖治疗的成功轨迹，2030年市场规模可能达到950亿美元。
• 研发挑战：MASH纤维化涉及复杂的细胞类型和信号通路，寻找和靶向疾病特异性机制仍面临挑战，如Intercept的Ocaliva研发受挫。