增长放缓

孤儿药市场增长放缓，但仍是重要行业。

• 市场趋势：孤儿药销售额持续增长，但与非孤儿药之间的增长差距在缩小。2024年孤儿药销售额预计为1850亿美元，2028年接近2700亿美元。孤儿药市场份额从2014年的不到10%增长到近五分之一。
• 吸引力因素：高价位、小规模试验、明确的目标人群和开发激励措施继续支撑孤儿药行业。监管机构提供加速市场准入的灵活性，2023年FDA近60%的新药批准被指定为孤儿药。
• 竞争与支付者压力：支付者对孤儿药的高价更加挑剔，并从竞争对手涌入的领域获得利益，导致定价压力和研发投资决策变化。
• 市场放缓原因：重大疾病的重磅药物回归火热，如肥胖症、免疫学和神经学领域，这些市场规模更大，溢价更高。
• 2028年十大孤儿药：Darzalex、Trikafta、Hemlibra排名前三，VYVGART排名下滑，Brukinsa和Carvykti进入前十。Incyte/Novartis的JAK抑制剂Jakafi因预期专利到期而销量提升。
• IRA影响：伊米鲁单抗因价格谈判面临挑战，但Jakafi可能受益于IRA对自付费用的$2,000上限。诉讼和谈判价格公布将引发市场动荡。
• 孤儿药管道：Vertex的“vanza triple”因高批准可能性占据主导，预计2028年销售额近20亿美元。Intellia的CRISPR-Cas9疗法针对ATTR-CM，安进公司的贝玛替单抗潜在价值26亿美元。
• 公司排名：安进公司因收购Horizon Therapeutics进入前十，预计2028年孤儿药销售额超过90亿美元。强生、罗氏和安进孤儿药销售额将实现两位数增长。
• 治疗领域：肿瘤学仍是主导领域，但份额略有收缩。中枢神经系统疾病治疗和免疫调节剂崛起，预计2028年分别占销售额的22.8%和16%。
• 政策环境：呼吁改革1983年孤儿药法案的声音减弱，IRA引发的政策斗争成为焦点。孤儿药法案已提交至美国众议院，但改革可能性不大。
• 结论：尽管增速放缓，孤儿药仍处于强劲发展轨迹，预计将继续超出预期影响力。最具价值的孤儿药将成为IRA定价的靶心。