NL003有望年内上市，开启CLI基因治疗新篇章

l基因治疗领域创新企业，迈入收获期 公司成立于 2004 年，主要从事基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药物研发、生产及销售。根据 2024 年业绩快报，公司 2024年实现收入 7211 万元（+20.80%），归母净利润-4518 万元。凭借自身滴眼液生产技术和产能优势，公司开展眼科药品销售及 CMO/CDMO 服务，为公司发展提供稳定现金流，支撑创新药开发。创新药领域，NL003(重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，塞多明基注射液)和NL005(重组人胸腺肽 β4 )两款创新药已经进入上市/临床后期阶段，逐步进入收获期。 l国内首个裸质粒型基因治疗药物有望年内上市 塞多明基注射液用于治疗 4-6 级严重下肢缺血性疾病（CLI），其中溃疡（Rutherford 5 级）适应症已于 2024 年 7 月报产，目前所有专业审评环节均已通过，预计很快进入综合评审阶段，考虑到发补可能性，预计于 2025H2 正式获批上市；静息痛（Rutherford 4 级）适应症已完成临床三期。据相关研究，我国 35 岁以上下肢 PAD（外周动脉疾病）患病人群约有 4530 万例，其中约 10%的下肢 PAD 患者会进展为 CLI。且随着我国老龄化的加剧，患病人数预计会持续增加。CLI发病率高、病程长、致残率高，目前尚无效治疗药物，临床上主要依靠介入及血管搭桥等外科手术方式治疗。NL003 为新型基因治疗药物，以裸质粒为载体，通过在缺血部位的局部注射方式，使得质粒转染横纹肌细胞并持续分泌肝细胞生长因子 HGF 蛋白，从而促进新生血管再生，增加缺血部位的血流供应，达到疾病治疗目的。根据临床实验信息，NL003 需注射 3 次、一次 4 针，相较于手术方式具备显著的操作便捷性和患者依从度。依据患病群体人数，参照海外同类产品及国内手术价格，我们预计产品上市后 5-10 年有望成为 10 亿元以上大单品。 l风险提示： 药品上市及研发进度不及预期风险；商业化不及预期风险；医药行业政策风险。 n盈利预测和财务指标 财务报表和主要财务比率 利润表 资产负债表 现金流量表