NL003有望年内上市，开启CLI基因治疗新篇章

公司成立于2004年，主营业务涵盖基因治疗药物、重组蛋白质类药物及眼科药物的研发、生产和销售。2024年业绩快报显示，公司实现收入7211万元（同比增长20.80%），归母净利润-4518万元。公司依托滴眼液生产技术和产能优势，通过眼科药品销售及CMO/CDMO服务获得稳定现金流，支撑创新药开发。目前，NL003（重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，塞多明基注射液）和NL005（重组人胸腺肽β4）两款创新药已进入上市/临床后期阶段，逐步进入收获期。

NL003（塞多明基注射液）是治疗4-6级严重下肢缺血性疾病（CLI）的国内首个裸质粒型基因治疗药物。CLI溃疡（Rutherford 5级）适应症已于2024年7月报产，所有专业审评环节通过，预计2025年第二季度获批上市；静息痛（Rutherford 4级）适应症已完成临床三期。CLI患者群体庞大（35岁以上PAD患者约4530万，其中约10%进展为CLI），且随着老龄化加剧，患病人数将持续增加。CLI目前尚无有效治疗药物，主要依赖外科手术。NL003通过局部注射裸质粒载体，使转染的横纹肌细胞持续分泌HGF蛋白，促进新生血管再生，具有操作便捷、患者依从度高的优势。预计上市后5-10年有望成为10亿元以上大单品。

风险提示包括药品上市及研发进度不及预期、商业化不及预期以及医药行业政策风险。