面向生物制药的技术愿景 2023

数字创新的基础重新定义了生物制药的边界 生物制药的决定性时刻 ：以人类 + 机器模式工作 我们在相互关联的现实世界中工作和生活：物理世界与数字世界。随着科技和科学的进步，这种互联性变得越来越普遍——在生物制药价值链中创造了新的、革命性的可能性。以人机协作模式进行工作，行业创新正在加速。科学家、患者、医疗保健专业人员（HCPs）和商业领袖正推动这一进程，受到四大技术趋势的驱动。 我们认为是时候进一步打破界限，迎接生物制药领域下一轮创新和商业变革的浪潮。 在埃森哲 2023 年生物制药技术愿景中 ， 我们探讨了这四个趋势如何 -我们永远的前沿 ， 通用 AI ， 您的数据 ， 我的数据， 我们的数据和数字身份- 正在指导不同的工作 ， 运营 ， 创新 ， 合作和成长方式。 首先，科学与智能技术的融合正在推动生物制药创新速度发生质的飞跃。强大的计算能力、日益先进的技术和数字化数据爆炸性增长，为更快地产生新的见解和治疗方法创造了机会。计算科学（In silico）蓬勃发展——实验正从湿实验室转移到计算机上，使得以前在物理环境中不可能进行的实验成为可能。为了在竞争中推动新的可持续增长，主要行业玩家正在签署合作并投资生态系统中的AI公司。 2023 年四大技术趋势 其次，通用人工智能（Generalizing AI）在基础模型和大型语言模型（LLMs）的推动下变得至关重要，以帮助企业繁荣发展。解决全球患者未满足需求所需的大量信息意味着生物制药领导者将需要依赖如生成式人工智能（GenAI）等人工智能进步。这种人类与人工智能的新协作维度意味着大多数员工将在日常活动中使用一个或多个GenAI副驾。我们的分析显示，大约有近40%的生物制药工作时间将受到GenAI的影响。 在本报告中 ， 我们探讨了对生物制药行业的具体影响。 第三，数据已成为创新的生命blood——transforming研究与开发（R&D）并推动更快、更智能的决策制定。技术与科学进步所产生的大量数据普及提供了巨大的可能性——包括在全球市场中提供更好的患者体验和改善健康结果。整个生态系统中存在着加强协作和数据共享的未充分利用的机会。 第四，数字身份是这一创新新时代的默默催化剂。数字身份将使安全的数据共享、无缝的人工智能应用以及新的科学发现成为可能——支持以患者为导向、更精准的疗法发现，并提高速度。因此，92%的生物制药高管认为其组织需要更加系统化的方法来负责任地管理新兴技术。 迅速演变的智能技术和科技创新 necessitates 全企业重塑*，以强大的数字核心为驱动力。 这影响整个生物制药价值链，包括研发组合、运营、人才、商业化、生态系统合作和竞争定位。为了保持竞争力，生物制药公司需要采取持续的企业重塑策略，并构建其数字化核心。 一个强大的数字核心对于盈利性地增长企业核心业务并捕捉新的增长机会是必要的。这包括支持关键业务流程的企业级和差异化功能平台。它还包含互操作性的非功能性组件，构成了组织技术基础的核心部分，如数据、人工智能、云计算和安全。今年的技术趋势重点突出了构建强大数字核心所需的关键非功能性组件。 Contents 数字身份每个人和一切的ID31 - 37 Generalizing AI智力的激进边缘和可能性14 - 22 您的数据 ， 我的数据， 我们的数据创新的命脉23 - 30 我们永远的前沿计算和科学的大爆炸6 - 13 我们永远的前沿计算和科学的大爆炸 生物制药的大局 科技与技术的融合正在带来创新速度的质的飞跃，并进一步推动新科学的发展。3 在过去五年中 ， 以 AI 为动力的药物发现初创公司的总投资增长了 8.4 亿美元 93%的生物制药高管认为，由于科学和技术的进步，行业所经历的创新速度要么是加速的，要么是前所未有的。 这一潜力已引起私营和公共生物医药企业的注意。在过去五年中，AI驱动药物发现领域的总投资经历了8%的复合年增长率（CAGR），在2021年达到峰值，主要由于大规模首次公开募股（IPO），随后在2022年有所下降。尽管如此，2022年AI驱动药物发现领域的总投资额仍达到25亿美元。4见图 1 。 图 2 在过去的五年里 ， 生物制药与估计价值超过 450 亿美元的 AI 公司 生物制药企业正在签署合作协议，并投资所需的基础设施以参与其中。通过合作，生物制药行业在过去五年中已投入超过10亿美元的预付款，潜在的投资价值估计为450亿美元。5见图 2 。 罗氏和基因泰克公司与Recursion公司于2021年12月签署了一项价值120亿美元的合作和许可协议，这是最大的交易价值。两家公司将利用Recursion的运营系统识别新型目标并更快地推进药物研发，在包括神经科学和肿瘤学在内的40个项目中。每个项目潜在的里程碑付款和特许权使用费价值超过3亿美元。6这种广泛的合作表明了 AI / ML 支持的药物发现和开发的重要性。 The technology 这项技术已经产生了现实世界的影响。例如， Absci7使用零样本GenAI技术，完全通过计算机创建并验证了全新的抗体。零样本GenAI是指设计抗体以特异性结合特定目标的过程，无需使用任何训练数据，并生成未存在于现有数据库中的抗体设计。 •真实世界数据对于实现精准医疗和人类可使用的分子的交付至关重要。这包括电子健康记录、‘omics 数据（如基因组学、转录组学、蛋白质组学）、临床试验结果以及系统生物学。 事实上，基于生成式人工智能（GenAI）的抗体结合物在自然性评分方面表现出高于已知治疗抗体以及人类和动物体内发现的抗体的水平。 基因人工智能（GenAI）节省了湿实验室中先导优化相关的时间和成本（快速的循环时间用于在湿实验室验证抗体仍然至关重要）。零-shot 基因人工智能不仅提高了开发速度，还提高了所发现抗体在实际世界中取得成功的可能性，因为它们的设计中使用了最优参数。 在体外科学是通过计算机或计算机模拟进行科学实验的一种实践，而不是进行物理实验（例如，在湿实验室中的体外实验，或在活体中的体内实验）。鉴于数字化数据爆炸式增长（例如，基因组学、电子健康记录），计算能力成本降低，以及先进的计算技术以生成见解，现在可以在体外完成许多原本在物理实验中进行的工作——更加经济高效且快速。 •生物curated和数据管理对于允许快速访问高质量、可分析的数据是必要的——从复杂的内部和外部孤岛中提取数据并进行curate，以帮助确保互操作性、可重用性、数据溯源以及最大化预测和洞察的价值。 •技术与平台提供了可定制和灵活的基础架构，以快速创新并大规模运行自定义分析。为了使科学家能够通过预测生物组件之间新型关联来发现新知识，需要合适的工具和资产（例如，领域特定的知识图谱），从而实现更智能、更具针对性的治疗方案。 在体外科学领域需要具备特定的一套能力。生物制药和健康研究组织必须为其研发（R&D）组织投资相应的数据和技术。 The implications 计算和科学在生物制药的三个主要领域具有意义。 技术和数据 组织与文化 Strategy 遗留数据杂乱。多年来分布在不同资源上的临床研究数据使得分析和应用AI/ML技术变得困难。此外，大量输入数据的成本高昂且难以获取。获取这些数据通常超出公司的内部资源，并可能引发复杂的伦理问题。为解决这一问题，公司需要制定一个数据策略来指导其整体业务和生态系统战略。该策略应基于一致的标准和指标，并包括数据管理与治理实践。此外，公司应利用生态系统合作伙伴提供的数字平台，如针对蛋白质结构和生物分子属性预测定制的云AI服务以及数字孪生平台，以使科学家能够通过查看三维分子结构进行协作。 科学技术交汇处的人才将持续稀缺。更重要的是，科学技术的融合需要跨学科团队共同协作。然而，科学与工程的文化、节奏和语言差异巨大。科技公司应做好准备，有效管理潜在的文化冲突。生物制药行业需要具有创业精神、动力和信誉的人才来领导跨学科团队，孵化并推动突破性创新。为了吸引、培养和发展这些人才，公司必须把自己定位为人才目的地。他们应该制定计划，有意识地培养现有员工的技能，并创建明确且令人满意的 career 职业路径。 尽管生物制药公司在过去几年中投资了基于AI的药物发现合作，但他们通常专注于特定的治疗领域或其组合产品线中的一个小部分。要吸引高管层的支持和投资，投入并推动计算科学必须有明确的商业理由，并且需要从试点扩展到整个产品线。 一个健康且协作的生态系统对于生物制药公司、学术机构、初创企业和大型科技公司之间的数据共享至关重要，有助于加速研发（R&D）。去中心化的数据使用方法以及区块链等工具可以帮助解决数据来源问题、验证研究结果并保护知识产权。我们在下一节中将更详细地讨论数据透明度和数据共享。你的数据 ，我的数据 ， 我们的数据。 Generalizing AI智力的激进边缘和可 能性 生物制药的大局 生成 AI(GenAI) 已经对生物制药产生了深远的影响 ， 促使整个价值链的重塑。 行业的未来通过GenAI重新想象，意味着识别更好的候选人、更快地推出更高质量的产品并最大化销售和患者体验，同时实现更大的公平性和可持续性。例如，GenAI被用于在虚拟环境中设计抗体、预测蛋白质结构、生成数字营销内容以及改进生产规划。 报告包括临床研究报告（CSR）和用于监管提交的患者叙述。人工智能（GenAI）有潜力对任何产品的风险进行实时跟踪——有效构建一种实时在线的态势。无论是制造商的供应商收到FDA表483，10变更制造地点或管理层变动，GenAI将能够实现24/7的持续监控，从而革新监管机构的风险导向检查方法。 98%的生物制药高管认为，像GPT-4 GenAI这样的进步正引领企业智能进入新时代，并且他们对新功能感到非常或极其振奋。 人工智能驱动的创新正在敦促公司继续建设能力。例如 ， Phrasee8帮助营销团队生成和改进营销内容以最大化回报。诺和诺德利用该解决方案优化其针对糖尿病患者的电子邮件营销活动，提升了打开率。GenAI被应用于实现更智能的临床试验方案设计。Yseop9与 Eli Lilly 有长期的商业和投资协议，利用 GenAI 加速监管审批过程。 对于像财务和呼叫中心这样的功能，许多生物制药公司正在跨行业开展生成式人工智能（GenAI）试点项目。例如，微软Viva Learning和SAP SuccessFactors将允许员工使用自然语言查询来创建个性化的学习推荐。11随着员工课程的完成，将自动生成报告，为整个组织提供最新的技能landscape视图。 The technology 生成式AI具有革命性是因为它是在多种数据模态（如语言和图像）而非特定任务上进行广泛训练的。 生成式人工智能可以在这些数据类型内学习完成新的任务，并且只需要最少或无需额外训练。根据不同内容，存在许多基础模型和应用，例如OpenAI的GPT用于文本，Dall-E用于图像。见图 3 。 选择合适的模型对于您的任务至关重要，同时也要评估频繁推出的新模型的潜力。目前已有超过70种模型被广泛采用，且这一数字正在迅速增长。12我们调查的生物制药高管一致认为，未来三到五年内，基于人工智能的软件和服务将显著增强其组织的创新能力。然而，在自己创新与依赖行业主要玩家创建跨行业通用模型之间找到平衡至关重要。 LLM 一直在增加10x每年 随着大型语言模型（LLMs）的进步，这些进步逐渐应用到下游任务和多模态模型中。这些模型能够接受多种不同的输入模态（例如，图像、文本、音频），并生成不同模态的输出。 The implications 生成人工智能正在颠覆我们所知的工作方式，通过引入一种新的人类-人工智能协作维度，在这一维度中，大多数工作者都将拥有一个“副驾”。 生物制药高管预计，随着AI基础模型使用量的增加，将带来一系列好处，包括更快的决策（70%）、更好的客户体验（63%）、更有效的内部和外部沟通（60%），以及加速创新（55