CGT产业现状与未来趋势蓝皮书

CGT（细胞与基因治疗）具有突破“难以成药”束缚的优势，研发成功率高，作用机制明确，临床成功率较高。CGT发展历程可分为探索期（20世纪70年代起）、曲折发展期（1990-2012年）、爆发期（2013年至今），目前仍处于萌芽期。中国CGT政策经历了自由发展、调整、规范三个阶段，近年来不断完善规范，加速新药研发。

CGT药物研发和市场全景图谱显示，文献关键词分析表明，CAR-T、iPSC细胞、SiRNA、CRISPR-Cas9介导基因组编辑疗法等是主要研发热点。全球CGT药物研发全景分析显示，基因治疗占主导地位，适应症集中在肿瘤和罕见病。中国CGT药物研发全景分析显示，研发管线集中在CAR-T，靶点以CD19为主，多数处于I/II期临床阶段。

全球及中国CGT在研管线分析显示，基因治疗占主导地位，适应症集中在肿瘤和罕见病。中国CGT在研管线主要集中在CAR-T，靶点以CD19为主，多数处于I/II期临床阶段。中国CGT临床三期以上产品已达30款，其中5款国产CAR-T获批上市。

全球CGT专利数量自2013年以来迅猛增长，美国、中国居首。布局CGT相关专利数量靠前的公司为通用医疗、诺华、健泰科生物、HGSI等。

全球CGT市场规模预计2025年突破300亿美元，中国市场起步较晚，但未来有望在支付端、供应端（更多产品获批上市）、患者需求增多共同作用下销售市场得以打开。

CGT工艺与成本是痛点，放大生产与CDMO合作是大趋势。数据显示77%的CGT企业与CDMO公司有合作，其中20%选择将生产流程完全外包，57%选择兼有CDMO供应和自主制造，而仅有23%的企业完全自主制造。

CGT领域近年投融资活跃度高，中美趋势一致。美国CGT成熟期企业融资渠道畅通，中国仍以初创期阶段为主。近年融资事件涉及技术主题变化，TCR-T、基因合成热度高。

CGT领域创新趋势包括：应用领域从罕见病和血液瘤向实体瘤、传染病、慢性病扩大；细胞治疗向通用型、多靶点、联合疗法迈进；逐步降低的成本与创新支付齐头并进。