CGT产业现状与未来趋势蓝皮书

CGT（细胞与基因治疗）药物具有突破“难以成药”靶点束缚、研发成功率高、作用机制明确等优势，但仍处于萌芽期。中国CGT政策不断完善规范，加速新药研发。文献分析显示，CAR-T、iPSC细胞、siRNA、CRISPR-Cas9等技术是当前研究热点，新兴领域包括基因编辑、嵌合抗原受体等。全球在研管线中，基因治疗占比较高，适应症集中在肿瘤和罕见病。全球已超70款CGT品种上市，2020年以来获批上市品种主要为CAR-T和基因治疗药物。中国CGT在研管线集中在CAR-T，靶点CD19居多，多数在I/II期临床阶段。中国CGT临床三期以上产品已达30款，其中5款国产CAR-T获批上市。全球CGT专利数量自2013年以来迅猛增长，美国、中国居首。全球CGT市场规模预计2025年突破300亿美元，中国市场有望在支付端、供应端、患者需求增多共同作用下销售市场得以打开。CGT工艺与成本是痛点，放大生产与CDMO合作是大趋势。CGT领域交易2020-2022年活跃度较高，67%为临床前阶段。CGT领域投融资活动主要集中在中美欧国家，近年投融资活跃度高，中美趋势一致。美国CGT成熟期企业融资渠道畅通，中国仍以初创期阶段为主。近年融资事件涉及技术主题变化，TCR-T、基因合成热度高。CGT领域创新趋势包括应用领域从罕见病和血液瘤向实体瘤、传染病、慢性病扩大，细胞治疗向通用型、多靶点、联合疗法迈进，逐步降低的成本与创新支付齐头并进。