药物开发过程
药物开发是一个漫长、复杂且成本高昂的过程，涉及药物发现、预临床测试、临床试验和监管审查等多个阶段。传统药物开发面临效率低下、成功率低、成本上升等挑战。据统计，将一种新药推向市场可能需要数十亿美元的资金并耗时超过十年，而早期候选药物的成功率低于8%。生物制药制造也经历了生产力下降，这可能与更严格的监管要求、更专门的处理和监控需求或更高的制造复杂性等因素有关。
人工智能在药物开发中的作用
人工智能（AI）有望通过在整个开发管道中提升生产力、促进生物制药创新、加速新疗法的交付以及促进竞争来改善公共健康结果。
- 促进药物发现： AI可以加速药物发现和优化临床试验，通过分析大量数据集来识别有前景的化合物和靶点，从而缩短发现新药候选物所需的时间和成本。例如，基因泰克与英伟达合作推出的“实验室在环中”AI平台，通过跨学科方法加速了药物发现和开发进程。
- 简化临床试验： AI可以优化患者选择、改进试验设计、加快数据分析速度，并简化监管流程。例如，Trial Pathfinder和Criteria2Query等AI系统可以帮助提高患者招募效率，并增强临床试验的多样性。
- 优化监管申报： AI可以减少收集和标准化数据所需的时间，并基于模板和指南生成草案，从而简化监管申报过程。例如，Medidata的Clinical Data Studio和Veeva Vault RIM等平台可以自动化数据审查和文档管理，并确保遵守不断变化的法规。
- 优化制造和供应链管理： AI可以优化生产过程、预测性维护减少停机时间、改善需求预测和简化库存管理，从而实现更高的效率。例如，阿西莫夫利用AI创新基因治疗设计和制造，提高了治疗药物生产的精确性和效率。
人工智能采用面临的挑战
AI在药物开发中的应用面临若干重大挑战，包括：
- 数据访问、质量和隐私： AI模型的效果取决于训练数据的可用性和质量。然而，收集、共享和链接数据以支持人工智能应用方面仍然存在挑战，例如数据不兼容、隐私保护等问题。
- 算法验证与偏见缓解： AI模型的复杂性和“黑箱”性质使得验证其准确性和可靠性成为一项挑战。此外，AI系统可能会无意中学习并延续其训练数据中存在的偏见，导致不公平的结果。
- 工作流程集成： 将AI整合到现有工作流程中可能具有挑战性，尤其是在监管路径不明确的情况下。
政策建议
为了更广泛和有效地在药物开发中采用人工智能，需要采取以下政策建议：
- 支持隐私增强数据共享和访问： 政府可以支持建立国家级健康研究数据交换，促进安全有效的健康数据交换，并推动电子健康记录（EHR）的采用和互操作性。
- 公共资金支持： 政府可以通过增加对关键计划的资金来推动人工智能驱动的药物开发研究，例如NIH的Bridge2AI计划和ARPA-H计划。
- 教育和劳动力发展： 政府应投资于人工智能和数据科学培训，以准备下一代科学家参与AI支持的药物开发。
- 监管准则： 药品监管机构应明确并简化AI/ML在药物开发中使用审查流程，并采取风险为基础的方法，认识到某些应用的风险低于其他应用。
结论
人工智能具有重塑生物制药创新的潜力，可以加速药物开发的每个阶段，从而加速突破性疗法的获取，帮助满足紧迫的公共卫生需求并减少社会疾病负担。通过采取支持性的公共政策框架，可以充分发挥人工智能在药物开发中的潜力，加速潜在生命挽救疗法的交付和扩大更广泛的可及性。
