带量采购中选价格是否适合用于医保谈判中创新药价格测算

⸺基于药物经济学的创新价格模拟测算 中国外商投资企业协会药品研制和开发行委员（ RDPAC）艾昆纬卫生经济与真实世界研究 (IQVIA RWS) ����年 �月 概要 研究背景 持续改善人民健康，推动经济高质量发展，都需要医药创新。随着人口老龄化进程加剧，我国疾病负担将持续增加。医药创新能够提供更多、更好的治疗药品，解决未满足医疗需求，降低疾病治疗成本，助力实现“健康中国2030”战略目标。我国经济进入高质量发展阶段，医药创新产业是创新型、高科技产业，鼓励和加快医药创新是建设创新型国家，打造高科技领域国际竞争力，实现经济高质量发展的重要战略选择。 良好的政策环境是医药产业创新发展的关键。2015年以来的药品审评审批改革和基本医保改革，推动了医药创新产业的快速发展。在审评审批方面，2017至2021年，国家药监局批准上市新药（化药和生物药）总计超250种，年均50种，而2016年仅获批7种。在基本医保方面，国家医保药品目录实现每年动态调整，创新药从获批到进入医保目录的平均年限由2017年的约7.8年下降到2021年的1.1年，其中2021年医保谈判中27个药品在获批当年即进入医保。创新药的可及性、可负担性显著提升，大量患者从创新中获益。 平衡医药创新的价格需求和医疗保险的支付能力是世界普遍的难题，我国的人均GDP水平远低于成熟市场，这一矛盾尤为突出。一方面，国家医保药品谈判通过降低价格和纳入报销大幅提高了患者的可负担性，让更多患者从创新中获益；另一方面，过低的谈判价格给创新药企带来了巨大的压力，创新能否获得合理回报成为普遍担忧的问题，将直接影响创新的动力和研发投入，减少未来上市药品的种类和数量，降低医药创新改善人类健康的速度。 2021年谈判成功的药品平均降价61.7%，其中高价值的抗肿瘤药、罕见病药品降幅更高。在巨大的价格压力下，有些创新药未提交谈判申请，提交申请通过形式审查的西药仅有45%成功进入医保，价格无疑是影响结果的核心因素之一。对于本土众多创新药企而言，完全依靠资本投入开展研发，过低的价格显著降低了中国市场的商业回报预期，也难以支撑“出海”战略的国际价格需求。这也是2021年资本市场对医药创新投入“退潮”的原因之一，引发了整个创新链条能否持续的普遍担忧。对于跨国药企而言，2021年谈判成功药品相对最低国际参考价的平均降幅约54%，且多数药品处于全球市场导入期和成长期早期（65%药品处于全球上市四年内），而中国市场对2019、2020年谈判药品的全球销售额贡献平均不足2%，在考虑到中国价格通过国际参考价格机制影响全球价格的潜在风险，跨国药企会重新审视创新药在中国研发、上市和医保准入的策略选择，这将影响中国患者对全球创新药的可及性。 因此，建议充分考虑医药创新对改善人类健康、推动经济高质量发展、提升国际科技竞争力的价值，平衡患者可及、医保可负担、创新可持续的诉求，建立与药品全生命周期匹配的定价和支付机制。对于创新药，建立基于价值评估和分级的定价和支付机制，对能够带来额外价值获益的创新药给予合理价格以保障创新回报，鼓励持续创新。严格区分创新药和仿制药的价格形成机制。 二、带量采购品种已广泛覆盖主要疾病领域且中选价格普遍较低，若以中选价格测算新药医保价格，难以取得合理价格以吸引进一步的研发投入去解决未满足需求 研究问题 过去两年的国家医保谈判中，国家集采药品的中选价格作为参考价用于部分创新药的支付标准测算，导致部分创新药谈判失败，部分谈判成功药品价格过低。这与严格区分创新药和仿制药定价机制的原则相悖，与鼓励创新的国际惯例不符，影响医药创新信心。 国家集采已经开展七批，纳入294个品种，广泛覆盖主要疾病领域，显著降低了药品价格，推动了通过一致性评价仿制药的临床使用。此外，地方集采也将更多药品纳入了带量采购范围，大幅降低药价。对于集采药品所覆盖的疾病领域，如肿瘤、心血管、糖尿病等，依然存在很大的未满足需求，需要持续的医药创新来填补临床空白，提高临床治疗效果和患者生命质量。 研究结论和建议 项目通过模拟案例分析发现，若以参照药集采中选价格为参考价测算更高价值的创新药的支付标准，将可能得到远低于参照品原研药价格的谈判价格，获得的专利期内商业回报可能难以支撑中国市场的研发和上市决策，最终会损害中国患者对更好治疗药物的可及性。 如果以带量采购中选价格为参考价测算创新药价格，考虑到中选价格与集采前原研价格的差异，很多创新药获得的价格将远低于上市多年的过期专利药价格。这将削弱企业研发和上市新药的动力，患者获得更好治疗药品的速度将放缓。 因此，建议严格区分创新药和仿制药的价格形成机制，不将集采药品中选价格作为国家医保谈判中创新药支付标准测算的参考价，建议考虑使用集采前原研药价格作为参考价。 下图选取了疾病负担重、未满足需求高的心血管和肿瘤领域的部分代表性药品，对比中选药品平均成本和集采前原研药成本。可以看到，基于中选价格溢价约3~50倍，平均约16倍，才能达到集采前原研药价格水平。 具体分析 针对上述问题和建议，我们从如下三个方面做了分析，供决策部门参考。 一、创新药与带量采购药品在临床和创新价值、投入和风险、价格形成机制上有本质不同，不应参考集采中选价格测算创新药支付标准 三、通过药物经济学模型做案例模拟分析，若以中选价格做参考价格，模拟的高价值创新药难以获得有吸引力的价格和商业回报，失去研发和上市的动力 药物经济学测算是获得谈判药品支付标准建议的两个方法之一。项目选择一个未满足需求高且全球研发管线产品丰富的肿瘤疾病，假设一个能够带来显著额外临床价值获益的新药，建立标准的成本效果分析模型，模拟分析分别以集采中选价格和集采前原研价格作为参考价格两种情景下对新药能够获得的谈判价格和商业回报的影响，以期对参考价格选择的影响给予直观、量化的示例。分析过程和结果如下。 案例选取：选取前列腺癌领域，主要考虑到临床未满足需求高，临床广泛应用的治疗药品已经纳入国家集采，全球研发管线中有多个临床数据更优的在研产品。 创新药X肖像：模拟的在研创新药X相对临床标准治疗方案具有显著额外获益。 目录 概要.................................................................................................................................... 1 第一部分：优化价格形成机制，助力创新药可及，保障患者获益....................................... 6 1.1提升创新药可及有助于改善患者健康且提高基金使用效率....................................... 61.2我国患者创新药可及性明显改善但仍有差距............................................................. 71.3构建有效的创新药价格形成机制对促进创新药可及具有重大意义.............................101.4以价值为导向是优化创新药价格形成机制的基本原则...............................................12 第二部分：案例分析—参考价格对创新药价格和使用的影响..............................................16 2.2.1创新药品选取和准入情景模拟...................................................................162.2.2模拟分析方法............................................................................................182.2.3创新药X谈判价格模拟分析......................................................................192.2.4创新药X商业回报模拟分析......................................................................24 XX19%69% 附录—成本效果研究相关参数汇总......................................................................................27 参考文献.............................................................................................................................32 X825%8创新药X 第一部分：优化价格形成机制，助力创新药可及，保障患者获益 持续改善人民健康，推动经济高质量发展，都需要医药创新。随着人口老龄化进程加剧，我国疾病负担将持续增加。医药创新能够提供更多、更好的治疗药品，解决未满足医疗需求，降低疾病治疗成本，助力实现“健康中国2030”战略目标。我国经济进入高质量发展阶段，医药创新产业是创新型、高科技产业，鼓励和加快医药创新是建设创新型国家，打造高科技领域国际竞争力，实现经济高质量发展的重要战略选择。 良好的政策环境是医药产业创新发展的关键。2015年以来的药品审评审批改革和基本医保改革，推动了医药创新产业的快速发展。在审评审批方面，2017至2021年，国家药监局批准上市新药（化药和生物药）总计超250种，年均50种，而2016年仅获批7种。在基本医保方面，国家医保药品目录实现每年动态调整，创新药从获批到进入医保目录的平均年限由2017年的约7.8年下降到2021年的1.1年，其中2021年医保谈判中27个药品在获批当年即进入医保。创新药的可及性、可负担性显著提升，大量患者从创新中获益。 （2）创新药有助于改善患者依从性 平衡医药创新的价格需求和医疗保险的支付能力是世界普遍的难题，我国的人均GDP水平远低于成熟市场，这一矛盾尤为突出。一方面，国家医保药品谈判通过降低价格和纳入报销大幅提高了患者的可负担性，让更多患者从创新中获益；另一方面，过低的谈判价格给创新药企带来了巨大的压力，创新能否获得合理回报成为普遍担忧的问题，将直接影响创新的动力和研发投入，减少未来上市药品的种类和数量，降低医药创新改善人类健康的速度。 很多传统疗法因使用不便、安全性不佳、疗效有限等问题，常导致患者治疗依从性差，不利于疾病的临床管理，而创新药品的机制创新、剂型创新等有助于改善用药便捷性、提高患者耐受性等，进而提升患者依从性，带来更多患者获益。以罕见病遗传性血管性水肿为例4，患者既往通常需要接受侵入性治疗来缓解可能危及生命的水肿。这种复杂、痛苦的传统临床治疗方案的依从性较差，治疗效果也不甚理想。领域内创新药上市后，患者疾病发作时即可立刻进行自我注射，治疗便利、就医时间短，提升治疗效果的同时，也大幅减轻患者的痛苦和经济负担。 因此，优化决策过程，维持创新药品合理价格，进一步完善医药生态系统，打造以患者为中心的准入环境，进而提升患者获益，是创新药在我国发展的必经之路。 （3）提升创新药可及能提高医保基金使用效率 1.1提升创新药可及有助于改善患者健康且提高基金使用效率 与传统疗法相比，许多创新药具有更好的经济性，体现在：减少疾病控制不佳带来的长期并发症、急性发作事件等治疗成本，减少不良反应管理、支持性治疗等带来的住院、护理或手术费用等。以肺动脉高压患者为例，相较传统的支持性疗法，接受创新药治疗的肺动脉高压患者的住院率可降低50%，住院天数也缩短了52%5。由于住院减少使得总体医疗支出大幅降低，同时患者因误工带